HuidaGene Therapeutics ha anunciado que la FDA ha autorizado su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para el ensayo clínico multinacional previsto del HG004 para el tratamiento de pacientes que sufren distrofias de retina hereditarias asociadas a la mutación RPE65.
El ensayo pretende evaluar la tolerabilidad, seguridad, eficacia y durabilidad a largo plazo del HG004 cuando se administra como inyección única.
HuidaGene Therapeutics ha recibido el visto bueno de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) presentada para un ensayo clínico del HG004 para tratar pacientes con distrofias de retina hereditarias asociadas a la mutación RPE65.
Además, el ensayo evaluará la función visual mediante una prueba de movilidad multil uminancia (MLMT).
En esta prueba, los sujetos realizarán un recorrido de movilidad bajo diferentes niveles de luz.
«Estamos encantados de haber recibido la autorización IND de la FDA estadounidense para nuestro programa HG004, lo que supone nuestra primera autorización IND como empresa y nuestro primer programa para patologías retinianas que alcanza la fase de desarrollo clínico», declaró Xuan Yao, PhD, cofundador y consejero delegado de HuidaGene, en un comunicado de prensa de la empresa. La aprobación de este IND es un testimonio de las capacidades internas de desarrollo y de los datos preclínicos de alta calidad que respaldan el HG004, así como de las sólidas capacidades analíticas y de CMC a través de nuestra asociación con WuXi Advanced Therapies». El objetivo del programa HG004 es desarrollar una terapia única de sustitución génica no-AAV2 para restaurar, tratar y prevenir la ceguera de niños y adultos con discapacidad visual grave o ceguera debida a retinopatías asociadas a la mutación RPE65 en todo el mundo.»
El HG004 en investigación es una novedosa inyección oftálmica que se está desarrollando para tratar las retinopatías RPE65. Según el estudio de comparación preclínica directa entre el HG004 y el virus adenoasociado de serotipo 2 (AAV2) a la misma dosis, la recuperación de las funciones retinianas aumentó un 67,6% (HG004) y un 35,8% (productos AAV2) en comparación con los ratones de tipo salvaje en el modelo murino Rpe65 knockout en la semana 17 tras una única inyección. El HG004 demuestra una mayor eficacia de transducción del epitelio pigmentario de la retina (EPR) en comparación con el AAV2 y tiene la capacidad de reducir las dosis totales del vector, lo que puede disminuir el riesgo de inmunogenicidad asociada al vector AAV o de acontecimientos adversos oculares en humanos, según HuidaGene.
«Estamos entusiasmados con la posibilidad de que el HG004 ofrezca un tratamiento potencialmente transformador mejor que la terapia de sustitución génica mediada por AAV2″, dijo Hui Yang, PhD, cofundador y asesor científico jefe de HuidaGene. «Nuestros amplios estudios preclínicos demostraron una eficiencia de transducción superior y una restauración sustancial de la pérdida de visión en la capa del EPR cuando HG004 se comparó con AAV2 a través de nuestro modelo de enfermedad murino knockout del gen Rpe65 desarrollado de forma independiente, que sirve para imitar los fenotipos retinianos y las funciones de los pacientes con distrofias retinianas hereditarias asociadas a la mutación RPE65.»
«Nuestros datos preclínicos respaldaron nuestro ensayo clínico multinacional planificado con una dosis efectiva inicial muy inferior a la del producto de terapia génica AAV2-hRPE65 aprobado y con menor necesidad de volumen a inyectar en la retina», afirmó el Dr. Yao. «Ya habíamos inscrito a pacientes a finales de 2022 en nuestro ensayo iniciado por investigadores (IIT) en China, y vimos una restauración sustancial de la visión que progresaban hacia la ceguera completa incluso con dosis vectoriales casi 25 veces más bajas de HG004 que el producto de terapia génica AAV2-hRPE65 aprobado dentro de los siete días posteriores a la inyección única de HG004.»
La empresa espera iniciar el ensayo en el primer semestre de este año.
La FDA autoriza la solicitud IND para la mutación RPE65 de Huidagene Therapeutics (HG004)
Traducción: Asociación Mácula Retina
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