Lin BioScience recibe de la EMA la aprobación del LBS-008 como medicamento huérfano  para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt.

Lin BioScience una compañía de desarrollo de fármacos dirigida a enfermedades incurables en oncología, oftalmología y enfermedades metabólicas, anunció que la Agencia Europea de Medicamentos otorgó la designación de medicamento huérfano a LBS-008, una terapia oral –primera de su clase– para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt.

En la actualidad, la enfermedad de Stargardt es una patología hereditaria sin cura que causa la pérdida permanente de la visión en los niños durante la infancia y la adolescencia. Es la forma más común de degeneración macular juvenil con una incidencia de 1.3 en 10,000 nacimientos en la Unión Europea. La enfermedad es causada por una mutación en el gen ABCA4, que conduce a la formación acelerada y la acumulación de dímeros tóxicos de vitamina A en la retina que causan la muerte progresiva de las células de la retina y la pérdida permanente de la visión.

“Sumar la designación de fármaco huérfano en Europa a la reciente designación de medicamento huérfano en los Estados Unidos marca otro hito normativo importante en el programa de desarrollo para el LBS-008”, dijo el Dr. Tom Lin , CEO de Lin Bioscience, en un comunicado de prensa de la compañía. “Esperamos con interés recibir nuestros resultados provisionales de los ensayos clínicos de fase 1 a finales de este año”.

Acerca de LBS-008

LBS-008 es una terapia oral –primera de su clase– que previene la acumulación de toxinas en el ojo que causan la enfermedad de Stargardt y la degeneración macular atrófica relacionada con la edad (DMAE seca). Las toxinas son un subproducto del ciclo visual del ojo, que depende de la presencia de vitamina A1 (retinol). LBS-008 funciona reduciendo tanto la cantidad de vitamina A1 circulante como su absorción en el ojo, evitando así la formación de las toxinas asociadas con la degeneración macular. La Blueprint Neurotherapeutics Network del Instituto Nacional de Salud de EE. UU. (NIH), que ha financiado el descubrimiento y desarrollo de la terapia, continuará brindando apoyo y financiación hasta la finalización de los ensayos clínicos de fase 1.

Traducción: Asociación Mácula Retina.

 

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