Investigadores australianos esperan poder recuperar la visión con una nueva terapia génica
Investigadores australianos están desarrollando una nueva terapia génica con la que esperan «reactivar la visión» mediante la regeneración de las células fotorreceptoras de la retina, situadas en la parte posterior del ojo, que detectan la luz.
La investigación del Dr. Raymond Wong y su equipo del Cellular Reprogramming Team at the Centre for Eye Research Australia (CERA) es el centro de atención del Día de la Esperanza en la Visión de este año.
Este día, que coincide con el Día Mundial de la Visión, el 14 de octubre de 2021, tiene como objetivo concienciar sobre la investigación de la visión y recaudar fondos para desarrollar y probar terapias génicas pioneras en Australia.
Los fotorreceptores son células diminutas situadas en la retina, en la parte posterior del ojo, que captan la luz y envían la señal desde la retina al cerebro, lo que nos permite ver», explica el Dr. Wong.
«Dependen de una serie de complejas señales genéticas para funcionar correctamente. Cuando estas señales fallan o la célula se daña, puede producirse una pérdida de visión irreversible y ceguera. Actualmente no hay cura para la ceguera cuando se pierden los fotorreceptores, pero mi investigación pretende cambiar esta situación».
La investigación del Dr. Wong pretende ayudar a 190 millones de personas en todo el mundo que padecen enfermedades en las que la muerte de los fotorreceptores conduce a la ceguera. Entre ellas se encuentran enfermedades hereditarias de la retina poco frecuentes, como la retinosis pigmentaria o la enfermedad de Stargardt, y otras más comunes, como la degeneración macular asociada a la edad.
El equipo del Dr. Wong ha trazado el perfil genético preciso que permite a los fotorreceptores funcionar correctamente.
Ahora intentan «reprogramar» las células madre de la retina, conocidas como células de la glía de Müller, y convertirlas en fotorreceptores para recuperar la visión.
Actualmente, la investigación se encuentra en fase preclínica y se está probando en células de laboratorio. A largo plazo, esperan que su investigación dé lugar a terapias génicas para tratar la ceguera.
Billy Morton, estudiante de comercio de Melbourne y entusiasta corredor de larga distancia, es el rostro de la campaña Hope in Sight Giving Day de este año. A Billy, de 22 años, se le diagnosticó por primera vez la rara enfermedad genética de la coroidemia en su adolescencia y ha experimentado una pérdida progresiva de la visión nocturna y periférica.
Ahora vive con un pronóstico incierto y no sabe cuánta visión perderá finalmente ni a qué velocidad avanzará la enfermedad.
Cuando se le diagnosticó a Billy por primera vez, no había perspectivas de tratamiento para su enfermedad, pero en la última década los avances en la investigación de la terapia génica han proporcionado nuevas esperanzas.
«La investigación sobre la terapia génica es increíblemente emocionante y me hace tener esperanzas y ser optimista respecto a la posibilidad de que se produzca un cambio. Por ahora, simplemente aprovecho cada día y aprecio lo que tengo sin preocuparme por las cosas que no puedo controlar. Espero que la investigación me beneficie a mí, pero si no es así, es emocionante saber que podría marcar la diferencia para otras personas».
La investigación de CERA para hacer frente a la ceguera irreversible incluye
- Desarrollo de una terapia génica para una forma rara de retinosis pigmentaria
- Investigación de una terapia génica para reparar el daño del nervio óptico causado por el glaucoma
- Un estudio de la historia natural para entender cómo progresan las enfermedades hereditarias de la retina e identificar a las personas adecuadas para los ensayos clínicos, y
- El primer ensayo clínico en Australia de una terapia génica para tratar la degeneración macular seca asociada a la edad.
Cada dólar donado a la investigación de CERA en el Día Mundial de la Visión se triplicará gracias a las generosas donaciones de la Fundación Nacional de Células Madre de Australia y la Fundación del Centro de Investigación Ocular de Australia.
«Apoyar a los investigadores australianos de células madre que persiguen la cura de enfermedades aún intratables es una parte fundamental de nuestra misión», dijo el Director General de la Fundación Nacional de Células Madre de Australia, Graeme Mehegan.
«El Dr. Wong y sus colegas del CERA tienen una trayectoria científica excepcional. Es un placer colaborar con ellos para dar una esperanza real a las personas con pérdida de visión en este Día Mundial de la Visión», dice Graeme Mehegan, Director General de la Fundación Nacional de Células Madre de Australia.
Traducción: Asociación Mácula Retina.
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