Una terapia génica modificadora: Ocugen completa la dosificación de pacientes con enfermedad de Stargardt en la cohorte 2 del ensayo clínico GARDian de fase 1/2 de OCU410ST
Ocugen, Inc., una empresa de biotecnología especializada en descubrir, desarrollar y comercializar nuevas terapias génicas y celulares así como vacunas, ha anunciado que se ha completado la dosificación en la segunda cohorte de su ensayo clínico de fase 1/2 GARDian para OCU410ST (AAV-hRORA), un candidato a terapia génica modificadora que se está desarrollando para la enfermedad de Stargardt como un tratamiento de una sóla dosis.
«La finalización de la dosificación para los participantes de la cohorte 2 significa un hito clínico importante para nuestra pionera terapia génica modificadora «, afirmó Huma Qamar, MD, MPH, director médico de Ocugen. «Nos sentimos alentados por el positivo continuo perfil de seguridad y tolerabilidad demostrado por OCU410ST, lo que nos permite considerar dosis más altas en los pacientes a medida que avancemos con el estudio de aumento de dosis. Esperamos compartir datos preliminares de seguridad y eficacia de la Fase 1 del ensayo clínico”.
Hasta la fecha, seis pacientes con enfermedad de Stargardt han recibido dosis en el ensayo clínico de fase 1/2. Tres pacientes adicionales recibirán la dosis alta (cohorte 3) de OCU410ST en la fase de aumento de dosis.
“Sigue existiendo una gran necesidad médica no cubierta para los pacientes con enfermedad de Stargardt, que es la enfermedad retiniana hereditaria más común que afecta el centro de la visión y no tiene ninguna opción de tratamiento aprobada por la FDA. OCU410ST es una novedosa terapia genética modificadora que brinda esperanza a estos pacientes”, dijo Benjamin Bakall, MD, PhD, director de investigación clínica de Associated Retina Consultants y profesor clínico asistente en la Facultad de Medicina de la Universidad de Arizona en Phoenix. “Estoy entusiasmado de haber completado la dosificación del último paciente de la cohorte 2, que recibió una dosis media de esta novedosa terapia utilizando un enfoque genético independiente de la mutación genética, llevado a cabo en la Associated Retina Consultants (ARC) en Phoenix, AZ, por el equipo quirúrgico dirigido por el Dr. Mark Kwong, director médico de ARC”.
El próximo mes se convocará una reunión de la Junta de Monitoreo de Seguridad y Datos para revisar los datos de seguridad de 4 semanas de la cohorte de dosis media antes de continuar con la Cohorte 3 (dosis alta), que es la dosis final en el estudio de aumento de dosis de Fase 1.
El ensayo clínico GARDian evaluará la seguridad y eficacia de la administración subretiniana unilateral de OCU410ST en pacientes con enfermedad de Stargardt y se llevará a cabo en dos fases. La fase 1 es un estudio multicéntrico, abierto y de rango de dosis que consta de tres niveles de dosis [dosis baja (3,75 × 1010 vg/ml), dosis media (7,5 × 1010 vg/ml) y dosis alta (2,25 × 1011 vg/ml). /mL)]. La fase 2 es un estudio de expansión de dosis, aleatorizado, cegado por los resultados y en el que sujetos adultos y pediátricos serán asignados al azar en una proporción de 1:1:1 a uno de los dos grupos de dosis de OCU410ST o a un grupo no tratado.
Ocugen se compromete a encontrar soluciones para las personas con enfermedades hereditarias de la retina para quienes no existen opciones de tratamiento efectivas. Si bien es una enfermedad huérfana, Stargardt afecta aproximadamente a 100.000 personas conjuntamente en Estados Unidos y Europa.
La compañía espera proporcionar una actualización del ensayo clínico para OCU410ST en el tercer trimestre de 2024.
Acerca de la enfermedad de Stargardt
La enfermedad de Stargardt es un trastorno ocular genético que causa degeneración de la retina y pérdida de la visión. La enfermedad de Stargardt es la forma más común de degeneración macular hereditaria. La pérdida progresiva de la visión asociada con la enfermedad de Stargardt es causada por la degeneración de las células fotorreceptoras en la parte central de la retina llamada mácula.
La disminución de la visión central debido a la pérdida de fotorreceptores en la mácula es el sello distintivo de la enfermedad de Stargardt. Generalmente se conserva algo de visión periférica. La enfermedad de Stargardt normalmente se desarrolla durante la niñez o la adolescencia, pero la edad de aparición y la tasa de progresión pueden variar. El epitelio pigmentario de la retina (EPR), una capa de células que soportan los fotorreceptores, también se ve afectado en personas con enfermedad de Stargardt.
Acerca de OCU410ST
OCU410ST utiliza una plataforma de administración de AAV para la administración retiniana del gen RORA (receptor huérfano relacionado con RAR A). Representa el enfoque de terapia génica modificadora de Ocugen, que se basa en el receptor de hormonas nucleares (NHR) RORA que regula las vías vinculadas a la enfermedad de Stargardt, como la formación de lipofuscina, el estrés oxidativo, la formación de complementos, la inflamación y las redes de supervivencia celular.
Acerca de Ocugen, Inc.
Ocugen, Inc. es una empresa de biotecnología centrada en descubrir, desarrollar y comercializar nuevas terapias y vacunas génicas y celulares que mejoran la salud y ofrecen esperanza a los pacientes de todo el mundo. Estamos generando un impacto en la vida de los pacientes a través de una innovación valiente, forjando nuevos caminos científicos que aprovechan nuestro capital intelectual y humano único. Nuestra innovadora plataforma de terapia génica modificadora tiene el potencial de tratar múltiples enfermedades de la retina con un solo producto, y estamos avanzando en la investigación en enfermedades infecciosas para apoyar la salud pública y enfermedades ortopédicas para abordar necesidades médicas no cubiertas.
Traducción: Asociación Mácula Retina
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