La FDA autoriza HG202, una edición de ARN con CRISPR/Cas13, para la DMAE neovascular
HuidaGene Therapeutics ha logrado un importante avance en el tratamiento de la degeneración macular neovascular asociada a la edad (nDMAE), ya que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para su terapia innovadora, HG202. Esta es la primera terapia de edición de ARN con CRISPR/Cas13 en llegar a la etapa clínica y actualmente la única terapia de edición de ARN en desarrollo para tratar la nDMAE.
Alvin Luk, cofundador y director ejecutivo de HuidaGene, comentó sobre este logro destacando la importancia de la autorización de la FDA, el primer organismo regulador en autorizar el uso de CRISPR/Cas13 para el desarrollo clínico. Luk explicó que la decisión de presentar HG202 a la FDA se debió a los resultados prometedores observados en estudios preclínicos, tanto in vitro como in vivo, así como en el primer ensayo en humanos conocido como ‘SIGHT-I’. En septiembre de 2023, se administró por primera vez esta terapia de edición de ARN en humanos, y los resultados preliminares ya han sido presentados en destacados congresos científicos como ARVO, ASGCT, EURETINA y ESGCT.
En el 2º Congreso de la Asociación Mácula Retina, Alvin Luk detalló estos avances y resaltó el potencial de HG202 para mejorar significativamente el tratamiento de la nDMAE, especialmente en pacientes que no han respondido bien a las terapias tradicionales con agentes anti-VEGF. Xin Zhang, directora de operaciones y médica de HuidaGene, añadió que casi la mitad de los pacientes con nDMAE tratados con anti-VEGF no logran una respuesta efectiva, lo que puede llevar a una pérdida de visión irreversible. Por eso, la investigación y desarrollo de nuevas alternativas terapéuticas como HG202 son esenciales.
Acerca del ensayo ‘BRIGHT’ (NCT06623279)
El ensayo clínico ‘BRIGHT’ (NCT06623279) es un estudio de fase 1, abierto y multicéntrico, que busca determinar la dosis óptima de HG202 evaluando su seguridad y tolerabilidad en pacientes con nDMAE. Además de la seguridad, el estudio examina cómo HG202 impacta la agudeza visual y la necesidad de tratamientos adicionales. Este ensayo es una esperanza para los cerca de 190 millones de personas mayores de 60 años afectadas por la DMAE a nivel mundial.
La FDA autoriza HG202 una edición de ARN con CRISPR/Cas13 para la DMAE neovascular
