Ensayo STREAM con EPR derivado de hESC para retinosis pigmentaria causada por mutación monogénica
ENSAYO STREAM: un estudio de fase 1/2, abierto, de seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar para la implantación en un ojo de EPR (epitelio pigmentario de la retina) derivado de hESC (células madre embrionarias) en pacientes con retinosis pigmentaria causada por mutación monogénica.
Estudio monocéntrico (Centre Hospitalier National d’ophtalmologie des Quinze-Vingts de París) con una duración de 106 semanas. En total, 12 pacientes evaluables se inscribirán y asignarán en 2 cohortes como se describe anteriormente en un breve resumen. El seguimiento esperado para un paciente es de aproximadamente 64 semanas, incluidas 8 semanas de selección y un período de referencia y 56 semanas de seguimiento después de la implantación del EPR derivado de hESC. Después de 56 semanas de seguimiento, los pacientes se inscribirán en un estudio de seguimiento a largo plazo.
El objetivo principal es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la implantación del Medicamento en Investigación (ISTEM-01) en pacientes con retinosis pigmentaria causada por mutación monogénica.
Los objetivos secundarios son:
– Evaluar la colocación y la posición del parche
– Evaluar la eficacia preliminar en función de:
– Evaluación de la función visual
– Fondo de ojo
– Evaluación de la supervivencia de los fotorreceptores
– Evaluación de la función visual mediante el umbral de estímulo Diagnosys-Full field (D- FST) es el único objetivo exploratorio.
Todos los pacientes recibirán un solo implante subretiniano central en un ojo de una monocapa de epitelio pigmentario retiniano derivado de células madre embrionarias humanas (EPR derivado de hESC). El ojo implantado será el que tenga la peor agudeza visual.
Imagen: Weizmann Institute of Science
Traducción: Asociación Mácula Retina.
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