CiRC Biosciences anuncia la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la retinosis pigmentaria (RP)

CiRC Biosciences, Inc. una empresa privada de terapia celular, ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de medicamento huérfano para las células similares a fotorreceptores inducidas químicamente o CiPCs para el tratamiento de la retinosis pigmentaria (RP). Con un enfoque inicial en las enfermedades degenerativas de la retina, CiRC Biosciences está desarrollando CiPCs como una terapia potencial para tratar la RP, un trastorno genético que afecta aproximadamente a 1 de cada 4.000 personas. La RP provoca la destrucción de las células de la retina y afecta a la visión nocturna y periférica, lo que a menudo conduce a la ceguera.

“La designación de medicamento huérfano por parte de la FDA proporciona a CiRC Biosciences la oportunidad de avanzar de forma eficiente en esta tecnología a través de las etapas de investigación y desarrollo para ayudar a conseguir avances significativos para esta patología devastadora”, dijo el doctor Sai Chavala, cofundador y director científico de CiRC Biosciences. Estamos entusiasmados con el trabajo que tenemos por delante mientras exploramos y avanzamos en las terapias celulares, con el objetivo final de devolver la visión a los afectados por la retinosis pigmentaria y, potencialmente, por otras enfermedades de la retina“. El anuncio de hoy sirve como reconocimiento al trabajo del equipo para avanzar en nuestra novedosa plataforma de transdiferenciación y en nuestro principal candidato de investigación: las células similares a los fotorreceptores inducidas químicamente.”

Actualmente, CiRC Biosciences está avanzando en el desarrollo preclínico de las CiPC para la restauración de la visión en la degeneración macular relacionada con la edad de la RP avanzada y la atrofia geográfica. La novedosa tecnología de la empresa permite la transdiferenciación química directa de los fibroblastos en otros tipos de células mediante un cóctel de pequeñas moléculas en un proceso de conversión química que dura menos de dos semanas. Un estudio realizado en un modelo de ratón de RP demostró que las CiPCs conducen a la restauración parcial del reflejo pupilar y la función visual. Los resultados se publicaron en la revista Nature en 2020.

Los síntomas de la RP suelen aparecer en los primeros años de la edad adulta o en la infancia. Las personas con RP suelen tener problemas para manejarse en la oscuridad y tardan un tiempo inusualmente largo en adaptarse a los cambios de luz. A medida que la enfermedad avanza, las personas con RP pueden experimentar torpeza debido a las restricciones en su campo de visión. La gravedad y la progresión de la pérdida de visión dependen del tipo de mutación genética heredada. En la actualidad no existen tratamientos aprobados por la FDA para restaurar la pérdida de visión de los pacientes con RP.

“La novedosa tecnología de CiRC Biosciences es una importante adición a la plataforma de terapia celular y génica de Paragon Biosciences”, dijo el cofundador de CiRC Biosciences, Jeff Aronin, presidente, fundador y director general de Paragon Biosciences. “Utilizar la terapia celular de CiRC Biosciences para restaurar potencialmente la visión en aquellos que viven con pérdida de visión causada por retinopatías y degeneración macular avanza nuestra misión de encontrar soluciones a algunos de los mayores desafíos del mundo.”

El Programa de Designación de Medicamentos Huérfanos de la FDA concede el estatus de huérfano a las terapias para tratar o prevenir enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos.

CiRC Biosciences anuncia la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la retinosis pigmentaria (RP)

Traducción: Asociación Mácula Retina.

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