Bionic Sight anuncia resultados positivos de la terapia optogenética BS01 para los pacientes con Retinosis Pigmentaria que recibieron la dosis más alta en el ensayo clinico de Fase 1/2.

Los participantes en el ensayo clínico con pérdida de visión avanzada causada por la Retinosis Pigmentaria fueron capaces de identificar frutas y verduras.

Los 12 pacientes tratados hasta ahora en un ensayo clínico de escalada de dosis de fase 1/2 para la terapia optogenética en desarrollo de Bionic Sight han demostrado mejoras importantes de la visión. Los que recibieron la dosis más alta de la terapia fueron los que más visión recuperaron. El ensayo, que comenzó en marzo de 2020, está en curso en Ophthalmic Consultants of Long Island.

La terapia BS01 administra proteínas optogenéticas al nervio óptico. Estas proteínas actúan como un convertidor y traducen la luz en señales neuronales que luego se envían al cerebro. A diferencia de otras terapias AAV gen-específicas para la RP, la BS01 se combina con un dispositivo desarrollado por Niremberg que utiliza el código neuronal de la retina.

El dispositivo, que se lleva como unas gafas, genera el código de visión que se envía al cerebro a través de las células ganglionares y el nervio óptico.

Dos o tres meses después de la inyección de BS01, los pacientes empezaron a informar de sus observaciones y percepciones. Esto se comprobó objetivamente pidiendo a los pacientes que miraran en un dispositivo y distinguieran los estímulos presentes: luz o no luz, movimiento hacia la izquierda o movimiento hacia la derecha. Estos estímulos se aplicaron aleatoriamente y la percepción de los pacientes se registró mediante el uso de botones en una consola.

Los cuatro pacientes que mejor respondieron en el ensayo recuperaron la capacidad de reconocer formas y objetos. En una serie de pruebas de visión, se pidió a los pacientes que identificaran imágenes de formas como corazones, diamantes, tréboles y picas. En otra prueba, se les pidió que identificaran ocho tipos diferentes de frutas y verduras. El porcentaje de aciertos en el reconocimiento de los objetos osciló entre el 80% y el 100% para los cuatro pacientes que mejor respondieron. Antes del tratamiento, su porcentaje de aciertos era mucho menor, equivalente a adivinar (un 25% de aciertos cuando se les daban cuatro opciones y un 12,5% con ocho opciones).

«Todas las pruebas están grabadas en vídeo, y se puede ver que estos pacientes estaban claramente frustrados cuando realizaban las pruebas al inicio, antes del tratamiento. A menudo decían en voz alta que no podían ver los objetos, y mucho menos reconocerlos», explica el doctor Bill Seiple, investigador del ensayo Bionic Sight y director científico de Lighthouse Guild. «Para los cuatro mejores respondedores, esa frustración fue sustituida por exuberantes estallidos de «¡plátano!» o «¡veo la zanahoria!». Era una alegría verlo».

Un paciente dijo que vio al técnico que le hacía las pruebas, incluida la forma de su cuerpo y el movimiento de brazos y manos, y exclamó que la persona parecía un superhéroe, «agitando los brazos, saliendo a librar la gran batalla».

Los cuatro pacientes que mejor respondieron también mostraron una mejora de la agudeza visual medida con la tabla ETDRS (tabla optométrica estándar). Dos pacientes pasaron de no poder ver nada en la tabla optométrica a leer correctamente la segunda línea.

«Un aspecto especialmente emocionante e importante del estudio es que las pruebas perceptivas se corroboraron mediante registros cerebrales no invasivos similares a los electroencefalogramas», afirma Sheila Nirenberg, doctora y fundadora de Bionic Sight. «Los pacientes que registraron una gran mejoría en las pruebas perceptivas también registraron un claro aumento de la actividad neuronal en el córtex visual. Así, dos medidas independientes demostraron la eficacia».

El procedimiento de Bionic Sight consta de dos componentes:

  1.  Un único tratamiento optogenético que permite la expresión de una proteína sensible a la luz en las células ganglionares de la retina que sobreviven tras la pérdida de fotorreceptores debida a una enfermedad retiniana avanzada como la Retinosis Pigmentaria.
  2.  Un dispositivo, que se lleva como unas gafas, capta la escena que mira una persona y genera un código que permite la visión, que se envía a las células ganglionares sensibles a la luz y luego al cerebro.

A diferencia de otros métodos optogenéticos en desarrollo, que pueden utilizar gafas o anteojos para mejorar la forma y la intensidad de la imagen, el dispositivo Bionic Sight produce impulsos neuronales similares a los producidos por las células ganglionares normales de la retina sana. El Dr. Nirenberg cree que la utilización del código normal de la retina puede mejorar la visión de los pacientes.

Los investigadores del estudio están evaluando el restablecimiento de la visión de los participantes que reciben el tratamiento optogenético con y sin las gafas emisoras de código. Creen que las gafas serán más útiles para los pacientes que se encuentran en la fase más avanzada de la enfermedad y a los que les queda poco circuito retiniano.

Bionic Sight anuncia resultados positivos de la terapia optogenética BS01 para Retinosis Pigmentaria

Traducción: Asociación Mácula Retina

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