La FDA (Administración de Medicamentos y Alimentos de los USA) autoriza ensayo clínico EDIT-101 de Editas Medicine y Novartis para la mutación CEP290 que causa la amaurosis congénita de Leber 10.
EDIT-101 se convertirá en el primer medicamento CRISPR in vivo administrado a personas en todo el mundo.
Editas Medicine, una compañía líder en edición del genoma, anunció que la Administración de Medicamentos y Alimentos de los EE.UU. (FDA) ha aceptado la solicitud de medicamento nuevo en fase de investigación (IND) de la Compañía para EDIT-101, un fármaco experimental de edición del genoma CRISPR que se está investigando para el tratamiento de la Amaurosis Congénita Leber tipo 10 (LCA10).
«La aceptación por parte de la FDA de nuestro IND para EDIT-101 es un momento importante en el campo de la edición del genoma y, lo que es más importante, un hito crítico para los pacientes, ya que ahora estamos un paso más cerca de un tratamiento para la amaurosis congénita de Leber 10 (LCA10)», dijo Katrine Bosley, Presidente y Director Ejecutivo, de Editas Medicine. «Este momento es realmente emocionante para nosotros, y esperamos con interés nuestro próximo capítulo como compañía de desarrollo clínico, aprovechando el poder de la tecnología CRISPR para transformar las vidas de personas con enfermedades graves en todo el mundo».
Editas Medicine y su socio, Allergan Pharmaceuticals International Limited (Allergan), esperan inscribir de 10 a 20 pacientes en un ensayo abierto de fase 1/2, aleatorio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de EDIT-101.
Acerca de EDIT-101
EDIT-101 es un medicamento experimental basado en CRISPR bajo investigación para el tratamiento de la Amaurosis Congénita de Leber tipo 10 (LCA10). EDIT-101 se administra mediante una inyección subretiniana para transferir y transportar el gen corregido directamente a las células fotorreceptoras.
EDIT-101 se dirige a una mutación específica, «c.2991 + 1655A> G» en el intrón 26, del gen CEP290.
Acerca de la Amaurosis Congénita de Leber
La Amaurosis Congénita de Leber, o LCA, es un grupo de trastornos hereditarios degenerativos de la retina causados por mutaciones en al menos 18 genes diferentes. Es la causa más común de ceguera infantil hereditaria, con una incidencia de dos a tres por cada 100,000 nacidos vivos en todo el mundo. Los síntomas de LCA aparecen en los primeros años de vida, lo que produce una pérdida significativa de la visión y, potencialmente, ceguera. La forma más común de la enfermedad, LCA10, es un trastorno monogénico causado por mutaciones en el gen CEP290 y es la causa de la enfermedad en aproximadamente el 20-30 por ciento de todos los pacientes con LCA.
Acerca de la alianza Editas Medicine y Allergan Pharmaceuticals International Limited
En Marzo 2017, Editas Medicine y Allergan Pharmaceuticals International Limited (Allergan) formaron una alianza estratégica y contrato de opción bajo el cual Allergan recibió acceso exclusivo y la opción de licenciar hasta cinco de los programas de edición del genoma de Editas Medicine para enfermedades oculares, incluido EDIT-101. Bajo los términos del acuerdo, Allergan es responsable del desarrollo y la comercialización de productos con opciones, sujeto a la opción de Editas Medicine de desarrollar conjuntamente y compartir por igual las ganancias y pérdidas de dos productos con opciones en los Estados Unidos. En Agosto 2018, Allergan ejerció su opción de desarrollar y comercializar EDIT-101 a nivel mundial para el tratamiento de la LCA10. Adicionalmente, Editas Medicine ejerció su opción de co-desarrollar y compartir por igual las ganancias y pérdidas del EDIT-101 en los Estados Unidos. El acuerdo cubre una gama de programas oculares dirigidos a enfermedades graves que amenazan la visión, basadas en la plataforma de edición del genoma CRISPR sin precedentes de Editas Medicine, incluidas CRISPR / Cas9 y CRISPR / Cpf1 (también conocida como Cas12a).
Traducción: Asociación Mácula Retina.
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