El trasplante de células madre mejora la visión en DMAE y distrofia de Stargardt.

Un estudio publicado en The Lancet proporciona la primera evidencia a medio-largo plazo de la supervivencia de un injerto y de la posible actividad biológica de una progenie de células madre pluripotentes trasplantadas en seres humanos. En concreto, esta investigación muestra los resultados de dos ensayos prospectivos de fase I/II de evaluación de seguridad y tolerabilidad de un trasplante subretinal de células madre embrionarias en nueve pacientes con distrofia macular de Stargardt (menores de 18 años) y en nueve pacientes con distrofia macular asociada a la edad (mayores de 55 años).

Tras la administración de tres cohortes de dosis (50.000, 100.000 y 150.000 células), los pacientes fueron seguidos durante 22 meses sin que hubiera evidencia de excesiva proliferación, rechazo o problemas oculares derivados del trasplante. Los efectos adversos registrados se derivaron de la cirugía vitreroretinal y de la inmunosupresión.

En cuanto a resultados de agudeza visual, se observó una mejoría en diez pacientes y una mejoría o mantenimiento en ocho de ellos, existiendo solo un individuo con decremento de la visión tras el trasplante. En términos de mejora de la calidad de la vida relacionada con la visión, medidos durante el transcurso del primer año tras el trasplante, mejoró entre 16 y 25 puntos en los pacientes con degeneración macular asociada a la edad y entre 8 y 20 puntos en pacientes con distrofia macular de Stargardt.

Para Luis Fernández-Vega, presidente de la Sociedad Española de Oftalmología (SEO), algunos de los aspectos más importantes del estudio es que “no se han detectado tumores asociados a las células madre, se han localizado las células pigmentarias en la retina y los pacientes mejoraron la visión”.

En cuanto a las implicaciones clínicas, Fernández-Vega señala que este estudio “inicia el camino del tratamiento celular en patología retiniana con estas células embrionarias diferenciadas” e incluso destaca la posibilidad de que se pudiera hacer también “con células adultas autólogas que se diferencien a embrionarias”. Además, el presidente de la SEO también ha enfatizado que los resultados de este estudio apuntan a una conclusión mucho más ambiciosa: la posibilidad de aplicar esta terapia celular en “otras patologías donde se necesite dotar al órgano o tejido de unas células que reemplacen a las células dañadas o que no funcionan”, ya sea en otra patología oftamológica o en una enfermedad en la que se vean afectados otros órganos diferentes.

Otras investigaciones

Además de esta investigación, existen otros muchos estudios en marcha que buscan devolver al menos parte de la visión a pacientes con patologías oculares. Así, por ejemplo, en enero de 2013, un grupo de investigadores de la Universidad de Oxford consiguió que ratones a los que se les había inducido una retinosis pigmentaria recuperaran parte de la sensibilidad a la luz gracias a la “inyección” de células precursoras de fotorreceptores que, a las dos semanas, ya se habían diferenciado en conos y bastones.

Justo un año más tarde, en enero de 2014, este mismo grupo publicó los resultados de un ensayo fase I/II con terapia génica en el tratamiento de la coroidemia. En concreto, se empleó una inyección intraretiniana en seis pacientes, en los que “mejoraron las variables estudiadas a nivel muy elemental”, presentándose problemas (desprendimiento de retina) en solo uno de ellos, señala Fernández-Vega. Liderados también por Robert McLaren, del Departamento Nuffield de Neurociencias Clínicas de la Universidad, en el ensayo han colaborado centros de Reino Unido, Estados Unidos, Portugal y Holanda.

En nuestro país, existen varios grupos de investigación trabajando en ingeniería tisular, terapia génica y terapia celular. A nivel ocular, el presidente de la SEO señala la existencia de

“un ensayo clínico en marcha sobre ingeniería tisular de córnea y tratamientos médicos de terapia celular con células madre de limbo, que ya se consideran terapias avanzadas consolidadas”.

Además, en la Fundación de Investigación Oftalmológica (FIO) del Instituto que él preside, los estudios están centrados en la ingeniería tisular del endotelio y el estroma corneal, la medicina regenerativa con derivados de plasma rico en factores de crecimiento autólogos y la neuroprotección de tejidos oculares de la retina. Esta última línea de investigación está “dirigida” por Neville Osborne que, tras dirigir el laboratorio de la Universidad de Oxford, ahora está formando a una nueva generación de investigadores en el Instituto Fernández-Vega.

 

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