Iveric Bio avanza en terapia minigénica para Amaurosis LCA10

Iveric bio avanza satisfactoriamente en el programa de terapia minigénica (1) para la amaurosis congénita de Leber, LCA10, y la expansión de la terapia génica para otras enfermedades huérfanas, como Usher tipo 2A.

Iveric bio anunció que la compañía ha firmado un acuerdo de licencia global exclusiva con la Escuela de Medicina de la Universidad de Massachusetts, (UMass Medical School) para desarrollar y comercializar un virus adenoasociado independiente (AAV), como producto candidato de la terapia génica para el tratamiento de la amaurosis congénita de Leber (LCA10) ocasionada por mutaciones en el gen CEP290, el tipo más común de la LCA.

La colaboración de Iveric bio con la Escuela de Medicina UMass y su Horae Gene Therapy Center, utilizando el enfoque de terapia de minigenes, ha conseguido obtener datos de investigación adicionales que respaldan los planes de la compañía para hacer avanzar el programa.

La compañía anunció también que está expandiendo su cartera de terapia génica al celebrar un acuerdo de investigación patrocinado por la Escuela de Medicina de UMass y un acuerdo de opción exclusiva para los derechos para desarrollar y comercializar una terapia de minigenes para el tratamiento de la pérdida de la visión producida por enfermedades retinianas hereditarias relacionadas con USH2A. Este es un grupo de enfermedades huérfanas que incluye el síndrome de Usher tipo 2A y la retinosis pigmentaria no sindrómica autosómica recesiva asociada a USH2A .

“Avanzando con nuestro programa para la amaurosis congénita de Leber (LCA10) y expandiendo nuestra cartera añadiendo un programa de investigación de minigenes para USH2A, convalidamos todavía más nuestro compromiso de desarrollar terapias génicas innovadoras que cambian la vida de los pacientes con enfermedades hereditarias retinianas huérfanas”, dijo Glenn P. Sblendorio, director ejecutivo y presidente de Iveric bio, en un comunicado de prensa de la compañía. “Estamos muy entusiasmados con el progreso de nuestra colaboración con los científicos especialistas en terapia génica AAV de la Escuela de Medicina de UMass, Hemant Khanna, PhD, y Guangping Gao, PhD”.

“Los resultados de nuestro programa de minigenes LCA10 son esperanzadores por la posibilidad de utilizar vectores AAV para el tratamiento de enfermedades de la retina causadas por mutaciones genéticas que excedan la capacidad de empaquetamiento de transgenes de los vectores de AAV convencionales”, dijo Kourous A. Rezaei, MD, Director Médico de Bio Iveric, en el comunicado de prensa. “Con la incorporación del programa USH2A a nuestro portafolio, Iveric bio está tratando de abordar la pérdida de visión asociada con lo que creemos que es la forma autosómica dominante más común (mediada por rodopsina) y la forma autosómica recesiva (relacionada con USH2A) de la retinosis pigmentaria. La retinosis pigmentaria es la enfermedad hereditaria retiniana huérfana más común”.

(1) Un minigen es un fragmento mínimo de gen, que incluye un exón (la región de un gen que no es separada durante el proceso de corte y empalme y, por tanto, se mantiene en el ARN mensajero maduro) y las regiones de control necesarias para que el gen se exprese de la misma manera que un fragmento de gen de tipo natural.

Imagen: Horae Gene Therapy Center.

Traducción: Asociación Mácula Retina.

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