ReNeuron presenta datos clínicos positivos en la reunión anual de la Academia Americana de Oftalmología para la terapia celular hRPC para Retinosis Pigmentaria.

ReNeuron Group ha anunciado que se presentaron datos de eficacia positivos de su terapia con células madre hRPC para Retinosis Pigmentaria (RP) durante el fin de semana en la Reunión Anual de la Academia Americana de Oftalmología (AAO) en San Francisco del ensayo clínico de fase 1 / 2a de la compañía d. Los datos de línea superior de esta presentación fueron anunciados por la compañía el 2 de octubre de 2019 .

Una copia de la presentación, realizada por Pravin Dugel, MD , investigador del estudio de RP en curso, está disponible en el sitio web de la compañía a través del siguiente enlace:

http://www.reneuron.com/investors/presentations/

En la presentación realizada el sábado 12 de octubre de 2019, el Dr. Dugel trató sobre las importantes mejoras individuales en la visión observadas en el ensayo clínico y dio la bienvenida a hRPC como una nueva terapia que augura nuevas posibilidades para pacientes con Retinosis Pigmentaria.

“Estamos entusiasmados con el progreso de la terapia hRPC de ReNeuron. Desde la perspectiva de la Fundación, cualquier ganancia en la visión, o incluso su estabilización, es un gran paso adelante para los pacientes con Retinosis Pigmentaria, ya que actualmente es una enfermedad en la que la pérdida progresiva de la visión conduce a la ceguera”, dijo en un comunicado de prensa de la compañía Benjamin R. Yerxa, PhD, Director Ejecutivo de la organización sin fines de lucro con sede en Estados Unidos, Foundation Fighting Blindness.

La presentación del Dr. Dugel reiteró que los datos de seguimiento de la agudeza visual de los pacientes tratados en el segmento de fase 2a del estudio continúan demostrando la capacidad de la terapia con hRPC para lograr resultados de eficacia clínicamente significativos.

En el seguimiento más reciente, los sujetos del estudio mostraron una mejoría media desde el inicio en la agudeza visual de + 23 letras en el ojo tratado. Los ojos de control no tratados no mostraron una mejora significativa (cambio medio desde el valor inicial de + 5 letras, rango – 2 a + 12 letras).

Una mejora de + 23 letras es equivalente a leer cuatro líneas de letras adicionales en la tabla optométrica ETDRS (optotipo Early Treatment Diabetic Retinopathy Study), la tabla optométrica estandarizada utilizada para medir la agudeza visual en ensayos clínicos. La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) considera que una mejora de al menos + 15 letras desde el inicio en la tabla ETDRS es clínicamente significativa, como se indica en su reciente guía sobre terapia génica para trastornos de la retina. Como comparador, la diferencia entre un paciente con visión 20/20 y visión 20/200 (esta última es la definición legal de ceguera en términos de agudeza visual central) sería el equivalente a poder leer diez líneas adicionales en la Tabla ETDRS.

Desde una perspectiva de seguridad, según el Dr. Dugel, los datos de los ensayos clínicos continúan mostrando un buen perfil de seguridad general para la terapia con hRPC, sin informes de eventos adversos inmunes o relacionados con las células. Los episodios aislados de eventos adversos relacionados con la cirugía responden con los previstos para los procedimientos de inyecciones sub-retinianas, algunos de los cuales pueden mitigarse en el futuro con mejoras técnicas y selección del lugar de la inyección.

El ensayo clínico de fase 1 / 2a en curso es un estudio abierto para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia preliminar del candidato a terapia con células madre hRPC de ReNeuron en pacientes con Retinosis Pigmentaria avanzada. Hasta la fecha, 22 pacientes han sido tratados en el estudio, formado por 12 pacientes en el segmento de fase 1 del estudio y 10 pacientes en el segmento de fase 2a del estudio. Ocho de los 10 pacientes tratados en la fase 2a llevan un mes de tratamiento.

http://4965zs3ha2l125fk78zkozo3.wpengine.netdna-cdn.com/wp-content/uploads/Reneuron-AAO-FINAL.pdf

La compañía continuará generando más datos de seguimiento a más largo plazo del estudio en fase 1 / 2a en curso. Paralelamente, la compañía consultará con sus asesores y autoridades reguladoras en Europa y los EE. UU. para diseñar y acordar el futuro programa de desarrollo clínico para su candidato a terapia celular hRPC para el tratamiento de la Retinosis Pigmentaria.

El programa de RP de ReNeuron recibió la designación de medicamento huérfano tanto en Europa como en los EE. UU., así como la designación Fast Track de la FDA.

Traducción: Asociación Mácula Retina.

Web Relacionada