Análisis de la Discriminación en el Acceso a Tratamientos para la Atrofia Geográfica en Europa
Evaluación de la discriminación en el acceso a tratamientos para la Atrofia geográfica en Europa: un análisis de las decisiones de la EMA sobre pegcetacoplan y la retirada de avacincaptad pegol por Astellas
INTRODUCCIÓN
La atrofia geográfica es una forma avanzada de degeneración macular asociada a la edad (DMAE) que afecta a millones de personas mayores, causando pérdida irreversible y progresiva de la visión. Sin opciones de tratamiento aprobadas en Europa, estos pacientes enfrentan el deterioro gradual de su capacidad visual y, con ello, la disminución de su autonomía y calidad de vida. En los últimos años, se han desarrollado dos fármacos, Pegcetacoplan (Apellis) y Avacincaptad Pegol (Astellas), que han demostrado eficacia en la ralentización de esta pérdida visual, siendo aprobados por la FDA en Estados Unidos. Sin embargo, en Europa, estos medicamentos han enfrentado barreras regulatorias importantes: la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) no aprobó Pegcetacoplan, y Astellas retiró voluntariamente la solicitud de aprobación de Avacincaptad Pegol.
Desde la perspectiva de la equidad y el derecho a la salud, el acceso a tratamientos innovadores debería considerarse un derecho fundamental de todos los pacientes, independientemente de su edad o ubicación geográfica. La falta de opciones de tratamiento vulnera el derecho de los mayores a vivir de forma autónoma y con dignidad, permitiéndoles mantener su independencia a pesar de la discapacidad visual. Este documento analiza los impactos de estas decisiones en el acceso a los tratamientos en Europa, discute la valoración de la EMA y enfatiza la importancia de la autonomía para las personas mayores con discapacidad visual.
1. Contexto de la atrofia geográfica, la importancia de la autonomía y el problema del edadismo
Diversos estudios han demostrado que la autonomía e independencia son esenciales para el bienestar y calidad de vida de las personas mayores con discapacidad visual. La capacidad de vivir de manera independiente en sus hogares está vinculada no solo a la salud física, sino también al bienestar psicológico y social. Las personas mayores con discapacidad visual suelen enfrentarse a limitaciones significativas en sus actividades diarias, y el mantenimiento de su autonomía requiere estrategias adaptativas y entornos de apoyo (Rooney et al., 2018).
El edadismo, o discriminación por edad, es un sesgo que a menudo subestima las necesidades y el valor de los tratamientos en personas mayores, considerando sus beneficios como menos prioritarios que en grupos más jóvenes. La falta de opciones terapéuticas para personas mayores con atrofia geográfica, a pesar de su disponibilidad en otras regiones, refleja este sesgo en el sistema de salud. Al aplicar criterios de evaluación que no consideran la importancia de preservar la independencia en las personas mayores, las decisiones regulatorias pueden perpetuar una visión edadista que limita el acceso de esta población a innovaciones terapéuticas y la oportunidad de vivir de manera autónoma y digna.
2. El Papel de la Terapia del Complemento en la Atrofia Geográfica
La terapia del complemento es un enfoque innovador que aborda los mecanismos inmunológicos implicados en la progresión de la atrofia geográfica. Estudios genéticos han identificado variantes en genes del complemento, como el Factor H, asociados a un mayor riesgo de DMAE. Estas variantes contribuyen a la inflamación y el daño retinal progresivo característicos de esta enfermedad (van Lookeren Campagne et al., 2016).
Pegcetacoplan y Avacincaptad Pegol se enfocan en inhibir componentes específicos de este sistema: Pegcetacoplan bloquea el componente C3 y Avacincaptad Pegol inhibe C5, frenando la inflamación y el daño celular. Aunque estos tratamientos no mejoran la visión directamente, la evidencia muestra que pueden retrasar la expansión de la atrofia en la retina, lo cual se traduce en un impacto positivo en la autonomía y el bienestar de los pacientes. Esta posibilidad de frenar la enfermedad debería considerarse suficiente para justificar el acceso de los pacientes a estos tratamientos.
