El estudio de fase 2 destaca los datos de eficacia y seguridad de APL-2 intravítrea para la atrofia geográfica secundaria a DMAE.
Apellis Pharmaceuticals anunció detalles sobre su estudio FILLY de fase 2 que investiga el APL-2 intravítreo (IVT) (pegcetacoplan) para el tratamiento de la atrofia geográfica (AG) secundaria a la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE) que se han publicado en Ophthalmology. La publicación del informe completo del estudio sigue a la publicación de los resultados del estudio de primera línea a principios de este año y muestra que el tratamiento con APL-2 dio como resultado reducciones estadísticamente significativas en el crecimiento del área de la lesión AG en comparación con la simulación en el mes 12.
«Existe una gran necesidad de desarrollar tratamientos para las personas que tienen atrofia geográfica, una enfermedad crónica progresiva que a menudo significa la pérdida permanente de la visión», dijo Federico Grossi, MD, PhD, director médico de Apellis, en un comunicado de prensa de la compañía. «Los resultados del estudio FILLY muestran beneficios positivos preliminares cuyo objetivo es la cascada del complemento de C3, que está implicada en la destrucción de las células del epitelio pigmentario de la retina que protegen la visión, y el potencial de APL-2 para ser una opción de tratamiento eficaz para las personas que tienen atrofia geográfica«.
El estudio FILLY fue un ensayo clínico de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, enmascarado y controlado con placebo que evaluó APL-2 en 246 pacientes con atrofia geográfica secundaria a DMAE realizado en más de 40 centros clínicos en los Estados Unidos, Australia y Nueva Zelanda. APL-2 se administró como una inyección intravítrea mensual o cada dos meses durante 12 meses, seguido de 6 meses de seguimiento después del final del tratamiento. El criterio de valoración principal de eficacia fue el cambio en el área de lesión de atrofia geográfica desde el inicio hasta el mes 12 en comparación con el placebo.
A los 12 meses, los pacientes tratados con APL-2 mostraron una reducción del 29% en el crecimiento del área de la lesión de atrofia geográfica en el grupo de tratamiento mensual ( P = 0.008) y una reducción del 20% en el grupo de tratamiento cada dos meses ( P = 0.067) en comparación con el grupo placebo agrupado. La significación estadística se definió como P <0.1 para este estudio. El análisis post-hoc mostró que el efecto fue más pronunciado en los últimos 6 meses de tratamiento, con reducciones observadas del 45% ( P = 0.0004) y 33% ( P = 0.009) para APL-2 mensual y cada dos meses, respectivamente, en comparación con impostor.
La administración de APL-2 fue generalmente bien tolerada. Hubo un aumento en la incidencia de exudación en los ojos tratados con APL-2 (20.9% en el grupo mensual y 8.9% en el grupo cada dos meses) en comparación con los ojos tratados con placebo (1.2%), que se resolvió con la administración de tratamiento de atención estándar.
«Actualmente no hay tratamientos aprobados para la atrofia geográfica, lo que significa que aproximadamente cinco millones de pacientes con esta enfermedad viven en todo el mundo sabiendo que perderán la visión con el tiempo», dijo en un comunicado de prensa de la compañía David S. Liao, MD, autor principal y especialista en retina de Retina-Vitreous Associates Medical Group. «Estoy muy alentado por los datos del estudio FILLY y espero ver los próximos resultados de los estudios de fase 3 de APL-2 de Apellis para atrofia geográfica«.
La FDA otorgó la designación de “Vía Rápida” (“Fast Track”) a APL-2 para el tratamiento de atrofia geográfica, lo que facilita el desarrollo y agiliza la revisión de las terapias de investigación para tratar afecciones graves y satisfacer una necesidad médica no satisfecha.
Apellis actualmente está reclutando pacientes para dos estudios confirmatorios globales de fase 3 (DERBY y OAKS) para personas afectadas por atrofia geográfica. Estos estudios controlados, idénticos, prospectivos, multicéntricos, aleatorizados, de doble enmascaramiento e inyección placebo están diseñados para evaluar la eficacia y la seguridad de las inyecciones múltiples de IVT de APL-2 en pacientes con atrofia geográfica secundaria a DMAE.
Puede encontrar más información sobre DERBY y OAKS en https://gastudy.com/
Traducción: Asociación Mácula Retina.
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