ProQR anuncia el primer paciente dosificado en el Ensayo de Fase 1/2 Aurora de QR-1123 para Retinosis Pigmentaria Autosómica Dominante.

ProQR Therapeutics anunció el primer paciente dosificado en el ensayo clínico de fase 1/2 Aurora de QR-1123 en pacientes con Retinosis Pigmentaria Autosómica Dominante (adRP). Los datos iniciales del estudio se esperan para 2021.

«Gracias a ensayos clínicos anteriores hemos visto que las terapias de ARN pueden ser un enfoque prometedor para los pacientes con enfermedades hereditarias de la retina y hay una gran necesidad de enfoques novedosos en enfermedades que actualmente no tienen tratamiento», dijo en un comunicado de prensa de la compañía David G. Birch, PhD, Investigador Principal del Ensayo Aurora y Director Científico de la Retina Foundation of the Southwest in Dallas. QR-1123 ha demostrado resultados esperanzadores en modelos preclínicos y esperamos llevarlos a la clínica en este primer ensayo en humanos en pacientes con adRP.

El objetivo de QR-1123 es bloquear la expresión de la proteína de la rodopsina tóxica mutada en la retina, con lo que se apunta a la causa subyacente de la pérdida de la visión asociada con la adRP debido a la mutación P23H. Estamos muy contentos por haber iniciado un ensayo clínico para la tercera terapia de ARN en nuestra cartera de enfermedades hereditarias de la retina, dijo en el comunicado de prensa David Rodman, MD, Vicepresidente Ejecutivo de Investigación y Desarrollo de ProQR.

Aurora, o PQ-1123-001, es un primer estudio en humanos que inicialmente incluirá hasta 35 adultos con adRP causada por la mutación P23H en el gen de la rodopsina (RHO). El ensayo incluirá grupos de dosis única (ensayo abierto) y grupos de  dosis múltiple (doble ciego) en los que se administrarán inyecciones intravítreas de QR-1123 o placebo en un ojo. Los objetivos del ensayo incluyen la evaluación de la seguridad y tolerabilidad; la eficacia medida mediante la mejora de la función visual, y la estructura de la retina se evaluará mediante criterios de valoración oftálmicos como la agudeza visual, el campo visual y la tomografía de coherencia óptica. El ensayo se llevará a cabo en centros de Norteamérica.

Traducción: Asociación Mácula Retina.

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