Nanoscope Therapeutics anuncia la autorización como Investigational New Drug (IND) de la FDA para la terapia génica MCO-010 en pacientes con Stargardt
Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología que desarrolla terapias génicas para enfermedades degenerativas de la retina, ha anunciado que ha recibido la autorización IND de la FDA para iniciar un ensayo de fase 2 de su monoterapia optogenética activable con luz ambiental (MCO-010) para restaurar la visión en pacientes afectados por Stargardt.
«Este es otro logro importante para Nanoscope, que nos da la oportunidad de llevar a cabo un segundo ensayo clínico en los Estados Unidos de nuestra plataforma de terapia génica MCO, diseñada para restaurar la visión de los pacientes que sufren de enfermedades degenerativas de la retina», dijo Sulagna Battacharya, CEO de Nanoscope. «Actualmente no hay tratamientos aprobados para estas patologías».
Se espera que este ensayo clínico de fase 2 para Stargardt comience en el primer semestre de 2022. Actualmente, Nanoscope está llevando a cabo un estudio de fase 2b multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo y con doble enmascaramiento de MCO-010 para pacientes con RP. El MCO-010 ha recibido la designación de medicamento huérfano de la FDA para la Retinosis Pigmentaria y el Stargardt. Stargardt es una degeneración macular (DM) que afecta a niños y adultos. Los avances en el ensayo del programa Stargardt de Nanoscope tienen implicaciones para la MCO como plataforma y su impacto va más allá de las enfermedades raras.
«En la actualidad, todos los ensayos existentes intentan ralentizar la progresión de la pérdida de visión en pacientes con la enfermedad de Stargardt, mientras que el método optogenético consiste en restaurar la visión. Este puede ser un intento innovador de evaluar la terapia génica optogenética para mejorar la visión de los pacientes con Stargardt. Estoy entusiasmado por el potencial que tiene el MCO-010 para restaurar la visión de muchos pacientes con pérdida de visión causada por distrofias de la retina, incluida la degeneración macular seca asociada a la edad», dijo el doctor David S. Boyer, del grupo médico Retina-Vitreous Associates y profesor clínico adjunto de oftalmología de la Facultad de Medicina Keck de la Universidad del Sur de California.
Stargardt es una enfermedad hereditaria de la retina que implica la disfunción/degeneración de los fotorreceptores. La terapia génica MCO-010 de Nanoscope reprograma las células sanas de la retina para hacerlas fotosensibles. Utiliza vectores AAV2 patentados para introducir los genes MCO en las células, donde expresan opsinas policromáticas que permiten la visión en diferentes entornos de color. La terapia, que consiste en una única inyección intravítrea que se administra en una clínica, es aplicable a la RP y a Stargardt, independientemente de las mutaciones genéticas subyacentes.
Traducción: Asociación Mácula Retina
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