Foundation Fighting Blindness Clinical Research Institute organizó un taller para ProgStar, el mayor estudio de historia natural sobre la enfermedad de Stargardt que se haya hecho nunca.
El objetivo principal del estudio de referencia, financiado por la Fundación, es proporcionar a las empresas e investigadores datos sobre la progresión de la enfermedad y evaluaciones potenciales de ensayos clínicos para impulsar el desarrollo de la terapia.
Más de 60 investigadores clínicos líderes en enfermedades de la retina de todo el mundo se reunieron en Baltimore el 11 de junio de 2018 para analizar los resultados de ProgStar, el estudio de historia natural de la enfermedad de Stargardt promovido por el Instituto de Investigación Clínica Foundation Fighting Blindness (FFB-CRI) en 2013.
FFB-CRI invirtió más de $ 6 millones en el estudio internacional. El brazo prospectivo del estudio siguió a 259 pacientes con enfermedad de Stargardt durante dos años. El brazo retrospectivo inscribió a 251 pacientes, y la última visita del paciente fue en 2017. Hasta la fecha, se han publicado 11 trabajos de investigación relacionados con el estudio en revistas revisadas por expertos. Los análisis de los datos continúan con publicaciones adicionales en proceso.
«Si lo construyes, vendrán»,
dijo Janet Cheetham, líder del proyecto ProgStar del FFB-CRI, lo cual subraya el objetivo de aumentar el interés de la industria en el desarrollo de terapias.
«Si se conocen los criterios de valoración de ensayos clínicos para la enfermedad de Stargardt, el desarrollo de fármacos será más eficiente».
Señaló que actualmente se están llevando a cabo seis ensayos clínicos para la enfermedad de Stargardt.
«Estamos entusiasmados por difundir nuestro amplio conocimiento de la progresión de la enfermedad a las comunidades académicas y a la industria para esta forma grave de degeneración macular hereditaria»,
dijo Hendrik PN Scholl, MD, MA, presidente del estudio ProgStar, y profesor y presidente del Departamento de Oftalmología, Universidad de Basilea, director del recientemente fundado Instituto Molecular and Clinical Ophthalmology Basel (IOB) y profesor adjunto de Oftalmología en el Instituto Wilmer Eye de la Universidad Johns Hopkins.
«El desarrollo de terapias para la enfermedad de Stargardt presenta muchos desafíos. La enfermedad es genéticamente heterogénea y varía en gravedad. Además, la tasa de progreso de la enfermedad no ha sido bien caracterizada, ni hay resultados sólidos para evaluar la progresión de la enfermedad en estudios en humanos. ProgStar ha sido un importante paso adelante en la comprensión de la progresión de la enfermedad y en la identificación de mediciones de resultados para promover eficazmente los ensayos clínicos para los tratamientos».
La progresión de la pérdida de visión en la enfermedad de Stargardt es difícil de medir a lo largo del tiempo utilizando herramientas clínicas estándar, como una tabla optométrica. El taller de ProgStar del 11 de junio consideró tres alternativas de medición de la enfermedad: tomografía de coherencia óptica (OCT), autofluorescencia y microperimetría, para medir potencialmente la progresión de la enfermedad y la eficacia del tratamiento en ensayos clínicos.
La enfermedad de Stargardt conlleva una pérdida importante de la visión central. A menudo se diagnostica en niños y adultos jóvenes. En la mayoría de los casos, la afección es causada por mutaciones bialélicas en el gen ABCA4. Aproximadamente 30,000 personas en los Estados Unidos padecen la enfermedad de Stargardt, con decenas de miles de personas más afectadas en Europa y en todo el mundo.
Traducción: Asociación Mácula Retina.
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