¿Qué futuro les espera a las terapias celulares y génicas europeas?

Recientemente, las terapias celulares y génicas han logrado grandes avances proporcionando tratamientos eficaces para una variedad de enfermedades, desde cánceres hasta enfermedades raras. Aún así, todavía quedan muchos retos importantes por delante antes de que las tecnologías se conviertan en una opción de tratamiento viable para la mayoría de los pacientes.

¿Y si fuera posible que te pudieras tratar de una enfermedad con células madre y genes, en lugar de solo aliviar temporalmente los síntomas? Bueno, no busque más, estos tratamientos ya están en marcha: las terapias celulares y génicas podrían proporcionar un medio poderoso para tratar las causas subyacentes de una variedad de enfermedades raras y cánceres, o incluso curarlos por completo.

En Europa, Italia ha sido un líder en el área de las terapias celulares y génicas. Solo diez terapias celulares y génicas han recibido aprobación en Europa, y tres de ellas provienen de empresas italianas.

Impulsados por los avances en el tratamiento de una variedad de enfermedades raras y cánceres, las terapias celulares y génicas han generado mucho entusiasmo en los últimos años. Sin embargo, los tratamientos no siempre inspiraron altos niveles de confianza.

“A principios de la década del 2000, había muchas dudas y temas sin resolver cuando la relación riesgo/beneficio de estas terapias aún no se consideraba tan conveniente”, dice Riccardo Palmisano, director ejecutivo de MolMed, una empresa biotecnológica italiana que produce Zalmoxis, una de las pocas terapias celulares y génicas aprobadas en Europa. “El momento decisivo llegó en la segunda mitad de 2017, con tres aprobaciones de terapias celulares y génicas en los EE. UU. Fueron para Novartis, Kite y Spark Therapeutics”.

Según Palmisano, las aprobaciones en los EE. UU. “Aumentaron el apetito tanto de los fondos de inversión como de las grandes compañías farmacéuticas, y hemos visto que la inversión en el campo de la terapia génica y de células madre aumenta un 78% en 2017 frente al 2016”.

A pesar de estos avances, todavía hay una serie de obstáculos que las terapias celulares y génicas deben abordar antes de que puedan ser ampliamente accesibles para los pacientes.

La seguridad es lo primero: mantener los efectos secundarios bajo control.

“Todos estos productos prometen funcionar, y funcionan, pero el problema es la seguridad”, dice Palmisano.

Tanto las terapias celulares como las génicas pueden provocar una respuesta inmune no deseada que dañe el cuerpo del paciente; y las terapias génicas incluso pueden crear tumores, lo opuesto a lo que esperaría de una prometedora opción terapéutica nueva.

Se pueden usar diferentes enfoques experimentales para reducir los efectos secundarios. Un método implica insertar un interruptor genético en las terapias de células T con Car, que hace posible “apagar estas células si se presentan efectos secundarios”, dice Palmisano. Este tipo de “dispositivo de hombre muerto” está siendo desarrollado por otras biotecnologías también para células T con Car, y Cellectis ha llevado la tecnología aún más allá con un ‘interruptor’ para las células T con Car.

“La [segunda estrategia] es utilizar objetivos muy selectivos para atacar el tumor y no afectar al paciente”, explica Palmisano.

Específicamente, la terapia MolMed de células T con Car se dirige a diferentes antígenos no como los tratamientos convencionales T con Car.

Fijación de precios: las terapias celulares y génicas pueden ser efectivas, pero ¿las podemos pagar?

Incluso si un tratamiento es seguro y eficaz, no puede ayudar a los pacientes si es demasiado caro. Si bien los modelos de pago estándar no serán asequibles para las terapias celulares y génicas, establecer acuerdos especiales con los encargados de los pagos podría ayudar a llevar estos tratamientos al paciente.

“Si hacemos un manejo del costo por paciente, y no del costo por tratamiento, estas terapias probablemente serán asequibles”, dice Palmisano. “Debemos comparar el nuevo coste de una inyección con el coste actual de un tratamiento crónico para un paciente”.
Palmisano cree que una estrategia efectiva sería demorar el tiempo de pago hasta que el tratamiento funcione. Esto daría a las administraciones más tiempo para poder pagar un tratamiento y aumentar los ingresos generales de la compañía que produce el tratamiento.

Producción: llevar la tecnología a una escala industrial

“La demanda [de instalaciones de fabricación de terapia celular y génica] en un futuro cercano será mayor que la oferta”, explica Palmisano, destacando otro gran desafío en la industrialización de terapias celulares y génicas en todo el mundo.

La semana pasada, la compañía suiza de farmacéutica Lonza abrió la mayor instalación de fabricación de terapias celulares y genéticas en Texas con 200 empleados. Será difícil, si no imposible, que las empresas de biotecnología más pequeñas puedan tener instalaciones de este tamaño.

Avanzando en la innovación con pequeñas empresas de biotecnología

Entonces, ¿cómo continuará Italia liderando las terapias celulares y génicas europeas? Si bien el país tiene una gran producción de publicaciones científicas, no es tan hábil en la industrialización de su tecnología a gran escala.

“Nunca podremos crear Roche, Novartis, Pfizer o GSK en Italia”, piensa Palmisano. “Es demasiado tarde para tener una gran empresa”.

No obstante, Palmisano cree que el país podría aprovechar la fuerza de sus numerosas compañías más pequeñas en enfermedades raras, oncología, neurología e inmunología. Al asociarse con grandes actores de la industria, las pequeñas empresas de biotecnología italianas podrían seguir impulsando las innovaciones en terapias celulares y génicas. Quizás otras empresas de biotecnología europeas se sientan inspiradas para seguir su ejemplo.

Traducción: Asociación Mácula Retina.

Autor: Alexander Burik

Imágenes de Giovanni Cancemi, posteriori, Anna Kireieva, vchal / Shutterstock

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