Un placebo supera a una terapia génica contra la ceguera ocasionada por la Neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) en un ensayo de fase 3.
GenSight ha demostrado que su terapia génica para una enfermedad rara que causa ceguera puede mejorar significativamente la visión de los pacientes. Pero también lo hace el placebo.
GenSight Biologics ha publicado los resultados de un ensayo clínico de Fase III que prueba su terapia génica GS010 en pacientes que sufren la Neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON), una rara enfermedad mitocondrial que causa la pérdida irreversible de la visión.
En el ensayo, a 37 pacientes se les inyectó la terapia génica en un ojo y un placebo en el otro. Los resultados indicaron una mejora significativa en el ojo tratado con la terapia génica, con pacientes que pueden volver a ver en promedio 11 letras más en una prueba ETDRS tradicional después de casi un año. Pero, inesperadamente, en el ojo no tratado evidenciaron igualmente una importante mejora de 11 letras en la escala ETDRS.
La recuperación espontánea de la visión es posible en pacientes con LHON, pero solo se comunica en un 22% de los pacientes. GenSight ha declarado que estudiarán más a fondo los datos para comprender mejor lo que sucedió, y el consejero delegado Bernard Gilly ha insinuado la posibilidad de que la terapia génica pueda beneficiar a ambos ojos a pesar de ser utilizada solo en uno de ellos.
Los datos parecen ser bastante diferentes de los resultados de la Fase I / II previa, que mostró una mejoría mucho mayor en el ojo tratado con la terapia génica de GenSight que se mantuvo después de 2,5 años. Sin embargo, ese ensayo se probó solo en 5 pacientes, lo que pudo haber dado lugar a un sesgo.
Mientras se aclaran los resultados, la incertidumbre de si la terapia funciona, al menos mejor que una inyección de placebo mucho más barata, ha impactado en la cotización de las acciones de GenSight en Euronext Paris (Bolsa de París), que bajaro un 33% cuando se conoció la noticia.
Los pacientes de este ensayo continuarán con su seguimiento durante otros 4 años, y otros dos ensayos de Fase III están en proceso. Uno está probando la terapia en pacientes que han sido afectados por la LHON durante un periodo inferior a 6 meses (en lugar de entre 6 y 12 meses), y el otro está estudiando el efecto de inyectar la terapia génica en ambos ojos.
Imágenes de paulista / Shutterstock; GenSight Biologics
Traducción: Asociación Mácula Retina.