Estudios financiados por el National Institutes of Health (NIH) han subrayado la importancia de C3 y C5 en el contexto de la DMAE, respaldando el papel de estos inhibidores del complemento como enfoques prometedores en el tratamiento de la atrofia geográfica:
Yates et al. (2007) exploraron la asociación de variantes genéticas en el gen de C3 con el riesgo de DMAE, encontrando una fuerte relación entre ciertas variantes de C3 y la susceptibilidad a la enfermedad. Estos resultados subrayan el rol esencial de C3 en la patogénesis de la DMAE, apoyando el desarrollo de terapias dirigidas a este componente para controlar la progresión de la enfermedad (Yates et al., 2007).
Gurubaran et al. (2021), en modelos de DMAE, descubrieron que C5a puede activarse independientemente de C3, lo que indica que ambos factores pueden tener efectos terapéuticos específicos. Este estudio abre la posibilidad de utilizar inhibidores de C5 como estrategias efectivas para frenar la progresión de la DMAE seca (Gurubaran et al., 2021).
Sitnilska et al. (2020) encontraron correlaciones entre biomarcadores de imagen y activación de C3 y C5 en el humor acuoso de pacientes con DMAE temprana, sugiriendo que los inhibidores de estos factores pueden ofrecer beneficios en la prevención de la progresión de la atrofia geográfica (Sitnilska et al., 2020).
Patel et al. (2022) evaluaron el efecto de inhibidores de C3 y C5, como Pegcetacoplan y Avacincaptad Pegol, concluyendo que estos tratamientos ralentizan la expansión de la atrofia geográfica y ofrecen beneficios a largo plazo en la conservación de la función visual, pese a la falta de mejora inmediata en la agudeza visual (Patel et al., 2022).
Garland et al. (2021) indicaron que C3 es un objetivo terapéutico clave para el manejo temprano de la DMAE, ya que su activación sigue siendo prominente incluso en ausencia de C5. Esto resalta el potencial de C3 en la prevención de depósitos sub-retinales que contribuyen al deterioro visual en la DMAE (Garland et al., 2021).
Estos estudios financiados por el NIH apoyan el uso de inhibidores de C3 y C5 como enfoques efectivos para controlar la progresión de la DMAE, proporcionando una base sólida para considerar estas terapias en el tratamiento de la atrofia geográfica y su impacto positivo en la calidad de vida de los pacientes.
3. Decisiones regulatorias de la EMA y la FDA: comparación y contraste
Decisión de la EMA y retirada voluntaria de la solicitud de avacincaptad pegol por Astellas
La EMA decidió no aprobar Pegcetacoplan tras reexaminar la solicitud en septiembre de 2024, argumentando que los beneficios en la ralentización de la atrofia no representan un cambio clínico significativo. Por otro lado, Astellas retiró voluntariamente la solicitud de aprobación de Avacincaptad Pegol en octubre de 2024, lo cual dejó a los pacientes europeos sin acceso a este tratamiento, aunque no se trató de una prohibición por parte de la EMA. Esta retirada también limita la disponibilidad de tratamientos que podrían mejorar la calidad de vida de los pacientes, y plantea interrogantes sobre las barreras regulatorias que pueden influir en las decisiones de las empresas para no seguir adelante con sus solicitudes en Europa.
Aprobación de la FDA
En Estados Unidos, la FDA aprobó Pegcetacoplan en febrero de 2023 y Avacincaptad Pegol en agosto de 2023, al considerar que la ralentización de la atrofia constituía un beneficio clínico importante para los pacientes, en términos de preservar la independencia y la funcionalidad en sus vidas diarias. Esta valoración reconoce el impacto de la enfermedad en la calidad de vida y la importancia de frenar su avance, a pesar de los riesgos.
Tras la aprobación por la FDA de Pegcetacoplan (Syfovre) y Avacincaptad Pegol (Izervay) para el tratamiento de la atrofia geográfica (AG) secundaria a la degeneración macular asociada a la edad (DMAE), se han observado resultados prometedores en la práctica clínica diaria en Estados Unidos.
