La terapia optogenética MCO de Nanoscope mejora la visión a 11 pacientes con Retinosis Pigmentaria
Primera mejora funcional clínicamente relevante reportada por la terapia optogenética
- La mejora que se produjo en la agudeza visual a las 16 semanas, en función de la dosis, que se comunicó previamente en la reunión anual de la Academia Americana de Oftalmología de 2020, se mantiene durante 52 semanas en pacientes con retinosis pigmentaria grave
- Restauración de la visión en el entorno de luz ambiental mediante monoterapia génica optogenética sin necesidad de implantes o explantes de retina estimulantes (gafas)
- Una terapia para muchos: la primera prueba de restauración de la visión en pacientes ciegos por distintos defectos genéticos, tanto únicos como múltiples, de forma independiente de las mutaciones
- Mejora significativa en múltiples tareas de movilidad y parámetros de calidad de vida
- Primera terapia génica que demuestra la transducción de genes en pacientes mediante un gen reportero de fluorescencia
- La empresa espera avanzar en la terapia con el lanzamiento de un ensayo de fase 2b en fase avanzada este verano con una terapia génica que administra la Opsina opsina Multi-característica (MCO) a las células de la retina.
Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología que desarrolla terapias génicas para el tratamiento de enfermedades de la retina, ha anunciado hoy que la mejora de la visión de todos los pacientes evaluados con retinosis pigmentaria avanzada se ha mantenido durante un año tras una única inyección intravítrea con MCO durante un estudio clínico de fase 1/2a.
«Esperamos comenzar este verano el primer ensayo optogenético de fase 2b, aleatorizado, doble ciego controlado con placebo, en los Estados Unidos, para seguir validando la capacidad de nuestra terapia génica de mejorar la visión de forma clínicamente relevante en los pacientes con RP. Si tiene éxito, será el primer fármaco rehabilitador para millones de pacientes con RP en todo el mundo», dijo el director general de Nanoscope, Sulagna Bhattacharya.
Tres pacientes recibieron una dosis baja [1,75 × 1011 Vector génico (VG) por ojo] y ocho recibieron una dosis alta de 3,5 × 1011 VG por ojo. Las imágenes de fluorescencia de la retina revelaron el éxito de la transducción genética. Al finalizar, 6 de los 7 (86%) sujetos de la terapia MCO de dosis alta ganaron >0,3 logMAR (15 letras). Debido a la COVID-19, uno de los sujetos de dosis alta no fue evaluado después de 31 semanas de tratamiento.
«Los resultados de seguridad y eficacia del estudio clínico han demostrado que el balance beneficio-riesgo está fuertemente a favor de la MCO para el tratamiento de la pérdida de visión debida a la RP. Los pacientes han mejorado independientemente de la(s) mutación(es) genética(s) subyacente(s) que causó(aron) la enfermedad», dijo el CMO de Nanoscope y oftalmólogo Sai Chavala, MD.
Todas las personas experimentaron una mejora objetiva y subjetiva de la visión funcional. La precisión en la discriminación de la forma mejoró hasta >90% en todas las personas en comparación con la línea de base. Además, el rendimiento en dos pruebas de movilidad diferentes mejoró con una reducción del 50% en el tiempo para tocar el panel iluminado. Estos resultados de las pruebas estaban muy correlacionados con la mejora de los resultados comunicados por los pacientes.
«Tras el tratamiento con MCO, los pacientes informaron de mejoras duraderas en la sensibilidad a la luz exterior y en las actividades diarias. Nos sorprendió gratamente que, tras ocho semanas de tratamiento, algunas personas pudieran asistir a sus visitas de seguimiento durante el estudio sin la ayuda de un acompañante. Algunos de los pacientes incluso recuperaron la capacidad de leer letras en una pared o incluso las letras grandes de un periódico, utilizar un teléfono móvil, ver la televisión y hasta podían enhebrar una aguja», afirmó el investigador principal, el Dr. Santosh Mahapatra, oftalmólogo y cirujano ocular.
La terapia génica para retinosis pigmentaria de Nanoscope, que ha recibido la designación de medicamento huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos, utiliza un vector AAV2 propio para introducir los genes MCO en la retina. Esta terapia génica independiente de las mutaciones implica una única inyección a través del ojo administrada en la consulta del médico.
El doctor Samarendra Mohanty, presidente de Nanoscope, director científico e inventor de la tecnología, declaró: «La optogenética es una poderosa herramienta de investigación, pero tenía un alcance limitado de beneficio clínico porque las opsinas tenían una banda estrecha de activación, a diferencia del entorno de luz natural. La MCO es sensible a la luz de banda ancha y activable por la luz ambiental, lo que elimina el riesgo de fototoxicidad por el uso continuado a largo plazo de dispositivos externos de estimulación lumínica intensa.»
Acerca de la Retinosis Pigmentaria
En los ojos normales, las opsinas son expresadas por las células fotorreceptoras y las células ganglionares intrínsecamente fotosensibles (ipRGC) en la retina, y cuando son activadas por la luz desencadenan el proceso fisiológico de la visión. La Retinosis Pigmentaria engloba un grupo de trastornos genéticos raros en los que las células fotorreceptoras de la retina se degradan con el paso del tiempo, lo que provoca un deterioro de la visión y, finalmente, ceguera. Se cree que estos trastornos están relacionados con más de 60 mutaciones genéticas diferentes.
Traducción: Asociación Mácula Retina.
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