Ocugen avanza a fase de alta dosis para OCU410ST en estudio enfermedad de Stargardt

Ocugen anuncia que la Junta de Vigilancia de Seguridad y Datos (DSMB) aprueba la inscripción de canditatos en la cohorte 3 de dosis alta en el estudio GARDian para la enfermedad de Stargardt.

Ocugen, una empresa de biotecnología especializada en descubrir, desarrollar y comercializar nuevas terapias y vacunas genéticas y celulares, ha anunciado hoy que la DSMB se ha reunido recientemente respecto al ensayo clínico OCU410ST GARDian y ha aprobado el procedimiento con dosis alta de OCU410ST en la fase de aumento de dosis del estudio. OCU410ST (AAV5-hRORA) es un candidato a terapia génica modificadora que se está desarrollando para la enfermedad de Stargardt. La enfermedad de Stargardt afecta aproximadamente a 100.000 personas entre Estados Unidos y Europa.

Hasta la fecha, seis pacientes con enfermedad de Stargardt han recibido dosis en el ensayo clínico de fase 1/2 en la cohorte de dosis baja y la cohorte de dosis media. Otros tres pacientes recibirán la dosis alta en la cohorte 3.

«La DSMB ha recomendado positivamente avanzar en la administración de dosis alta objetivo a los siguientes participantes con enfermedad de Stargardt «, ha declarado el Dr. Peter Y. Chang, presidente de la DSMB para el ensayo clínico OCU410ST. “Hasta la fecha no se han informado eventos adversos graves (AAG) relacionados con OCU410ST. Este es un paso importante en el progreso clínico de OCU410ST y alentador para los pacientes que viven con la forma más común de enfermedad retiniana hereditaria”.

«Estamos satisfechos de otorgar una segunda recomendación positiva de DSMB para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt y aprovechar el perfil favorable de seguridad y tolerabilidad exhibido por OCU410ST», ha afirmado Huma Qamar, director médico de Ocugen. «Reconocemos la gran necesidad médica insatisfecha de los pacientes de Stargardt, ya que no existe un producto aprobado. Estamos entusiasmados con OCU410ST como posible tratamiento único de por vida con una única inyección subretiniana. Esperamos compartir una actualización del ensayo clínico más adelante durante este año».

«El ensayo clínico de fase 1/2 GARDian incluirá hasta 42 personas (30 adultos y 12 niños con enfermedad de Stargardt) que presenten síntomas de la enfermedad de leves a moderados y evaluará la seguridad de la administración subretiniana unilateral de OCU410ST. El ensayo clínico se está llevando a cabo en dos fases. La fase 1 es un estudio multicéntrico, abierto, de variación/escalamiento de dosis que consta de tres niveles de dosis [dosis baja (3,75 × 1010 vg/ml), dosis media (7,5 × 1010 vg/ml) y dosis alta ( 2,25× 1011 vg/mL)]. La fase 2 es un estudio aleatorio de expansión de dosis, sin dar acceso a los resultados y en el que se inscribirán sujetos adultos y pediátricos en una proporción de 1:1:1 para aleatorizar a los sujetos en dos grupos de tratamiento diferentes variando los niveles de dosis, o un control (grupo no tratado), lo que permite una evaluación integral de la eficacia del tratamiento a través de las diferentes dosis.

Actualmente, los pacientes con enfermedad de Stargardt no tienen opciones terapéuticas aprobadas por la FDA. Ocugen se dedica a proporcionar un enfoque de tratamiento independiente de los genes para pacientes que tienen enfermedades hereditarias de la retina y está determinado a que el ensayo GARDian de fase 1/2 para OCU410ST siga en marcha.

Acerca de la enfermedad de Stargardt

La enfermedad de Stargardt es un trastorno ocular genético que causa degeneración de la retina y pérdida de la visión. La enfermedad de Stargardt es la forma más común de degeneración macular hereditaria. La pérdida progresiva de la visión asociada con la enfermedad de Stargardt es causada por la degeneración de las células fotorreceptoras en la parte central de la retina llamada mácula.

La disminución de la visión central debido a la pérdida de fotorreceptores en la mácula es el sello distintivo de la enfermedad de Stargardt. Generalmente se conserva algo de visión periférica. La enfermedad de Stargardt normalmente se desarrolla durante la niñez o la adolescencia, pero la edad de aparición y la tasa de progresión pueden variar. El epitelio pigmentario de la retina (EPR), una capa de células que soportan los fotorreceptores, también se ve afectado en personas con enfermedad de Stargardt.

Acerca de OCU410ST

OCU410ST utiliza una plataforma de administración de AAV para la administración retiniana del gen RORA (receptor huérfano relacionado con RAR A). Representa el enfoque de terapia génica modificadora de Ocugen, que se basa en el receptor de hormonas nucleares (NHR) RORA que regula las vías vinculadas a la enfermedad de Stargardt, como la formación de lipofuscina, el estrés oxidativo, la formación de complementos, la inflamación y las redes de supervivencia celular.

Ocugen avanza a fase de alta dosis para OCU410ST en estudio enfermedad de Stargardt

Traducción: Asociación Mácula Retina
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