Kiora Pharmaceuticals dosifica al primer paciente del estudio de fase 1b ABACUS que evalúa KIO-301 para la retinosis pigmentaria
Kiora Pharmaceuticals ha anunciado la dosificación del primer paciente en un ensayo clínico abierto en humanos de KIO-301, destinado a restaurar la pérdida de visión en pacientes con retinosis pigmentaria (RP).
«Estamos encantados de que se haya tratado al primer paciente y me siento muy animado por las observaciones realizadas hasta la fecha», declaró Robert Casson, MB,BS (Hons), del Royal Adelaide Hospital, investigador principal del estudio. En particular, el paciente se encuentra bien desde el punto de vista clínico y el fármaco parece ser seguro y bien tolerado». Aunque se encuentra en las primeras fases del estudio, los comentarios de los pacientes apoyan la mejoría de la visión. Esperamos evaluar datos adicionales con este primer paciente y con otros a medida que sigamos reclutando.»
ABACUS es un ensayo clínico de fase 1b, abierto y de dosis única ascendente para personas con retinosis pigmentaria. El estudio inscribirá a seis pacientes y evaluará 12 ojos. La primera cohorte de tres pacientes incluirá a personas con percepción de la luz nula o escasa debido a la progresión de la RP. La segunda cohorte incluirá a pacientes capaces de detectar el movimiento de las manos y de contar los dedos. Los criterios de valoración primarios son la seguridad y la tolerabilidad, con criterios de valoración secundarios de eficacia que incluyen la identificación de objetos y la evaluación del contraste, la movilidad, la resonancia magnética funcional y otras evaluaciones oftálmicas y de calidad de vida. Este estudio se está llevando a cabo en el Royal Adelaide Hospital (RAH) de Adelaida (Australia del Sur).
«Creemos que KIO-301 es capaz de restablecer una visión apreciable en los pacientes que padecen retinosis pigmentaria», dijo Brian M. Strem, PhD, Presidente y Director General de Kiora. «Se trata de un avance fundamental para Kiora, ya que KIO-301 podría convertirse en la primera opción de tratamiento disponible para restaurar la visión de los pacientes que sufren una importante pérdida de visión debido a los efectos nocivos de la RP. La capacidad de demostrar la seguridad en este primer estudio en humanos será un gran paso adelante en el establecimiento de la prueba de concepto para KIO-301 y los fotoconmutadores para la reanimación de la retina.»
KIO-301 es una pequeña molécula sensible a la luz visible que actúa como un «fotoswitch» reversible, diseñado específicamente para restaurar la capacidad de los ojos de percibir e interpretar la luz en pacientes con problemas de visión. El KIO-301 penetra de forma selectiva en las células ganglionares de la retina (las que se encuentran a continuación de los bastones y conos deteriorados) y las «convierte» en células sensoras de la luz, capaces de señalar al cerebro la presencia o ausencia de luz visible.
El KIO-301 entra específicamente en las células clave de la retina (las que ya no están conectadas a los bastones y conos viables) y las convierte en células sensoras de luz, capaces de señalar al cerebro la presencia o ausencia de luz.
La capacidad de detectar la presencia o ausencia de luz es la base de la visión y, por desgracia, se pierde en varias enfermedades degenerativas graves del ojo. La retina humana normal tiene unos 120 millones de bastones (blanco y negro, visión nocturna, movimiento) y 6 millones de conos (color). En ciertas enfermedades de la retina, los fotorreceptores (bastones y conos) mueren (primero los bastones y luego los conos), lo que les impide activar las células bipolares y ganglionares de la retina («RGC»). Los fotorreceptores normalmente perciben la luz y convierten la energía luminosa en energía eléctrica para pasar la señal a las células transmisoras especiales. Las células bipolares y las RGC transmiten la señal de los bastones y los conos al cerebro, donde se «procesa» la imagen.
En los pacientes con Retinosis Pigmentaria (RP), los fotorreceptores ya no son viables y, por lo tanto, sus células «transmisoras de señales» (RGC) no son capaces de activarse. El KIO-301 entra preferentemente en estas CGR y las convierte en células sensoras de luz. El KIO-301 lo consigue alojándose en el interior de canales iónicos específicos activados por voltaje. En presencia de la luz, bloquea físicamente el flujo de salida de iones, provocando la despolarización de las células y, por tanto, la transmisión de señales al cerebro. Cuando se apaga la luz, el KIO-301 vuelve a su estado energético más bajo, lo que hace que la célula se repolarice y «deje» de enviar señales al cerebro.
Traducción: Asociación Mácula Retina
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