Ocugen, Inc. anuncia la finalización de la dosificación de pacientes con atrofia geográfica (DMAE seca) en la Cohorte 1 para el ensayo clínico de Fase 1/2 que evalúa la seguridad y eficacia de OCU410.
Ocugen, Inc., una empresa de biotecnología dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias génicas y celulares innovadoras, así como vacunas, ha anunciado la finalización de la dosificación en la primera cohorte de su ensayo clínico de fase 1/2 ArMaDa para OCU410 (AAV-hRORA). Este es un candidato a terapia génica modificador diseñado para abordar la atrofia geográfica (GA), una etapa avanzada de la degeneración macular seca relacionada con la edad (DMAE seca). La atrofia geográfica (GA) afecta aproximadamente a 1 millón de personas solo en los Estados Unidos.
El Dr. Shankar Musunuri, Presidente, CEO y Co-Fundador de Ocugen, expresó su entusiasmo por el potencial de OCU410 como un tratamiento único y de larga duración con una sola inyección subretinal. A diferencia de los tratamientos actuales que requieren múltiples inyecciones intravítreas al año y se centran solo en el sistema de complemento, OCU410 se dirige a múltiples vías que contribuyen a la DMAE seca, incluyendo el metabolismo de lípidos, la inflamación y el estrés oxidativo.
El ensayo clínico ArMaDa involucra a 13 centros líderes en cirugía retinal en los Estados Unidos, y la primera cohorte ha completado su inscripción, administrando una única inyección subretinal de 200µL de la dosis baja de OCU410 a 3 pacientes.
La Dra. Lejla Vajzovic, MD, FASRS, Directora del Programa de Fellowship en Vitreoretina Quirúrgica de Duke, expresó su optimismo sobre las nuevas opciones terapéuticas que pueden beneficiar a largo plazo a los pacientes con DMAE seca, considerando a OCU410 como un enfoque innovador en el campo de la oftalmología.
El ensayo clínico ArMaDa evaluará la seguridad de la administración subretiniana unilateral de OCU410 en pacientes con atrofia geográfica (GA) en dos fases. La Fase 1 es un estudio multicéntrico, abierto, de dosis variable, mientras que la Fase 2 es un estudio de expansión de dosis, aleatorizado y con evaluadores cegados.
El American Macular Degeneration Foundation (AMDF) ha respaldado la investigación del Dr. Neena Haider, inventor de la terapia génica modificadora, y se complace en el liderazgo de Ocugen en los ensayos clínicos para llevar esta terapia a los pacientes.
La Compañía seguirá proporcionando actualizaciones clínicas sobre el progreso de OCU410.
Sobre DMAE seca y Atrofia Geográfica:
La DMAE seca afecta a aproximadamente 10 millones de estadounidenses y a más de 266 millones de personas en todo el mundo, siendo caracterizada por el adelgazamiento de la mácula, lo que resulta en la pérdida de la visión central.
Sobre OCU410:
OCU410 es una plataforma de administración de AAV para el suministro retiniano del gen RORA (Receptor huérfano relacionado con ROR A). Este candidato terapéutico se centra en el metabolismo lipídico, la reducción de los depósitos de lipofuscina y el estrés oxidativo, así como en funciones antiinflamatorias. Ocugen desarrolla AAV-RORA como una terapia génica única para el tratamiento de la atrofia geográfica (GA) asociada con la DMAE seca.
Traducción: Asociación Mácula Retina
OCU410 para atrofia geográfica (DMAE seca) finaliza la dosificación para el ensayo clínico de Fase 1/2 que evalúa la seguridad y eficacia
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