Actualidad de las terapias para tratar la degeneración retiniana.
El progreso en oftalmología está intrínsecamente relacionado con una mayor comprensión de la morfología y la función del sistema visual. La visión es un proceso complejo que comienza en la retina, el órgano neurosensorial especializado que se establece en el ojo durante el desarrollo embrionario.
Las células fotorreceptoras de la retina (conos y bastones) convierten la luz en señales neuronales que son procesadas por otros tipos de células de la retina, incluidas las células ganglionares de la retina.
La información visual resultante viaja a través del nervio óptico a los centros superiores del cerebro, donde se procesa y decodifica en percepción visual. Las características específicas hacen que el ojo sea particularmente adecuado para la exploración diagnóstica y terapéutica: fácil acceso, pequeño volumen, alta compartimentación interna y poblaciones celulares estables.
La transparencia óptica del ojo permite la visualización directa con imágenes de alta resolución y una evaluación precisa del estadio de la enfermedad y la respuesta al tratamiento.
Además, el relativo privilegio inmune del ojo, especialmente el espacio subretiniano, reduce las respuestas adversas a los vectores inyectados y a los productos genéticos.
Hacemos un breve repaso a la actualidad de las terapias para tratar la degeneración retiniana.
La terapia de reemplazo génico es apropiada durante las primeras etapas de la degeneración de la retina cuando las células fotorreceptoras (conos y bastones) aún están intactas (etapa I).
La intervención temprana con reemplazo o edición de genes podría potencialmente revertir la pérdida de visión y conducir a resultados visuales cercanos a lo normal (etapa II).
Las estrategias neuroprotectoras, particularmente aquellas para preservar conos, son el mejor enfoque para tratar la enfermedad donde hay una degeneración celular de fotorreceptores en curso (etapa III). La neuroprotección de conos puede evitar la pérdida de alta agudeza de visión de al proteger la fóvea (etapa III). La terapia con células madre, la terapia optogenética y las prótesis retinianas se utilizan para restaurar la visión durante las últimas etapas de la degeneración retiniana, después de la pérdida de los segmentos externos del cono (etapa III).
Estos enfoques se pueden aplicar independientemente de la mutación causal y se espera que restablezcan un bajo grado de visión en pacientes ciegos (estadio IV).
Imagen: CRÉDITO: A. KITTERMAN/SCIENCE TRANSLATIONAL MEDICINE; FIGURE CONCEPT AND DESIGN/D. DALKARA; PIERRE-AUGUSTE RENOIR/WIKIMEDIA COMMONS
Traducción: Asociación Mácula Retina.
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