NAC Attack estudio de fase III, con N-acetilcisteína (NAC) oral en pacientes con Retinosis Pigmentaria

NAC Attack es un estudio de fase III, multicéntrico, aleatorizado, paralelo y controlado con placebo que evalúa la eficacia y seguridad de la N-acetilcisteína (NAC) oral en pacientes con retinosis pigmentaria (RP)

La NAC es un potente antioxidante que reduce el daño oxidativo.

NAC Attack es un ensayo multicéntrico aleatorizado y controlado con placebo que probará si la NAC puede ralentizar la progresión de la retinosis pigmentaria (RP). Los resultados son críticos para la comunidad de la RP porque si la NAC resulta beneficiosa significará un tratamiento de por vida con NAC para los pacientes con retinosis pigmentaria (RP). Entendemos la ansiedad y las preocupaciones que provoca la retinosis pigmentaria (RP), pero es mejor evitar la automedicación con suplementos.

La N-acetilcisteína (NAC) es un antioxidante vegetal que se encuentra de forma natural en las cebollas. Es un medicamento aprobado por la FDA que se utiliza actualmente para tratar la sobredosis de acetaminofén (paracetamol) y como mucolítico para la fibrosis quística y otras enfermedades pulmonares.

Estudios convincentes han demostrado que el estrés oxidativo excesivo desempeña un papel clave en la muerte de las células fotorreceptoras en la retinosis pigmentaria (RP). El efecto del tratamiento con NAC en la reducción de la pérdida de fotorreceptores se ha demostrado en estudios con animales.

El perfil de seguridad del tratamiento con NAC oral es bien conocido para su uso a corto plazo y se ha demostrado recientemente en 30 pacientes con retinosis pigmentaria (RP) que recibieron NAC oral durante 6 meses. Es necesario realizar un ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado y controlado con placebo en una población más amplia de diferentes lugares del mundo y durante más tiempo para determinar la seguridad a largo plazo de la NAC y determinar si la NAC oral puede frenar la pérdida de fotorreceptores y, por tanto, retrasar la pérdida de la función visual en pacientes con retinosis pigmentaria (RP).

¿Qué es la Retinosis Pigmentaria?

La retinosis pigmentaria (RP) es una enfermedad hereditaria de la retina resultante de una o varias mutaciones genéticas. Las mutaciones provocan la muerte de las células fotorreceptoras, lo que da lugar al primer síntoma de pérdida de visión nocturna. Luego, gradualmente, los pacientes empiezan a notar campos visuales reducidos, seguidos de una pérdida de agudeza visual durante años o décadas, hasta llegar a la ceguera legal.

La retinosis pigmentaria (RP) es una de las causas más comunes de ceguera y discapacidad visual grave en personas de 20 a 60 años. La prevalencia estimada en la población es de 1 entre 3500-4000 en los Estados Unidos y Europa. Actualmente, no existe ningún tratamiento terapéutico para la retinosis pigmentaria (RP).

Más información sobre la retinosis pigmentaria

¿Qué es la NAC?

La N-acetilcisteína (NAC) es un antioxidante vegetal que se encuentra de forma natural en las cebollas. Es un medicamento aprobado por la FDA que se utiliza actualmente para tratar la sobredosis de paracetamol y como mucolítico para la fibrosis quística y otras enfermedades pulmonares.

¿Qué es NAC Attack y por qué es necesario?

NAC Attack es un estudio de fase III multicéntrico, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de la NAC oral en pacientes con retinosis pigmentaria (RP).

Estudios convincentes han demostrado que el estrés oxidativo excesivo desempeña un papel clave en la muerte de las células fotorreceptoras en la retinosis pigmentaria (RP). El efecto del tratamiento con NAC en la reducción de la pérdida de fotorreceptores se ha demostrado en estudios con animales.

El perfil de seguridad del tratamiento con NAC oral es bien conocido para su uso a corto plazo y se ha demostrado recientemente en 30 pacientes con retinosis pigmentaria (RP) que recibieron NAC oral durante 6 meses. Es necesario realizar un ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado y controlado con placebo en una población más amplia de diferentes lugares del mundo y durante más tiempo para determinar la seguridad a largo plazo de la NAC y determinar si la NAC oral puede frenar la pérdida de fotorreceptores y, por tanto, retrasar la pérdida de la función visual en pacientes con RP.

¿Por qué se necesita un ensayo aleatorio controlado con placebo?

Un ensayo aleatorio controlado con placebo significa que los pacientes del estudio son asignados al azar para recibir el tratamiento experimental de intervención o el placebo que se asemeja al tratamiento de intervención pero que no contiene el componente activo de la intervención.

Como la asignación es aleatoria, se espera que los pacientes que reciben la intervención y los que reciben el placebo sean muy similares. Por lo tanto, cualquier diferencia entre los dos grupos de pacientes con respecto a los resultados relacionados con la enfermedad es muy probable que se deba al tratamiento que recibió el paciente (es decir, intervención o control con placebo). Se sabe que este diseño de estudio (ensayo clínico «aleatorizado y controlado con placebo») es el «patrón de oro» para determinar si la intervención funciona realmente para la enfermedad.

Parece que la NAC está disponible en las farmacias. ¿Podría comprarla y empezar a tomarla?

No, todavía no sabemos si la NAC es realmente útil y no perjudicial, por lo que no recomendamos tomarla fuera de una situación estrechamente controlada como un estudio. Además, la NAC disponible en las farmacias o en internet es un suplemento que no está regulado, lo que significa que los proveedores no tienen que medir exactamente su contenido. Cuando los investigadores han analizado los suplementos de NAC disponibles en el mercado, han descubierto que a menudo no contienen la cantidad de NAC anunciada y a veces no contienen nada. En junio de 2020, la FDA publicó notas de advertencia a la industria para prohibir la NAC en los suplementos.

Si desea participar en el ensayo y está tomando NAC en la actualidad, debe dejar de tomarlo y suspenderlo durante al menos 4 meses para poder participar en el ensayo.

Cómo puedo participar en el ensayo NAC Attack

El estudio NAC Attack, junto con el patrocinador del ensayo (el National Eye Institute, un instituto de los National Institutes of Health of the U.S. Department of Health and Human Services), ha identificado aproximadamente 30 clínicas especializadas en degeneraciones hereditarias de la retina para participar en el ensayo como centros clínicos. (Véase Sitios clínicos: ubicaciones e información de contacto).

Puede ponerse en contacto con el centro que le convenga ahora y preguntar sobre la participación en el ensayo. Si es potencialmente elegible, a principios de 2023, puede recibir una llamada telefónica de preselección del coordinador del estudio del centro y, si se considera potencialmente elegible según los criterios de inscripción del estudio, se le programará una visita de selección en la clínica. Con su consentimiento, en esta visita se recopilará cierta información sobre su salud general y sus condiciones oculares para ayudar a determinar si cumple con todos los criterios de inscripción. Si no ha sido atendido en esta clínica antes, el coordinador del estudio puede guiarlo para que traiga los registros médicos relacionados con su diagnóstico de RP de otro lugar cuando asista a la visita de selección en la clínica.

Traducción: Asociación Mácula Retina

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