Primer paciente dosificado en el ensayo de fase 1/2 de 4D-125 para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X

4D Molecular Therapeutics anuncia el primer paciente dosificado en el ensayo de fase 1/2 de 4D-125 para el tratamiento de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X.

4D Molecular Therapeutics (4DMT), anunció que el primer paciente ha sido dosificado en la fase 1/2 del ensayo clínico de 4D-125 para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP).

4D-125 es una terapia génica de AAV con un vector optimizado y patentado diseñado para entregar una copia funcional del gen RPGR a los fotorreceptores de la retina. Este vector permite tanto la administración por inyección intravítrea, una vía clínica segura y rutinaria, como la posibilidad de tratar poblaciones de pacientes más amplias y en etapas más tempranas en comparación con los enfoques subretinales. El 4D-125 es un candidato terapéutico oftalmólogico declarado por 4DMT en el marco de la colaboración de 4DMT con Roche, en la que Roche tiene la opción de obtener una licencia mundial exclusiva antes de iniciar un ensayo pivotal.

«La plataforma de Evolución Vectorial Terapéutica de 4DMT utiliza el poder de la evolución dirigida para desarrollar medicinas de genes AAV guiados con precisión. El resultado son productos con características optimizadas para enfermedades específicas, incluyendo transducción mejorada, ruta de entrega optimizada, mejor tolerancia, dosis más bajas y resistencia a los anticuerpos», dijo David Kirn, MD, cofundador, presidente y director ejecutivo de 4DMT, en un comunicado de prensa de la compañía.

«La dosificación del primer paciente en la fase 1/2 del ensayo clínico de 4D-125 inicia el segundo de los tres candidatos a la Therapeutic Vector Evolution que se espera entren en la clínica en 2020. Estoy agradecido a la comunidad de pacientes con XLRP, a sus familias y cuidadores, y a los médicos y el personal del ensayo clínico, que comparten nuestra visión de una terapia génica de próxima generación para los pacientes con XLRP«.

«Actualmente no hay un tratamiento efectivo para las personas que sufren de esta destructora enfermedad, que conduce a la pérdida de la visión y, en última instancia, a la ceguera», dijo en el comunicado de prensa el Dr. Marc Mathias, profesor asistente de oftalmología de la Facultad de Medicina de la Universidad de Colorado e investigador principal del ensayo clínico de fase 1/2 de 4D-125 de 4DMT.

«El enfoque de terapia génica de 4DMT para el XLRP tiene como objetivo abordar la causa subyacente del XLRP a través de la entrega terapéutica del gen RPGR en las células de la retina de los pacientes para producir proteína funcional. Además, el 4D-125 es una opción prometedora para los pacientes en relación con otros enfoques de terapia génica porque se administra mediante una inyección intravítrea, una ruta clínica rutinaria de administración».

Se espera que el estudio abierto de fase 1/2, de aumento de dosis, y expansión de dosis, incluya aproximadamente 18 pacientes varones con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X. El estudio está diseñado para evaluar la seguridad, la tolerancia y la actividad biológica preliminares de una única inyección intravítrea de 4D-125. Además, el ensayo clínico evaluará el efecto del 4D-125 en la función visual y la degeneración de la retina.

Traducción: Asociación Mácula Retina.