Parche de epitelio pigmentario de la retina derivado de células madre mejora la función visual cuando hay degeneración de la retina en roedores y cerdos.
Un grupo de investigadores dirigidos por científicos del National Eye Institute, NIH, ha demostrado que el trasplante autólogo de células madre pluripotentes (iPSC) derivado del epitelio pigmentario de la retina (ERP) mejora la función visual en modelos animales con degeneración macular relacionada con la edad (DMAE) y actualmente se está probando en pacientes humanos.
Sin embargo, pueden ocurrir mutaciones oncogénicas durante el proceso de reprogramación celular. Ahora, Sharma et al. usaron células de sangre periférica CD34 + de pacientes con DMAE para generar iPSCs libres de mutaciones oncogénicas. Estas células se usaron para la producción de parches de células ERP de grado clínico. El trasplante de los parches de ERP en roedores y modelos de degeneración retiniana en cerdos mostró efectos terapéuticos. Los autores sugieren que el proceso de producción que se presenta aquí podría acelerar el desarrollo de terapias más seguras de células madre derivadas de iPSC .
Se ha logrado un progreso considerable en la prueba del epitelio del pigmento retiniano (ERP) derivado de células madre como una terapia potencial para la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE). Sin embargo, los informes recientes de mutaciones oncogénicas en células madre pluripotentes inducidas (iPSC) subrayan la necesidad de una fabricación robusta y una validación funcional de ERP derivado de iPSC de grado clínico antes del trasplante.
En este ensayo, se han desarrollado iPSCs oncogénicas sin grado de mutación clínica de tres pacientes con DMAE y las diferenciamos en parches de iPSC-ERP de grado clínico en matrices biodegradables. La validación funcional de los parches iPSC-ERP de grado clínico reveló características específicas que distinguían los parches transplantables de los no transplantables. En comparación con las células ERP en suspensión, nuestro enfoque de matrices biodegradables mejoró la integración y la funcionalidad de los parches de ERP en ratas y en un modelo de lesión por ERP porcino inducida por láser que imita las afecciones oculares similares a la DMAE. Nuestros resultados sugieren que la validación funcional preclínica in vitro e in vivo de los parches de iPSC-ERP desarrollados aquí podría, en última instancia, ser útil para la evaluación y optimización de terapias autólogas basadas en iPSC.
Traducción: Asociación Mácula Retina.
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