El Departamento de Salud y Servicios Sociales de los Estados Unidos lanza el primer ensayo clínico de terapia con células madre autólogas para reemplazar las células muertas de la retina

El estudio dirigido por el NEI servirá para probar la seguridad del tratamiento para la degeneración macular relacionada con la edad, que actualmente carece de tratamiento.

Investigadores del Instituto Nacional del Ojo (NEI) están lanzando un ensayo clínico para probar la seguridad de una nueva terapia basada en células madre autólogas para tratar la atrofia geográfica, la forma “seca” avanzada de la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE), una de las principales causas de pérdida de la visión en las personas mayores de 65 años. Actualmente, la atrofia geográfica no tiene tratamiento.

“El protocolo, que previno la ceguera en modelos animales, es el primer ensayo clínico en los Estados Unidos que utiliza la sustitución de tejidos con células madre autólogas pluripotentes inducidas”, dijo el Dr. Kapil Bharti, investigador principal y jefe de la NEI  Ocular and Stem Cell Translational Research Section. El NEI forma parte del Instituto Nacional de Salud.

La terapia consiste en tomar células sanguíneas del paciente y, en un laboratorio, convertirlas en células iPS, que tienen la capacidad de formar cualquier tipo de célula en el cuerpo.

Las células iPS están programadas para convertirse en epitelio pigmentario de la retina (ERP), el tipo de célula que muere al principio de la etapa de la atrofia geográfica en la degeneración macular. Las células del ERP nutren a los fotorreceptores, las células sensibles a la luz en la retina.

En la atrofia geográfica, una vez que las células del ERP mueren, los fotorreceptores eventualmente también mueren, provocando ceguera. La terapia es un intento de reforzar la salud de los fotorreceptores restantes mediante la sustitución del ERP que no funcionan por el ERP derivado de las células iPSC.

Antes del trasplante, el ERP obtenido a partir de las células iPSC, se cultiva en láminas del espesor de una célula, replicando su estructura natural dentro del ojo. Esta monocapa de ERP derivada de las células iPSC se cultiva en una matriz biodegradable diseñada para promover la integración de las células dentro de la retina. Los cirujanos colocan el parche entre el ERP y los fotorreceptores utilizando una herramienta quirúrgica diseñada específicamente para ese propósito.

Bajo el protocolo de ensayos clínicos de fase I/IIa, 12 pacientes con atrofia geográfica en estadio avanzado recibirán el implante de ERP derivado de las células iPSC en uno de sus ojos y serán controlados cuidadosamente durante un período de al menos un año para confirmar su seguridad.

Una preocupación con cualquier terapia basada en células madre es su potencial oncogénico: la capacidad de las células para multiplicarse sin control y formar tumores. En modelos animales, los investigadores analizaron genéticamente las células ERP derivadas de las iPSC y no encontraron mutaciones relacionadas con el crecimiento potencial del tumor.

Además, se espera que el uso de las células sanguíneas autólogas (propias) de un individuo minimice el riesgo de que el cuerpo rechace el implante.

Si se confirma la seguridad durante la primera fase, las fases posteriores del estudio incluirán más pacientes para evaluar la eficacia del implante para prevenir la ceguera y restaurar la visión en pacientes con atrofia geográfica.

Un requisito de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para seguir adelante con el ensayo clínico fue la creación de la Guía de Normas de Correcta Fabricación de Medicamentos (GMP) para garantizar que el EPR derivado de las células iPSC sea un producto de calidad clínica. Los protocolos GMP son clave para hacer que la terapia sea reproducible y para aumentar la producción en caso de que la terapia reciba la aprobación de la FDA.

La investigación preclínica para el ensayo fue apoyada por el NEI Intramural Research Program y por el NIH Common Fund Therapeutic Challenge Award. El ensayo se está llevando a cabo en el Centro Clínico de los NIH en Bethesda, MD.

Traducción: Asociación Mácula Retina.

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