Pegcetacoplan (Syfovre): Este medicamento, administrado mediante inyecciones intravítreas mensuales o bimensuales, ha demostrado en ensayos clínicos una reducción en la tasa de progresión de la AG entre un 14% y un 20%. En la práctica clínica, los pacientes han experimentado una ralentización en la expansión de las lesiones atróficas, lo que contribuye a mantener la función visual durante más tiempo. Sin embargo, se han reportado efectos secundarios como inflamación ocular y un aumento en la incidencia de DMAE húmeda, lo que requiere un monitoreo constante por parte de los especialistas. https://www.aao.org/salud-ocular/consejos/qué-saber-sobre-syfovre-e-izervay-para-la-atrofia-
Avacincaptad Pegol (Izervay): Similar a Pegcetacoplan, Avacincaptad Pegol se administra mediante inyecciones intravítreas mensuales y ha mostrado eficacia en la reducción de la progresión de la AG. Los pacientes tratados han presentado una disminución en la tasa de crecimiento de las lesiones atróficas, lo que potencialmente preserva la visión central por más tiempo. Al igual que con Pegcetacoplan, se han observado efectos secundarios como inflamación ocular y un riesgo incrementado de desarrollar DMAE húmeda, lo que subraya la importancia de un seguimiento riguroso durante el tratamiento. https://www.aao.org/salud-ocular/consejos/qué-saber-sobre-syfovre-e-izervay-para-la-atrofia-
Es importante destacar que, aunque estos tratamientos no revierten la pérdida visual existente, su capacidad para ralentizar la progresión de la AG ofrece una valiosa herramienta para preservar la visión y la calidad de vida de los pacientes. La experiencia clínica continúa acumulándose, y se espera que estudios a largo plazo proporcionen información más detallada sobre la eficacia y seguridad de estos tratamientos en entornos reales.
4. Comparación de riesgos y efectos adversos con otros tratamientos
Pegcetacoplan y Avacincaptad pegol
Los tratamientos del complemento tienen riesgos conocidos, como el aumento de la probabilidad de conversión a DMAE exudativa y posibles efectos inflamatorios. Sin embargo, detener el avance de la enfermedad ya es un avance significativo, y los beneficios de preservar la visión actual y la independencia de los pacientes deben ser prioritarios. La falta de intervención temprana en estos pacientes puede derivar en aislamiento social y dependencia, afectando de manera significativa su calidad de vida (Loh & Ogle, 2004; Crews & Campbell, 2001).
Comparación con brolucizumab para DMAE neovascular
Para la DMAE neovascular, la EMA aprobó Brolucizumab, un tratamiento anti-VEGF que también presenta riesgos, incluidos inflamación y oclusión vascular retiniana. Sin embargo, el perfil de seguridad del complemento en el tratamiento de la DMAE seca podría justificar su consideración, dado que estos tratamientos se dirigen a un grupo sin opciones y ofrecen un beneficio significativo en la conservación de la función visual central por más tiempo (Chuan et al., 2022).
5. Posible vulneración del derecho a la salud y equidad
El derecho a la salud incluye el acceso a tratamientos innovadores, y negarlo constituye una forma de discriminación para los pacientes mayores. La falta de acceso a estos tratamientos en Europa puede percibirse como una limitación a este derecho en varios aspectos.
Acceso desigual a tratamientos innovadores: Privar a los pacientes europeos de avances terapéuticos disponibles en otras regiones crea una desigualdad en el acceso a la salud.
Impacto en la calidad de vida: Negar el acceso a Pegcetacoplan y Avacincaptad Pegol limita la capacidad de los pacientes para preservar su independencia y dignidad.
Ausencia de alternativas terapéuticas: La atrofia geográfica es una condición sin opciones de tratamiento aprobadas en Europa, y negar acceso a estos medicamentos perpetúa una exclusión sanitaria basada en la edad, contraria a los principios de equidad y justicia.
6. La necesidad de reconsiderar los criterios de evaluación en la EMA
Dado que la atrofia geográfica es una enfermedad progresiva sin tratamiento curativo, es fundamental que la EMA revise sus criterios de evaluación de riesgo-beneficio para considerar el impacto en la autonomía, la calidad de vida y el combate al edadismo. Estos criterios deberían incluir el valor de la independencia funcional en pacientes de edad avanzada, que depende del freno de la progresión de su enfermedad. Al reconocer el impacto del edadismo en las decisiones de salud, la EMA puede contribuir a un enfoque más justo e inclusivo en la atención de las personas mayores con discapacidad visual, eliminando barreras que perpetúan la exclusión en el acceso a tratamientos innovadores.
