Gemini Therapeutics anuncia la aprobación por la vía rápida de GEM103 para el tratamiento de la atrofia geográfica (Degeneración macular seca relacionada con la edad – DMAE) en pacientes con variantes genéticas de pérdida de función por el factor H del complemento (CFH)

Gemini Therapeutics está evaluando el GEM103, un factor H del complemento humano (CFH), recombinante, por su capacidad de abordar las múltiples patologías de la DMAE en subconjuntos genéticamente definidos de pacientes con DMAE causadas por variantes de pérdida de función del CFH y retardar la progresión de su enfermedad. Las variantes de pérdida de función del CFH están presentes en aproximadamente el 40% de los pacientes con DMAE.

El estudio ReGAtta de fase 2a en curso está evaluando el GEM103 en pacientes con atrofia geográfica (GA) secundaria a DMAE seca.

“Nos congratulamos de que la FDA haya concedido la designación de Fast Track al GEM103, que tiene el potencial de ser una importante opción terapéutica para los pacientes con DMAE seca variantes genéticas de pérdida de función del CFH”, dijo Jason Meyenburg, director ejecutivo de Gemini Therapeutics. “El reconocimiento por parte de la FDA de la necesidad no satisfecha existente en esta población de pacientes y esta decisión subrayan el potencial del GEM103 y su mecanismo de acción único para tratar a esta gran población de pacientes con DMAE”.

La vía rápida es una calificación de la FDA que tiene por objeto facilitar el desarrollo y acelerar el proceso de examen de las terapias experimentales para atender a las necesidades médicas no satisfechas para el tratamiento de las enfermedades respecto de las cuales los datos no clínicos o clínicos han demostrado su capacidad para atender a esta necesidad médica.
Los beneficios de esta designación incluyen reuniones más frecuentes con la FDA para discutir el plan de desarrollo clínico del fármaco, la elegibilidad para la Aprobación Acelerada y la Revisión de Prioridades, y una Revisión Continua, en la que Géminis tiene la oportunidad de presentar secciones completadas de una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) para su revisión por la FDA.

La vía rápida es una calificación de la FDA que tiene por objeto facilitar el desarrollo y acelerar el proceso de examen de las terapias experimentales para atender a las necesidades médicas no satisfechas para el tratamiento de las enfermedades respecto de las cuales los datos no clínicos o clínicos han demostrado su capacidad para atender a esta necesidad médica.
Los beneficios de esta designación incluyen reuniones más frecuentes con la FDA para discutir el plan de desarrollo clínico del fármaco, la elegibilidad para la Aprobación Acelerada y la Revisión de Prioridades, y una Revisión Continua, en la que Géminis tiene la oportunidad de presentar secciones completadas de una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) para su revisión por la FDA.

Sobre GEM103

El programa principal de Géminis, GEM103, es un estudio pionero en medicina de precisión, que tiene como objetivo probar el perfeccionamiento del ensayo con pacientes definidos genéticamente. GEM103 se dirige a un subconjunto genéticamente definido de pacientes con degeneración macular relacionada con la edad (DMAE) con desregulación del complemento. De los 15 millones de pacientes con DMAE seca, aproximadamente el 40% (o seis millones) tienen variantes del gen del factor H del complemento (CFH). Estas variantes de pérdida de función están asociadas con un mayor riesgo de enfermedad de la DMAE seca. Se cree que el GEM103 es el primer modulador del complemento nativo y recombinante, la proteína del factor H del complemento recombinante de longitud completa (rCFH). Cuando se administra por inyección Intravítrea, GEM103 tiene la capacidad de abordar las necesidades médicas no satisfechas en subconjuntos genéticamente definidos de pacientes con DMAE, evitando las variantes disfuncionales de pérdida de función de la CFH y retrasando la progresión de esta enfermedad retiniana.

Traducción: Asociación Mácula Retina.

Gemini Therapeutics anuncia la aprobación por la vía rápida de GEM103 para la atrofia geográfica (Dmae seca)

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