Primer paciente con Stargardt dosificado en ensayo clínico fase 2 STARLIGHT de terapia génica optogenética con MCO-010

Según Nanoscope Therapeutics, se esperan datos de seguridad y eficacia a los 6 meses en el primer trimestre de 2023. La terapia génica MCO-010 reprograma las células sanas de la retina para hacerlas fotosensibles.

Nanoscope Therapeutics Inc. ha anunciado hoy que se ha administrado la dosis al primer paciente en un ensayo de fase 2 de su monoterapia optogenética activable con luz ambiental MCO-010 para la enfermedad de Stargardt.

Sulagna Bhattacharya, director general de Nanoscope, señaló en un comunicado de prensa que el ensayo representa la segunda aplicación de la terapia de restauración de la visión de la empresa para personas invidentes por enfermedades degenerativas de la retina hereditarias raras, independientemente de las mutaciones genéticas.

«Nuestro ensayo de fase 2b RESTORE para pacientes con retinosis pigmentaria ha completado la inscripción y los resultados se esperan en el primer trimestre de 2023. No hay tratamientos aprobados para estas enfermedades invalidantes», dijo Bhattacharya en el comunicado.

Según la empresa, el ensayo abierto de fase 2 STARLIGHT (NCT05417126) cuenta actualmente con centros clínicos activos en Texas y Florida y en él se inscribirán aproximadamente seis pacientes para recibir la misma dosis de MCO-010 de 1,2E11gc/ojo que se utilizó en el estudio de fase 2b sobre la retinosis pigmentaria (RP). Los datos de seguridad y eficacia a los seis meses se esperan para el primer trimestre de 2023. La enfermedad de Stargardt es una enfermedad hereditaria y progresiva que afecta a niños y adultos. Esta enfermedad provoca daños en la mácula, la parte central de la retina responsable de la visión central y nos permite apreciar los detalles finos. La enfermedad de Stargardt puede estar causada por varias mutaciones genéticas diferentes y es la segunda patología hereditaria de la retina más común después de la retinosis pigmentaria (RP).

«Los tratamientos experimentales existentes para la enfermedad de Stargardt tienen como objetivo principal ralentizar la progresión de la pérdida de visión. Para las personas que ya tienen una pérdida de visión avanzada, un enfoque basado en la optogenética, como el MCO-010, puede tener un beneficio mucho mayor para restaurar la visión perdida», añadió Aaron Osborne, CMO y CDO de Nanoscope en el comunicado.

El doctor Stephen Tsang, catedrático Laszlo Z. Bito de Oftalmología, Patología y Biología Celular en el Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia y asesor de Nanoscope Therapeutics, señaló que el MCO-010 ofrece una nueva esperanza a las personas con degeneración macular de Stargardt.

«Los pacientes de Stargardt con degeneración grave suelen carecer de las suficientes neuronas fotorreceptoras sensoras de luz necesarias para poder optar a las terapias experimentales específicas del gen ABCA4«, señaló Tsang en el comunicado de prensa. «La terapia optogenética puede servir para tratar a un grupo más amplio de pacientes con degeneración macular juvenil, independientemente del estado de sus neuronas fotorreceptoras que detectan la luz».

La terapia génica MCO-010 de Nanoscope reprograma las células sanas de la retina para hacerlas fotosensibles. Utiliza una tecnología patentada de vectores y activadores tecnológicos para introducir los genes MCO en las células bipolares de la retina, lo que permite la visión en diferentes entornos de color. La terapia consiste en una única inyección intravítrea en una consulta médica.

Primer paciente con Stargardt dosificado en ensayo clínico fase 2 STARLIGHT de terapia génica optogenética con MCO-010.

Traducción: Asociación Mácula Retina

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