La terapia génica MCO-010 para la retinosis pigmentaria obtiene la aprobación de las autoridades reguladoras

Los organismos reguladores de la FDA y la UE han destacado que la agudeza visual puede considerarse como el criterio principal para evaluar la eficacia de MCO-010 en pacientes con discapacidad visual debida a retinosis pigmentaria.

Nanoscope Therapeutics, Inc. ha actualizado la información sobre la vía regulatoria de MCO-010, una terapia optogenética con opsina multicaracterística que se activa con luz ambiental diseñada para la restauración de la visión en pacientes con retinosis pigmentaria (RP) avanzada, independientemente de la mutación genética que la cause.

El 18 de enero de 2024, la empresa de biotecnología anunció que recibió respuesta sobre su programa de terapia génica optogenética MCO-010 para pacientes con pérdida grave de visión por retinosis pigmentaria avanzada como resultado de un productivo debate con la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA).

El debate sobre el final de la fase 2 de tipo B llevó a la agencia sanitaria federal a declarar que el cambio respecto al valor basal en la agudeza visual de los pacientes con discapacidad visual podría ser un criterio de valoración primario de eficacia apropiado en un estudio adecuado y bien controlado para aportar pruebas concluyentes de la existencia de un beneficio que respalde la aprobación de la solicitud del fármaco.

La agencia federal de salud declaró que el cambio en la agudeza visual en pacientes con discapacidad visual podría ser un criterio apropiado para evaluar la eficacia en un estudio controlado, respaldando así la solicitud de aprobación del medicamento.

Nanoscope también recibió asesoramiento científico de la Agencia Islandesa del Medicamento (IMA) como parte del proceso de aprobación de MCO-010 en Europa. La agencia europea respaldó la agudeza visual como criterio de valoración primario adecuado para evaluar la eficacia de MCO-010 en el tratamiento de pacientes con retinosis pigmentaria.

Basándose en estas recomendaciones, Nanoscope ha decidido que la agudeza visual sea el criterio principal en el estudio RESTORE de fase 2b, actualmente en curso. Se espera que los datos finales se publiquen en la primera mitad de 2024.

«La opinión unánime de la FDA y la IMA sobre la posibilidad de que la agudeza visual sirva como criterio de valoración principal del programa clínico es un hito importante para Nanoscope y proporciona a MCO-010 una vía regulatoria clara en EE.UU. y Europa», declaró Sulagna Bhattacharya, cofundadora y directora ejecutiva de Nanoscope1.

La retinosis pigmentaria está asociada con más de 100 mutaciones genéticas distintas y afecta a aproximadamente 100,000 personas en los Estados Unidos, así como a alrededor de 2 millones de personas a nivel mundial.  Las terapias génicas actuales se centran en mutaciones genéticas específicas y se restringen a enfermedades en etapas avanzadas caracterizadas por la degeneración de las células externas de la retina.

Nanoscope ha destacado que MCO-010 sobresale como la única opsina de banda ancha, rápida y altamente sensible a la luz, actualmente sometida a ensayos clínicos. Con su enfoque dirigido a las células bipolares mediante el potenciador-promotor MGluR6, el cassette de expresión MCO-010 ha sido diseñado para restablecer una visión de alta calidad en situaciones del mundo real. La utilización del vector patentado AAV2 facilita una transducción eficaz de MCO-010 en las células bipolares después de la inyección intravítrea.

Los resultados alentadores del ensayo RESTORE revelaron mejoras aparentemente significativas en la agudeza visual de los pacientes tratados con MCO-010 en comparación con la cohorte de control en la terapia optogenética. Además, se observaron mejoras funcionales notables en la visión, evaluadas a través de la movilidad guiada por multiluminiscencia e identificación de formas. El tratamiento con MCO-010 también demostró un perfil de seguridad favorable.

Los actuales tratamientos genéticos tienen como objetivo abordar mutaciones genéticas específicas en pacientes, sin embargo, presentan limitaciones notables en enfermedades avanzadas caracterizadas por la degeneración de las células de la retina externa. La monoterapia optogenética MCO, activada por luz ambiental, se enfoca en las neuronas retinianas internas, ofreciendo un potencial significativo para restaurar la visión permanentemente perdida debido a la retinosis pigmentaria avanzada (RP).

MCO-010, también conocido como sonpiretigene isteparvovec en forma de suspensión para inyección intravítrea, destaca como laúnica opsina de amplio espectro, rápida y altamente sensible a la luz que se encuentra actualmente en ensayos clínicos. Su diseño, basado en la orientación de las células bipolares a través del promotor-enhancer mGluR6, pretende restaurar una visión de alta calidad en condiciones del mundo real.

El vector AAV2 patentado utilizado facilita una transducción robusta de MCO-010 en las células bipolares tras la inyección intravítrea. Los resultados del estudio de Fase 1/2 de MCO-010 en pacientes con RP avanzada demostraron una seguridad favorable y mejoras en la agudeza visual dependientes de la dosis. En el ensayo de Fase 2b RESTORE, se observaron mejoras nominalmente significativas en la agudeza visual en los pacientes tratados con MCO-010 en comparación con el grupo de control.

Adicionalmente, se destacaron mejoras nominalmente significativas en la visión funcional, evaluada mediante pruebas de movilidad guiada por visión multiluminosa y discriminación de formas. Estos resultados positivos, combinados con un perfil de seguridad favorable, respaldan la prometedora perspectiva de MCO-010 como una terapia efectiva para abordar la RP avanzada.

MCO-010 ha sido reconocido por la FDA con las designaciones de medicamento huérfano y de vía rápida.

Referencias

1. BioSpace. Nanoscope therapeutics provides regulatory update on MCO-010 for the treatment of retinitis pigmentosa. BioSpace. January 18, 2024. Accessed January 18, 2024. https://www.biospace.com/article/releases/nanoscope-therapeutics-provides-regulatory-update-on-mco-010-for-the-treatment-of-retinitis-pigmentosa/.

2. Therapeutics N. Nanoscope therapeutics announces positive topline results from phase 2B restore trial of MCO-010 for the treatment of retinitis pigmentosa – nanoscope therapeutics. Nanoscope Therapeutics -. March 30, 2023. Accessed January 18, 2024. https://nanostherapeutics.com/2023/03/30/nanoscope-therapeutics-announces-positive-topline-results-from-phase-2b-restore-trial-of-mco-010-for-the-treatment-of-retinitis-pigmentosa/.

La terapia génica MCO-010 para la retinosis pigmentaria obtiene la aprobación de las autoridades reguladoras

Traducción: Asociación Mácula Retina

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