La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomienda aprobar la setmelanotida como medicamento huérfano para el síndrome de Bardet-Biedl.
Una rama de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó que la setmelanotida de Rhythm se designe como un medicamento huérfano para tratar a las personas con el síndrome de Bardet-Biedl (BBS), un trastorno genético raro de la obesidad, que afecta a múltiples sistemas del cuerpo. Los síntomas son bastante variados e incluye, entre otros, problemas en la visión (retinosis pigmentaria).
La opinión positiva del Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la EMA acerca la setmelanotida a una gama de incentivos que potencialmente pueden acelerar su desarrollo y aprobación.
Rhythm está ejecutando varios ensayos clínicos para evaluar la seguridad y eficacia de la setmelanotida en una serie de trastornos genéticos de la obesidad. Uno es un ensayo fundamental de Fase 3 (NCT03746522) que evalúa la setmelanotida en personas con síndrome de Alström y síndrome de Bardet-Biedl (BBS). El ensayo se está realizando en los EE. UU. y Canadá.
“Esta opinión positiva para la designación como medicamento huérfano de la setmelanotida en el síndrome de Bardet-Biedl, así como la designación de medicamento prioritario, PRIority MEdicines (PRIME), refleja nuestro compromiso de trabajar estrechamente con la EMA para avanzar en la setmelanotida para pacientes con BBS que tienen opciones de tratamiento limitadas para su hambre o obesidad», dijo Murray Stewart, MD, director médico de Rhythm, en un comunicado de prensa.
“Creemos que la setmelanotida tiene la capacidad de transformar el tratamiento para el BBS y otros trastornos genéticos raros de la obesidad abordando defectos subyacentes en la vía del receptor de la melanocortina 4 (MC4R). Esta designación refleja la importante necesidad de nuevas terapias para el síndrome de Bardet-Biedl y esperamos trabajar con la EMA para tener la capacidad de suministrar la setmelanotida a pacientes en Europa”, agregó.
La Comisión Europea (UE) otorga una designación huérfana a los medicamentos que abordan una necesidad insatisfecha o proporcionan un beneficio significativo en comparación con otros productos disponibles para enfermedades potencialmente mortales o que conlleven una incapacidad crónica y que son poco frecuentes.
La designación abre la puerta a una serie de incentivos para facilitar el desarrollo de nuevos medicamentos, que incluyen asistencia de protocolo, tarifas regulatorias reducidas, acceso al procedimiento de autorización centralizado y un período de exclusividad de mercado de 10 años en la UE después de su aprobación.
Los trastornos genéticos raros de la obesidad, como el síndrome de Bardet-Biedl, generalmente surgen debido a variantes genéticas que interrumpen las señales en la vía MC4R, causando hambre insaciable y obesidad severa de inicio temprano.
Rhythm está desarrollando setmelanotida (RM-493), un activador de las señales MC4R, para pacientes con defectos genéticos que obstaculizan la vía MC4R que funciona para controlar las sensaciones de hambre.
La FDA designó la setmelanotida como una terapia revolucionaria para el tratamiento de varios trastornos genéticos de la obesidad, incluido el síndrome de Bardet-Biedl, en 2017. El año pasado, la EMA también otorgó a la setmelanotida la designación de PRIority MEdicines (PRIME) para el tratamiento de la obesidad asociada con los trastornos por deficiencia de la vía MC4R.
Otros estudios en curso que prueban la setmelanotide en personas con obesidad genética incluyen: un ensayo de fase 2/3 (NCT03013543) que evalúa el compuesto para personas con deficiencia de proopiomelanocortina (POMC), Obesidad por deficiencia del gen receptor de leptina, síndrome de Bardet-Biedl, síndrome de Alström y síndrome de Smith-Magenis; un ensayo de fase 3 para la deficiencia de LEPR (NCT03287960); y un ensayo de fase 2/3 para la deficiencia de POMC (NCT02896192). Todos estos ensayos actualmente inscriben pacientes.
Traducción: Asociación Mácula Retina.
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