Tras obtener resultados positivos y el visto bueno de la Junta de Revisión de Seguridad (DSMB), Ocugen comienza el proceso de inscripción para la innovadora terapia génica OCU410ST destinada a tratar la enfermedad de Stargardt
Ocugen, Inc., una empresa de biotecnología centrada en descubrir, desarrollar y comercializar nuevas terapias y vacunas génicas y celulares, anunció hoy que la Junta de Supervisión y Seguridad de Datos (DSMB) para el ensayo clínico OCU410ST se reunió recientemente y aprobó avanzar con la administración de la dosis media de OCU410ST en la fase de aumento de dosis del estudio.
Tres pacientes con enfermedad de Stargardt recibieron dosis en el ensayo clínico de fase 1/2. Tres pacientes adicionales recibirán la dosis media (Cohorte 2), y tres pacientes recibirán la dosis alta (Cohorte 3) de OCU410ST en la fase de aumento de dosis.
«La DSMB ha recomendado avanzar hacia la administración de una dosis media a los sujetos con enfermedad de Stargardt«, dijo el Dr. Peter Chang, MD, FACS, presidente de la DSMB para el ensayo clínico OCU410ST. “Hasta la fecha, no se han informado efectos adversos graves (AAG) relacionados con OCU410ST. Creo que este avance marca un paso fundamental hacia el establecimiento del régimen de dosificación óptimo para OCU410ST”.
«Nos complace observar el perfil favorable de seguridad y tolerabilidad mantenido por OCU410ST, lo que nos permite considerar la administración de una dosis más alta en pacientes con distrofia macular de Stargardt», dijo Huma Qamar, M.D., MPH, director médico de Ocugen. «Reconocemos la gran necesidad médica no satisfecha de los pacientes con Stargardt, ya que actualmente no existen terapias aprobadas por la FDA para esta enfermedad, y esperamos compartir los datos provisionales de seguridad de nuestro ensayo de fase 1 en el segundo trimestre de 2024″.
El ensayo clínico GARDian evaluará la seguridad y eficacia de la administración subretiniana de OCU410ST en sujetos con enfermedad de Stargardt y constará de dos fases. La fase 1 es un estudio multicéntrico, abierto y de diferentes dosis que consta de tres niveles (dosis baja, dosis media y dosis alta). La fase 2 es un estudio de expansión de dosis, aleatorizado, con resultados cegados, en el que los sujetos adultos y pediátricos serán asignados al azar en una proporción de 1:1:1 o a uno de los dos grupos de dosis de OCU410ST o a un grupo no tratado. La compañía continuará proporcionando información actualizada.
Ocugen se compromete a encontrar soluciones para las personas con enfermedades hereditarias de la retina para las que no existen opciones de tratamiento efectivas. Aunque es una enfermedad huérfana, Stargardt afecta aproximadamente a 40.000 personas solo en Estados Unidos.
Acerca de la enfermedad de Stargardt
La enfermedad de Stargardt es un trastorno ocular genético que causa degeneración de la retina y pérdida de la visión. Es la forma más común de degeneración macular hereditaria. La pérdida progresiva de la visión asociada con la enfermedad de Stargardt es causada por la degeneración de las células fotorreceptoras en la porción central de la retina llamada mácula.
La disminución de la visión central debido a la pérdida de fotorreceptores en la mácula es el sello distintivo de la enfermedad de Stargardt. Generalmente se conserva algo de visión periférica. La enfermedad de Stargardt generalmente se desarrolla durante la niñez o la adolescencia, pero la edad de aparición y la tasa de progresión pueden variar. El epitelio pigmentario de la retina (EPR), una capa de células que soportan los fotorreceptores, también se ve afectado en personas con enfermedad de Stargardt.
Acerca de OCU410ST
OCU410ST utiliza una plataforma de administración de AAV para la entrega en la retina del gen RORA (Receptor Huérfano Relacionado con RAR A). Representa el enfoque de terapia génica modificadora de Ocugen, basado en el receptor de hormonas nucleares (NHR) RORA que regula las vías implicadas en la enfermedad de Stargardt, como la formación de lipofuscina, el estrés oxidativo, la formación de complementos, la inflamación y las redes de supervivencia celular.
Acerca de Ocugen, Inc.
Ocugen, Inc. es una empresa de biotecnología centrada en descubrir, desarrollar y comercializar nuevas terapias y vacunas génicas y celulares que mejoran la salud y ofrecen esperanza a los pacientes de todo el mundo. Estamos generando un impacto en la vida de los pacientes a través de una innovación valiente, forjando nuevos caminos científicos que aprovechan nuestro capital intelectual y humano único. Nuestra innovadora plataforma de terapia génica modificadora tiene el potencial de tratar múltiples enfermedades de la retina con un solo producto, y estamos avanzando en la investigación de enfermedades infecciosas para apoyar la salud pública y las enfermedades ortopédicas para abordar las necesidades médicas no satisfechas. Descubra más en www.ocugen.com y síganos en Twitter y LinkedIn.
Ocugen comienza el proceso de inscripción para la innovadora terapia génica OCU410ST destinada a tratar la enfermedad de Stargardt
Traducción: Asociación Mácula Retina
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