Stealth BioTherapeutics ha recibido una designación de Vía rápida para el tratamiento con Elamipretide para el tratamiento de la degeneración macular seca relacionada con la edad con atrofia geográfica.
Stealth BioTherapeutics (Stealth), una compañía biofarmacéutica dedicada a los ensayos clínicos que desarrolla terapias para tratar la disfunción mitocondrial, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de Vía rápida para su principal fármaco en investigación, el elamipretide, para el tratamiento de la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE) con atrofia geográfica.
«Nos complace que la FDA reconozca el potencial del elamipretide para tratar la DMAE seca», dijo Reenie McCarthy , Directora General de Stealth. «Este apoyo regulatorio ayudará a facilitar nuestros esfuerzos para abordar la pérdida severa de la visión que afecta la calidad de vida de millones de pacientes ancianos que viven con esta enfermedad».
La DMAE es la principal causa de ceguera en los adultos mayores y la DMAE seca actualmente no tiene tratamientos aprobados por la FDA.
En noviembre de 2016, Stealth anunció el inicio de ReCLAIM, un estudio abierto de Fase 1 para evaluar la seguridad y la tolerabilidad del tratamiento de 24 semanas con inyecciones subcutáneas diarias de elamipretide en pacientes con DMAE seca. A principios de 2019, Stealth planea iniciar un estudio clínico de Fase 2b, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad y la eficacia de las inyecciones subcutáneas de elamipretide en pacientes con DMAE seca con atrofia geográfica.
ReCLAIM se basa en el programa oftalmológico de Stealth para ayudar a comprender mejor el potencial del elamipretide para tratar las enfermedades oculares, así como los efectos del tratamiento para retardar el proceso de envejecimiento en el tejido ocular.
El programa Fast Track de la FDA facilita el desarrollo y la revisión de medicamentos para tratar enfermedades graves con necesidades médicas no satisfechas. La designación brinda la oportunidad de reuniones más frecuentes con la FDA en el transcurso del desarrollo y permite que se presenten informes para evaluar distintas secciones y solicitar la Solicitud para la comercialización de un nuevo medicamento para su revisión. La designación también aumenta la probabilidad de elegibilidad para una revisión prioritaria y una aprobación acelerada si se cumplen los criterios pertinentes.
Elamipretide también recibió la designación Fast Track para el tratamiento de la miopatía mitocondrial primaria, el síndrome de Barth y la neuropatía óptica hereditaria de Leber, tres enfermedades mitocondriales importantes raras.
Acerca de la degeneración macular relacionada con la edad
La degeneración macular relacionada con la edad (DMAE), una afección ocular progresiva que es la principal causa de ceguera en los mayores, afecta a aproximadamente a 10 millones de personas en los EE. UU. La DMAE afecta a la parte central de la retina, llamada mácula, que es responsable de la visión central y la percepción del color.
Aunque existen tratamientos aprobados por la FDA para la DMAE húmeda, que afectan a aproximadamente el 10 por ciento de las personas que padecen la enfermedad, no existen terapias aprobadas para la DMAE seca. La DMAE seca con atrofia geográfica, una forma avanzada de DMAE seca, se caracteriza por puntos ciegos centrales que conducen a la pérdida permanente de la visión. La enfermedad contribuye en gran manera a la pérdida de independencia y la disminución de la calidad de vida en las personas mayores.
Traducción: Asociación Mácula Retina.
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