Comunicado remitido por CABIMER.
(Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa).
Enero 2013.
Información sobre la terapia génica en las enfermedades hereditarias de la retina
En la actualidad se está trabajando en el CABIMER y en el Área Hospitalaria Virgen Macarena en un ensayo clínico para la utilización de terapia génica en pacientes con Retinosis pigmentaria autosómica dominante asociada a las mutaciones en el gen PRPF31.
Con este ensayo se pretende evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento, de la terapia génica y su impacto sobre la función visual en los pacientes con retinosis pigmentaria asociada al gen PRPF31.
La terapia génica es un conjunto de técnicas que permiten transportar secuencias de ADN/ARN al interior de las células diana (enfermas) con el objeto de modificar el funcionamiento de determinadas proteínas que se encuentran alteradas y que son causantes de la enfermedad, con el objetivo de hacer reversibles el trastorno biológico que producen.
En la actualidad, existen a nivel mundial 8 ensayos clínicos en enfermedades hereditarias de la retina que se basan en la terapia génica, utilizando los vectores virales adenoasociados (AAV).
La vía de administración es subretiniana y los objetivos que se pretenden conseguir son:
- Mejoría de la sensibilidad a la luz.
- Mejoría del campo visual.
- Mejoría de la percepción del color.
- Cambios de la agudeza visual.
La duración del estudio es de 2 años, extensible a 5 años.
Estamos a la espera de la confirmación de las subvenciones solicitadas, para iniciar el proceso de reclutamiento y clasificación de los pacientes con retinosis pigmentaria que van a ser incluidos en el ensayo.
Equipo de investigación del CABIMER
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