7. El impacto para la innovación en europa y el futuro de la salud visual
La decisión de no aprobar Pegcetacoplan y la retirada voluntaria de Avacincaptad Pegol en Europa plantea interrogantes sobre el rumbo de la innovación en el tratamiento de enfermedades visuales complejas. Estas decisiones no solo afectan a quienes hoy padecen atrofia geográfica y carecen de opciones terapéuticas, sino que también envían un mensaje preocupante a las empresas, investigadores y a los mismos pacientes en toda Europa.
Para millones de europeos mayores, el acceso a nuevas terapias representa más que una oportunidad médica: significa la posibilidad de conservar su autonomía, de seguir disfrutando de su entorno y de mantener conexiones esenciales con familiares y amigos. Las barreras regulatorias que frenan el acceso a estos tratamientos pueden ser percibidas como un retroceso en los esfuerzos por mejorar la calidad de vida de una población envejecida, que demanda soluciones acordes a sus necesidades reales.
Además, limitar el acceso a tratamientos innovadores podría hacer que Europa pierda terreno en un ámbito médico en rápida evolución. Los avances en terapias de precisión, como los inhibidores del complemento, representan el futuro de la medicina personalizada, y requieren de un entorno que no solo favorezca el descubrimiento científico, sino que también esté dispuesto a adoptar innovaciones con sensibilidad y flexibilidad. Si Europa no responde con apertura y adaptabilidad a estas oportunidades, corre el riesgo de desincentivar la inversión en investigaciones cruciales dentro de su propio territorio, alentando a los innovadores a buscar fuera de la región condiciones más favorables para el desarrollo y la aprobación de sus terapias.
En un mundo cada vez más globalizado, donde los avances en salud son compartidos y comparados a nivel internacional, Europa tiene la oportunidad y la responsabilidad de posicionarse a la vanguardia de la salud visual. Facilitar el acceso a terapias innovadoras no es solo una inversión en la calidad de vida de sus ciudadanos, sino un compromiso con el futuro de la salud y el bienestar en el continente.
Conclusión
El acceso a tratamientos innovadores no es solo una cuestión de avance médico; es una cuestión de justicia, de derecho a la salud y de equidad. Las personas mayores que padecen atrofia geográfica enfrentan un futuro incierto, donde cada día perdido sin tratamiento significa un paso más hacia la pérdida de su autonomía, la desconexión con el mundo y, en muchos casos, el aislamiento. Permitirles el acceso a terapias que puedan frenar el avance de la enfermedad representa para ellos una esperanza real de mantener su independencia, de continuar viendo a sus seres queridos, de moverse con seguridad y de vivir una vida plena y digna.
Las decisiones regulatorias que limitan el acceso a estos tratamientos reflejan a menudo un sesgo edadista, que subestima las necesidades y el potencial de bienestar de las personas mayores. El edadismo, presente en la forma en que se evalúan los beneficios de las nuevas terapias, impide que esta población vulnerable ejerza plenamente su derecho a la salud y a la equidad. La dignidad de las personas mayores exige una visión más inclusiva y sensible a los beneficios que estas terapias pueden aportar, más allá de los criterios clínicos estrictos, valorando el impacto en su calidad de vida diaria.
Europa tiene la oportunidad de liderar un cambio hacia un marco de evaluación que no solo valore los beneficios médicos inmediatos, sino que también integre el impacto en la vida cotidiana de sus ciudadanos y el derecho a la equidad en el acceso a la innovación. Este enfoque inclusivo y justo no solo posicionaría a Europa como un líder en la defensa del derecho a la salud para todos, sin importar la edad, sino que reforzaría su compromiso con una sociedad en la que cada avance médico esté al alcance de quienes más lo necesitan.
En definitiva, priorizar la equidad, rechazar el edadismo y garantizar el derecho a la salud son pilares fundamentales para construir una Europa más justa, innovadora y humana.
Este documento lo suscriben las siguientes Asociaciones de pacientes de Europa:
Hellenic Retina Society (Greece)
Association Retina Bulgaria
Asociación Mácula Retina
