Ocugen recibe aprobación de la FDA para ensayo clave de OCU410ST en Stargardt
Ocugen, Inc., empresa biotecnológica líder en terapias génicas para enfermedades que causan ceguera, ha anunciado hoy que ha alcanzado un acuerdo con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para avanzar con un ensayo clínico pivotal de fase 2/3 para OCU410ST. Si los resultados son positivos, este estudio podría servir como base para la presentación de una solicitud de licencia de productos biológicos (BLA).
El ensayo clínico GARDian con OCU410ST ha demostrado:
• Un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable, sin eventos adversos graves relacionados con OCU410ST, incluyendo ausencia de casos de neuropatía óptica isquémica, vasculitis, inflamación intraocular, endoftalmitis o neovascularización coroidea, y sin eventos adversos de especial interés.
• Una reducción considerable del crecimiento de las lesiones (52%) desde el inicio del estudio en los ojos tratados, en comparación con los ojos no tratados, en el seguimiento a los 6 meses de la fase 1.
• Una mejora clínicamente significativa de 2 líneas (10 letras) en la función visual (AVCC) en el seguimiento a los 6 meses de la fase 1, con una diferencia estadísticamente significativa (p=0.02) en los ojos tratados.
“Estoy muy satisfecho de que la FDA haya reconocido el potencial de la terapia génica modificadora de Ocugen para la enfermedad de Stargardt y haya acelerado su vía regulatoria”, afirmó el Dr. Shankar Musunuri, presidente, director ejecutivo y cofundador de Ocugen. “Este nuevo avance nos permite iniciar en los próximos meses un ensayo clínico pivotal para este tratamiento innovador, de administración única, y prepararnos para una posible presentación de BLA en 2027. Ahora, los pacientes con enfermedad de Stargardt tienen una nueva esperanza donde antes no había ninguna. Este logro refuerza nuestra misión de curar enfermedades que causan ceguera”.
La enfermedad de Stargardt afecta a 100.000 personas en EE. UU. y Europa, y actualmente no existe un tratamiento aprobado. OCU410ST recibió la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en 2023 y 2024, respectivamente.
“La aprobación de un ensayo de fase 2/3 es un hito fundamental, ya que este enfoque nunca se ha explorado en ensayos clínicos para la enfermedad de Stargardt. La decisión de la FDA resalta el potencial de OCU410ST para abordar una necesidad médica crítica no cubierta en aproximadamente 44.000 pacientes con esta enfermedad en EE. UU.”, comentó la Dra. Lejla Vajzovic, directora del Programa de Fellowship en Cirugía Vítreorretiniana de Duke, profesora titular de Oftalmología, Pediatría e Ingeniería Biomédica en la Universidad de Duke, y presidenta del Comité Asesor Científico en Retina de Ocugen.
Detalles del ensayo clínico de fase 2/3
El ensayo clínico de fase 2/3 incluirá 51 participantes, de los cuales 34 recibirán una única inyección subretiniana de 200 μL de OCU410ST a una concentración de 1.5 × 10¹¹ genomas vectoriales (vg)/mL en el ojo con peor agudeza visual, mientras que los 17 restantes servirán como grupo de control no tratado.
El criterio de valoración principal del estudio será el cambio en el tamaño de la lesión atrófica. Los criterios secundarios incluirán la agudeza visual medida por la mejor agudeza visual corregida (AVCC) y la agudeza visual con baja luminancia (LLVA), en comparación con el grupo de control. Los datos de un año se utilizarán para la presentación de la BLA.
“Esta vía de aprobación, establecida en colaboración con la FDA, ha permitido acelerar el desarrollo clínico de OCU410ST entre dos y tres años, facilitando el acceso a una terapia génica innovadora para los pacientes que desesperadamente necesitan una opción de tratamiento”, afirmó la Dra. Huma Qamar, directora médica de Ocugen. “Los datos recientes del ensayo clínico de OCU410ST han demostrado mejoras significativas tanto en los resultados estructurales como funcionales. Además, OCU410ST ha mostrado de manera constante un perfil de seguridad y tolerabilidad muy favorable”.
La aceleración del desarrollo clínico de OCU410ST reducirá significativamente los costes y permitirá abordar el impacto de la enfermedad antes de lo previsto.
Sobre OCU410ST
OCU410ST utiliza una plataforma de administración basada en virus adenoasociados (AAV) para la entrega del gen RORA (Receptor Huérfano Relacionado con el Ácido Retinoico A) en la retina. Representa el enfoque de terapia génica modificadora de Ocugen, basado en el receptor nuclear de hormonas RORA, que regula vías fisiopatológicas asociadas con la enfermedad de Stargardt, como la formación de lipofuscina, el estrés oxidativo, la activación del complemento, la inflamación y las redes de supervivencia celular.
Sobre la enfermedad de Stargardt
La enfermedad de Stargardt es un trastorno genético que provoca degeneración retiniana y pérdida de visión. Es la forma más común de degeneración macular hereditaria. La pérdida progresiva de visión en la enfermedad de Stargardt se debe a la degeneración de las células fotorreceptoras en la parte central de la retina, conocida como mácula.
La disminución de la visión central causada por la pérdida de fotorreceptores en la mácula es el rasgo distintivo de la enfermedad de Stargardt. En la mayoría de los casos, se preserva cierta visión periférica. La enfermedad suele manifestarse en la infancia o adolescencia, aunque la edad de inicio y la velocidad de progresión pueden variar. Además, el epitelio pigmentario de la retina (EPR), una capa de células que sustenta los fotorreceptores, también se ve afectado en los pacientes con esta enfermedad.
Sobre Ocugen, Inc.
Ocugen, Inc. es una empresa biotecnológica dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias génicas y celulares innovadoras, productos biológicos y vacunas que mejoran la salud y ofrecen esperanza a los pacientes de todo el mundo. Nuestro compromiso con la innovación valiente nos lleva a explorar nuevas vías científicas aprovechando nuestro capital intelectual y humano. Nuestra plataforma de terapia génica modificadora tiene el potencial de tratar múltiples enfermedades retinianas con un solo producto. Además, estamos avanzando en la investigación de enfermedades infecciosas para contribuir a la salud pública y en enfermedades ortopédicas para abordar necesidades médicas no cubiertas.
Ocugen recibe aprobación de la FDA para ensayo clave de OCU410ST en Stargardt
Traducción: Asociación Mácula Retina
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