NHS England financiará la terapia génica Luxturna de Novartis para RPE65

NHS England financiará la terapia génica Luxturna de Novartis para RPE65.

NHS England anunció el miércoles fondos públicos para la terapia génica Luxturna de Novartis (voretigene neparvovec) después de firmar un acuerdo con la compañía que proporcionará acceso a la terapia génica a partir de enero de 2020.

El tratamiento único obtuvo la aprobación de la Comisión Europea el año pasado para pacientes con pérdida de visión debido a una mutación genética en ambas copias del gen RPE65 y que tienen suficientes fotorreceptores viables. Así pues, NHS England financiará la terapia génica Luxturna de Novartis para RPE65.

Luxturna cuesta £ 613,410 ($ 747,440) por paciente, y NHS England señaló que el acuerdo se alcanzó después de que Novartis firmase un acuerdo de licencia y suministro con Spark Therapeutics, haciendo que la terapia esté disponible para mercados fuera de los EE. UU.

NHS England dijo que el tratamiento estará disponible inicialmente en tres centros especializados nacionales en todo el Reino Unido, con la opción de extender el tratamiento a otros hospitales.

El presidente ejecutivo de NHS, Simon Stevens, comentó que «este último acuerdo refuerza los beneficios para las empresas que desean comprometerse con nosotros y ser pragmáticos con sus precios, lo cual es una buena noticia para los pacientes, los contribuyentes y la industria».

En los Estados Unidos, donde Luxturna tiene un precio de $ 850,000, o $ 425,000 por ojo, el Institute for Clinical and Economic Review ha criticado el costo de la terapia génica, argumentando que en la mayoría de los casos debería ser un 75% menor que el precio propuesto.

La medida se alinea con el National Institute for Health and Care Excellence que emite un borrador de orientación que recomienda Luxturna.

NICE señaló que, en ausencia de un descuento no revelado ofrecido por Novartis, la terapia le habría costado al Reino Unido más de £ 20 millones ($ 24.4 millones) durante tres años, una cifra que no pasó la prueba de impacto presupuestario. Según la agencia, los resultados de estudios clínicos han demostrado que a corto plazo, Luxturna mejora la visión y evita que la afección empeore. NICE agregó que aunque no hay evidencia clínica a largo plazo, su comité de evaluación consideró que es biológicamente plausible que el efecto del tratamiento probablemente continúe durante décadas.

Boysen, director del Centro de Evaluación de Tecnología de Salud de NICE, comentó que «la disposición de la compañía a trabajar con nosotros desde el principio y de manera constructiva nos ha permitido publicar esta guía en un cronograma mucho más rápido de lo normal, lo cual es una buena noticia para los pacientes» y que la evaluación de costo-efectividad de Luxturna se completó en 20 semanas, en oposición a un promedio de 38 semanas bajo el programa de tecnologías altamente especializadas.

Luxturna es la segunda terapia génica en recibir orientación positiva bajo el programa de tecnologías altamente especializadas de NICE luego del respaldo de la terapia combinada severa de inmunodeficiencia-adenosina desaminasa de GlaxoSmithKline el año pasado.

Traducción: Asociación Mácula Retina.