Nuevo método para tratar la ceguera mediante la producción de células de la retina

Los investigadores del Karolinska Institutet y del Hospital de Ojos de San Erik, de Suecia, han descubierto una forma de perfeccionar la producción de células de la retina a partir de células madre embrionarias para tratar la ceguera en las personas mayores. Usando la edición de genes CRISPR/Cas9, también han logrado modificar las células para que puedan protegerse del sistema inmunológico para prevenir el rechazo. Los estudios se publican en las revistas científicas Nature Communications y Stem Cell Reports.

La degeneración macular relacionada con la edad es la causa más común de ceguera en las personas mayores. Esta pérdida de visión se debe a la muerte de los fotorreceptores (bastones y conos) como resultado de la degeneración y la muerte del pigmento epitelial de la retina subyacente (células ERP), que proporcionan a los bastones y conos la nutrición vital. Un posible tratamiento futuro podría ser el trasplante de células ERP sanas formadas a partir de células madre embrionarias.

Trabajando con colegas del Hospital de Ojos de San Erik, los investigadores del Instituto Karolinska han encontrado ahora marcadores específicos en la superficie de las células ERP que pueden ser utilizados para aislar y purificar estas células de la retina. Los resultados se publican en Nature Communications.

«El descubrimiento nos ha permitido desarrollar un protocolo riguroso que asegura que la diferenciación de las células madre embrionarias en células ERP es efectiva y que no hay contaminación con otros tipos de células», dice el investigador principal Fredrik Lanner, investigador del Departamento de Ciencias Clínicas, Intervención y Tecnología y del Centro Ming Wai Lau de Medicina Reparadora del Karolinska Institutet. «Hemos comenzado la producción de células EPR de acuerdo con nuestro nuevo protocolo para el primer estudio clínico, que está previsto para los próximos años.»

Un obstáculo que se presenta al trasplantar tejido generado a partir de células madre es el riesgo de rechazo, que se produce si los antígenos del trasplante del tejido del donante y del paciente difieren. Por lo tanto, grupos de investigación de todo el mundo están trabajando en la creación de lo que se conoce como células universales, que idealmente no desencadenan una respuesta inmunológica.

En un estudio publicado en Stem Cell Reports el mismo grupo del Karolinska Institutet creó células madre embrionarias capaces de protegerse del sistema inmunológico. Utilizando la edición de genes CRISPR/Cas9, eliminaron ciertas moléculas, HLA clase I y clase II, que se encuentran en la superficie de las células madre como un medio por el cual el sistema inmunológico puede identificarlas como endógenas o no. Las células madre que carecían de estas moléculas fueron entonces diferenciadas en células ERP.

Los investigadores han podido demostrar que las células ERP modificadas conservan sus características, que no aparecen mutaciones perjudiciales en el proceso y que las células pueden evitar las células T del sistema inmunitario sin activar otras células inmunitarias. La respuesta de rechazo también fue significativamente menor y más tardía que después del trasplante de las células ERP regulares, cuyas superficies aún poseen moléculas de HLA.

«La investigación está todavía en una primera fase, pero puede ser un importante paso inicial hacia la creación de células ERP universales para el futuro tratamiento de la degeneración macular relacionada con la edad«, dice el coautor Anders Kvanta, profesor adjunto del Departamento de Neurociencia Clínica y consultor del St Erik Eye Hospital.

El estudio fue financiado por el Centro Ming Wai Lau de Medicina Reparadora, la Fundación Knut y Alice Wallenberg, el Centro de Medicina Innovadora, el Consejo de Investigaciones de Suecia, la Fundación Ragnar Söderberg, el programa de becarios de la Academia Wallenberg, la Fundación Sueca de Investigación Estratégica, Región de Estocolmo (financiación de la ALF), Karolinska Institutet, Ögonfonden, la Fundación Cronqvist, el Programa de Investigación Estratégica en Células Madre y Medicina Regenerativa, la Fundación de la Princesa Heredera Margareta para los Discapacitados Visuales, la Fundación ARMEC Lindeberg, la Fundación Ulla e Ingemar Dahlberg y la Fundación del Rey Gustavo V y la Reina Victoria.

Nuevo método para tratar la ceguera mediante la producción de células de la retina.

Traducción: Asociación Mácula Retina.

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