Ocugen recibe designación de medicamento huérfano de la EMA para su terapia génica OCU410ST en el tratamiento de retinopatías relacionadas con el gen ABCA4, incluidas la enfermedad de Stargardt, la retinosis pigmentaria 19 (RP19) y la distrofia cono-bastón 3 (CORD3)
Ocugen, una empresa biotecnológica orientada en descubrir, desarrollar y comercializar terapias génicas y celulares innovadoras, productos biológicos y vacunas, ha anunciado que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha otorgado la designación medicamento huérfano a OCU410ST para el tratamiento de retinopatías asociadas al gen ABCA4, incluidas la enfermedad de Stargardt, la retinosis pigmentaria 19 (RP19) y la distrofia cono-bastón 3 (CORD3).
«Nos sentimos profundamente honrados de recibir esta designación de medicamento huérfano por parte de la EMA para OCU410ST. Este reconocimiento nos acerca un paso más para ofrecer una opción muy necesaria para los pacientes con Stargardt, quienes actualmente no cuentan con terapias disponibles», expresó el Dr. Arun Upadhyay, Director Científico y Jefe de I+D en Ocugen. «Estamos comprometidos a avanzar con urgencia y dedicación en este tratamiento, con la esperanza de lograr un impacto significativo en la vida de quienes padecen esta difícil enfermedad «.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ya había otorgado la designación de medicamento huérfano a OCU410ST en abril de 2023. La enfermedad de Stargardt afecta aproximadamente a 100,000 personas entre Estados Unidos y Europa.
La designación de medicamento huérfano en Europa ofrece ciertos beneficios a los desarrolladores de medicamentos mientras trabajan en tratamientos seguros y efectivos para diagnosticar, prevenir o tratar enfermedades raras que afectan a menos de 5 de cada 10,000 pacientes en la Unión Europea. Estos beneficios incluyen asistencia en protocolos, tarifas regulatorias reducidas, subvenciones para la investigación y 10 años de exclusividad en el mercado tras la aprobación regulatoria.
La primera fase del ensayo clínico Fase 1/2 OCU410ST GARDian para la enfermedad de Stargardt ha concluido, y el Comité de Monitoreo de Datos y Seguridad (DSMB, por sus siglas en inglés) ha recomendado avanzar a la Fase 2. Hasta la fecha, el perfil de seguridad y tolerabilidad de OCU410ST parece ser muy favorable. Los datos preliminares de eficacia y seguridad de la fase de escalada de dosis de la Fase 1/2 se presentaron recientemente en la Ocugen’s Clinical Showcase. Los datos de los sujetos evaluados a los seis meses demostraron una notable reducción del 84% en el crecimiento de lesiones atróficas en ojos tratados en comparación con los ojos no tratados.
«Nos alientan los datos preliminares de eficacia que muestran estabilización o mejora en la función visual y los resultados estructurales de la retina en los ojos tratados con OCU410ST», comentó la Dra. Huma Qamar, Directora Médica de Ocugen. «Estos hitos clínicos y regulatorios positivos continúan respaldando el potencial de OCU410ST para abordar enfermedades retinianas hereditarias con una terapia única de por vida».
OCU410ST utiliza una plataforma de administración AAV para la entrega retiniana del gen RORA (Receptor Huérfano Relacionado con RAR) y representa el impacto del enfoque de terapia génica modificadora de Ocugen, basado en los receptores hormonales nucleares (NHRs) que regulan funciones fisiológicas diversas como el desarrollo y mantenimiento de los fotorreceptores, el metabolismo, la fototransducción, la inflamación y las redes de supervivencia celular.
Ocugen tiene la intención de buscar una autorización de comercialización acelerada (MAA) para OCU410ST.
Acerca de Ocugen, Inc.
Ocugen, Inc. es una compañía biotecnológica volcada en descubrir, desarrollar y comercializar terapias génicas y celulares innovadoras, productos biológicos y vacunas que mejoran la salud y ofrecen esperanza a pacientes en todo el mundo. Estamos impactando vidas a través de una innovación valiente, abriendo nuevos caminos científicos que aprovechan nuestro capital intelectual y humano único. Nuestra plataforma de terapia génica modificadora tiene el potencial de tratar múltiples enfermedades retinianas con un solo producto, y estamos avanzando en investigaciones en enfermedades infecciosas y ortopédicas para atender necesidades médicas no cubiertas.
Ocugen recibe designación de medicamento huérfano de la EMA para su terapia génica OCU410ST en el tratamiento de retinopatías relacionadas con el gen ABCA4 incluida la enfermedad de Stargardt
Traducción: Asociación Mácula Retina
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