Ensayo clínico GEM103 de Gemini Therapeutics para DMAE seca
Gemini Therapeutics inscribe al primer paciente en el estudio de fase 1 de GEM103 para la DMAE seca.
Gemini Therapeutics anunció que ha iniciado la inscripción en su estudio de fase 1 llamado GEM103, un recombinante y natural factor H del complemento (CFH) para el tratamiento de la degeneración macular seca relacionada con la edad. La DMAE es la principal causa de ceguera irreversible en el mundo occidental, y afecta a millones de personas sólo en los Estados Unidos. Al menos el 90% de los pacientes con DMAE tienen la forma seca, para la cual no hay terapias aprobadas.
Se ha informado que las variantes de riesgo del Factor H del complemento (CFH) ocurren en más del 40% de los pacientes con DMAE seca y están fuertemente asociadas con el riesgo de desarrollar la enfermedad.
El sistema del complemento, del cual el Factor H del complemento (CFH) es un modulador, no está regulado en los pacientes con estas variantes de riesgo y produce la amplificación de las respuestas inflamatorias anómalas en el ojo.
Con el tiempo, esta desregulación conduce a un daño en la región macular de la retina. El GEM103 es una proteína nativa del Factor H del complemento recombinante totalmente funcional que tiene como objetivo abordar la desregulación causada por la pérdida funcional del Factor H del complemento en los ojos de estos pacientes con DMAE.
Este estudio es un estudio clínico de fase 1 de dosis única ascendente (DUA) que evalúa la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica del GEM103. El estudio está dirigido al reclutamiento de aproximadamente 9 pacientes con DMAE seca que tienen mutaciones conocidas del Factor H del complemento.
Gemini Therapeutics es una compañía de medicina personalizada que desarrolla tratamientos innovadores para la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE) y los trastornos oculares relacionados que se corresponden con las anomalías moleculares que se encuentran en los pacientes con una alta necesidad clínica insatisfecha.
La compañía ha generado una rica cartera de productos incluyendo proteínas recombinantes, anticuerpos monoclonales y terapias genéticas.
El estudio de historia natural CLARITY de Gemini está diseñado para proporcionar una comprensión sin precedentes del papel del riesgo genético en las enfermedades comunes de la retina que comenzó en diciembre de 2018.
Ensayo clínico GEM103 para DMAE seca.
Traducción: Asociación Mácula Retina.
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