Ocugen obtuvo la designación de fármaco huérfano para la terapia génica OCU400

Ocugen anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. concedió la tercera designación de medicamento huérfano al OCU400 para el tratamiento de la degeneración de la retina asociada a la mutación RHO.

La mutación RHO es parte del grupo de la Retinosis Pigmentaria de enfermedades genéticas raras que implican una degeneración y pérdida de células en la retina y pueden conducir a la discapacidad visual y la ceguera.

Ésta es una de las mutaciones principales incluidas en la familia RP, representando cerca del 12% de los pacientes con Retinosis Pigmentaria en los Estados Unidos. Un nuevo producto de terapia genética experimental, el OCU400 tiene tiene la posibilidad de ser ampliamente eficaz en la restauración de la integridad y función retiniana de varias enfermedades hereditarias de la retina.

Consiste en una copia funcional de un gen receptor de hormonas nucleares, NR2E3, que se entrega a las células diana de la retina utilizando un vector viral adeno-asociado.

Como potente gen modificador, la expresión de NR2E3 dentro de la retina puede ayudar a restablecer la homeostasis de la retina y ofrecer potencialmente un beneficio más prolongado, estabilizando las células y rescatando la degeneración de los fotorreceptores y la pérdida de visión.

Además de los ODD para el OCU400 para la degeneración de la retina asociada a la mutación de NR2E3 y CEP290, la degeneración de la retina asociada a la mutación del gen RHO apoya aún más el potencial de la innovadora plataforma de terapia génica modificadora de Ocugen para tratar múltiples enfermedades de ceguera con un solo producto.

La Retinosis Pigmentaria es un grupo de enfermedades retinianas hereditarias heterogéneas asociadas a más de 150 mutaciones genéticas, que afectan a más de 1,5 millones de personas en todo el mundo. Además, ~40% de los pacientes con Retinosis Pigmentaria no pueden ser diagnosticados genéticamente, lo que confunde la capacidad de desarrollar terapias para la Retinosis Pigmentaria personalizadas.

La terapia genética tradicional o los enfoques de edición genética pueden requerir más de 150 productos para ayudar a estos pacientes a evitar la pérdida de visión. El OCU400, un único producto candidato, tiene el potencial para tratar la RP de amplio espectro.

“OCU400, que comprende el gen receptor de la hormona nuclear NR2E3, tiene el potencial de ayudar a modular numerosas vías biológicas que funcionan para mantener la salud de la retina. Un reciente estudio preclínico publicado en Nature Gene Therapy demostró la potencia de NR2E3 para obtener beneficios terapéuticos de amplio espectro en las etapas tempranas e intermedias de la RP en cinco modelos de ratones únicos”, dijo el Dr. Mohamed Genead, Director Médico en funciones de Ocugen y Presidente de la Junta Asesora Científica de la Retina de Ocugen, en un comunicado de prensa. “Creemos que el OCU400 tiene el potencial de abordar las múltiples mutaciones genéticas asociadas con la Retinosis Pigmentaria y, por lo tanto, ayudar a un grupo más amplio de pacientes”.

“Nuestro tercer ODD para el OCU400 de la FDA es un paso importante hacia el desarrollo de un tratamiento de amplio espectro para la RP y la obtención de una terapia más rápida para los pacientes que necesitan desesperadamente ser ayudados”, dijo el Dr. Shankar Musunuri, Presidente, Director Ejecutivo y Cofundador de Ocugen. “La designación de huérfano para esta indicación apoya el objetivo de nuestra Plataforma de Terapia Génica Modificadora de tratar una variedad de enfermedades retinianas hereditarias con un solo producto de terapia génica”. Actualmente no hay tratamientos aprobados que retrasen o detengan la progresión de múltiples formas de Retinosis Pigmentaria, por lo que estamos entusiasmados por tener una plataforma que pueda potencialmente tratar múltiples mutaciones, incluyendo las mutaciones en el gen de la rodopsina, con una sola terapia”.

La Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA otorga la designación de huérfano a los nuevos medicamentos o productos biológicos que tratan una enfermedad o afección rara que afecta a menos de 200.000 pacientes en los Estados Unidos. La designación de huérfano califica al patrocinador del medicamento para varios incentivos de desarrollo de la Ley de Medicamentos Huérfanos, incluido un período de siete años de exclusividad de comercialización en los Estados Unidos, créditos fiscales por costos de investigación clínica, asistencia para el diseño de ensayos de investigación clínica, la posibilidad de solicitar financiación de subvenciones anuales y la exención de las tasas de presentación de la Ley de Tasas de Uso de Medicamentos de Venta con Receta.

Traducción: Asociación Mácula Retina.

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