La FDA aprueba el inicio de un ensayo clínico para VG801 una innovadora terapia génica para la enfermedad de Stargardt y otras distrofias de la retina
ViGeneron, una compañía de biotecnología especializada en terapias génicas de última generación, anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha dado luz verde para comenzar el ensayo clínico de fase 1/2 de VG801. Esta prometedora terapia génica está diseñada para tratar la enfermedad de Stargardt y otras distrofias retinianas causadas por mutaciones en el gen ABCA4, como la distrofia de conos y bastones y ciertas formas de amaurosis congénita de Leber.
El tratamiento VG801 se basa en una tecnología innovadora llamada REVeRT, que permite “reconstruir” un gen ABCA4 funcional dentro de las células del ojo. El gen ABCA4 es demasiado grande para ser transportado en un solo vector viral, por lo que los científicos de ViGeneron lo dividen en dos partes. Estas se introducen en las células mediante vectores AAV (virus adenoasociados) especialmente diseñados para llegar a la retina. Una vez dentro de la célula, estas partes se combinan para formar un gen completo y funcional, que luego produce la proteína necesaria para el funcionamiento saludable de la retina. Este enfoque utiliza un capsídeo, la “envoltura” del vector viral, diseñado para llegar eficazmente a toda la retina.
“La terapia VG801 tiene el potencial de atacar directamente la causa genética de la enfermedad de Stargardt y otras patologías similares, ofreciendo esperanza a pacientes que hasta ahora no tenían opciones efectivas de tratamiento”, afirmó la Dra. Caroline Man Xu, cofundadora y CEO de ViGeneron.
El ensayo clínico será multicéntrico (se llevará a cabo en varios lugares del mundo) y evaluará diferentes dosis del tratamiento para determinar su seguridad, tolerabilidad y efectividad inicial. Este proceso de «escalamiento de dosis» comienza con dosis bajas, que aumentan de forma controlada para garantizar que sean seguras y eficaces.
Además, la FDA seleccionó a ViGeneron para participar en un programa exclusivo llamado Rare Disease Endpoint Advancement (RDEA), que busca acelerar el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras. Esto permitirá a la compañía colaborar estrechamente con la FDA para optimizar cómo se miden los resultados de la terapia.
La enfermedad de Stargardt y otras distrofias retinianas vinculadas al gen ABCA4, como las distrofias de conos y bastones y la amaurosis congénita de Leber, son enfermedades hereditarias que afectan la visión de millones de personas en todo el mundo. Estas patologías suelen provocar pérdida progresiva de la visión y, en muchos casos, ceguera, sin tratamientos efectivos disponibles. Por eso, la posibilidad de un tratamiento como VG801 representa un avance significativo y una nueva esperanza para los pacientes.
Con este nuevo ensayo clínico, ViGeneron da un paso importante hacia el desarrollo de terapias más innovadoras y personalizadas para enfermedades genéticas que antes eran no tenían tratamiento.
La FDA aprueba ensayo clínico de VG801 para tratar la enfermedad de Stargardt
Traducción: Asociación Mácula Retina
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