Alkeus Pharmaceuticals recibe designación de Enfermedad Pediátrica Rara y de Vía Rápida de la FDA para Gildeuretinol como tratamiento para la enfermedad de Stargardt
- Gildeuretinol (ALK-001), terapia oral en investigación, ha sido reconocido por la FDA con las designaciones de Enfermedad Pediátrica Rara y Vía Rápida, subrayando su potencial como tratamiento innovador para enfermedades graves de la retina.
- Los resultados de los estudios clínicos, incluido el programa TEASE y el estudio SAGA, destacan su efectividad y perfil de seguridad.
- Alkeus planea solicitar una revisión prioritaria al momento de presentar la solicitud de aprobación del medicamento (NDA).
Alkeus Pharmaceuticals, Inc., dedicada a preservar la visión en enfermedades retinianas, anunció que gildeuretinol (ALK-001), una terapia oral en investigación, recibió las designaciones de Enfermedad Pediátrica Rara y Vía Rápida de la FDA para tratar la enfermedad de Stargardt.
Reconocimiento a una solución innovadora
“La enfermedad de Stargardt causa una pérdida severa de visión en niños y adultos, y no cuenta con tratamiento aprobado”, comentó Michel Dahan, CEO de Alkeus Pharmaceuticals. “Estas designaciones son un gran paso para avanzar en el desarrollo de gildeuretinol como una opción terapéutica innovadora. Junto a las designaciones previas de Terapia Innovadora y Medicamento Huérfano, subrayan la urgente necesidad de soluciones para esta devastadora enfermedad”.
La FDA otorga la designación de Enfermedad Pediátrica Rara a terapias dirigidas a enfermedades graves en pacientes de 0 a 18 años, mientras que la de Vía Rápida acelera el desarrollo de tratamientos para enfermedades con alta necesidad médica no cubierta.
Resultados prometedores del estudio TEASE
En el estudio TEASE-1, un ensayo controlado con placebo, doble enmascarado y aleatorizado de 24 meses, gildeuretinol redujo el crecimiento del área de lesiones atróficas en la retina en un 21.6 % (análisis de raíz cuadrada) y 29.5 % (valores no transformados)en comparación con los pacientes no tratados durante el estudio de dos años. Las tasas de crecimiento de las lesiones atróficas fueron de 0,18 mm/año (0,87 mm²/año sin transformar) en el grupo tratado con gildeuretinol, frente a 0,23 mm/año (1,23 mm²/año) en el grupo no tratado, con una diferencia media de 0,05 mm/año (IC del 95 %: 0,03 a 0,07; p<0,001).
Además, datos preliminares del estudio TEASE-3 mostraron que pacientes tratados en etapas tempranas permanecieron sin progresión de la enfermedad durante hasta seis años.
«TEASE-1 es el primer ensayo aleatorizado y controlado sobre la enfermedad de Stargardt que ha demostrado un criterio de valoración de eficacia, lo cual es muy alentador como especialista en enfermedades retinianas hereditarias que atiende a pacientes con esta dura condición», afirmó la Dra. Kay. «Además, los datos de TEASE-3 indican el potencial beneficio de tratar a los pacientes con enfermedad de Stargardt lo antes posible, antes de que se produzca la pérdida progresiva de la visión central.»
En los estudios TEASE-1 y TEASE-3, gildeuretinol demostró un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable. No se observaron eventos adversos relacionados con hiper- o hipo-vitaminosis A, como xeroftalmia, cromatopsia, retrasos en la adaptación a la oscuridad o ceguera nocturna.
Gildeuretinol mostró un perfil de seguridad favorable en ambos estudios, sin eventos adversos graves relacionados con alteraciones en el metabolismo de la vitamina A.
En un estudio (SAGA) con 198 pacientes con atrofia geográfica (geographic atrophy, GA) secundaria a degeneración macular asociada a la edad (age-related macular degeneration, AMD), se observó una tendencia significativa a reducir la tasa de crecimiento de las lesiones y un beneficio funcional en la agudeza visual con baja iluminación (low luminance visual acuity, LLVA).
Impacto de la enfermedad y avances de gildeuretinol
La enfermedad de Stargardt afecta a entre 30,000 y 87,000 personas en EE. UU., causando pérdida progresiva de visión debido a un defecto en la proteína ABCA4, que genera subproductos tóxicos en la retina.
Gildeuretinol acetato (ALK-001), diseñado para reducir la dimerización de la vitamina A, ha demostrado eficacia en ensayos clínicos y preclínicos. Sus designaciones regulatorias incluyen Terapia Innovadora, Enfermedad Pediátrica Rara, Vía Rápida y Medicamento Huérfano.
Sobre Alkeus Pharmaceuticals
Fundada en 2010 en Cambridge, Massachusetts, y respaldada por Bain Capital Life Sciences, Alkeus desarrolla tratamientos para enfermedades oculares graves. Gildeuretinol es su principal candidato, actualmente en evaluación para la enfermedad de Stargardt y la atrofia geográfica secundaria a degeneración macular asociada a la edad.
Gildeuretinol (ALK-001) recibe las designaciones de Enfermedad Pediátrica Rara y Vía Rápida de la FDA para Stargardt
Traducción: Asociación Mácula Retina
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