PROQR completa reclutamiento para la fase 2/3 del ensayo ILLUMINATE con SEPOFARSEN para LCA10

ProQR Therapeutics anunció que ha completado la inscripción de pacientes para su estudio de fase 2/3 Illuminate con Sepofarsen para el tratamiento de la Amaurosis Congénita de Leber 10 (LCA10) causada por la mutación p.Cys998X en el gen CEP290. Con el reclutamiento completado, se esperan los resultados en la primera mitad del 2022.

Illuminate es un ensayo de fase 2/3, en el que se asignó al azar a 36 pacientes de 8 años de edad o más para que recibieran Sepofarsen en la dosis prevista como objetivo principal, una dosis baja o un placebo. El criterio de valoración primario de este estudio es el cambio medio de la línea de base en la agudeza visual mejor corregida (AVMC) en el mes 12, en la dosis de registro versus el placebo. Este ensayo tiene por objeto apoyar la solicitud de aprobación de comercialización del Sepofarsen para los pacientes con LCA10 debido a la mutación p.Cys998X en el gen CEP290.

“Nos complace haber completado la inscripción del ensayo pivotal Illuminate de Sepofarsen. Esto marca un hito importante para ProQR, así como para la LCA10 y para la comunidad de enfermedades hereditarias de la retina. Al superar nuestro objetivo de inscripción, pudimos satisfacer el amplio interés por participar en el ensayo”, dijo el Dr. Aniz Girach, Director Médico de ProQR, en un comunicado de prensa de la compañía.

“Esto refleja que actualmente no hay tratamientos aprobados para pacientes con LCA10. Si se aprueba, el Sepofarsen tiene el potencial de ser la primera terapia para abordar esta amplia necesidad médica insatisfecha para los pacientes que de otra manera se enfrentarían a la ceguera”. Estamos agradecidos con quienes han apoyado nuestros esfuerzos para llevar adelante este ensayo, incluyendo nuestros investigadores, pacientes y cuidadores. Esperamos compartir los resultados en la primera mitad de 2022″.

El estudio Illuminate se inició sobre la base de los datos de un estudio de fase 1/2, que indicaba que en el mes 12, los pacientes tratados con Sepofarsen tenían una mejora en la agudeza visual, medida con la mejor agudeza visual corregida (MAVC). En un subconjunto de pacientes (n=6) que fueron tratados con la dosis objetivo establecida, el cambio medio con respecto a la línea de base de la mejor agudeza visual corregida (MAVC) en el mes 12 fue de -0,93 en el optotipos de escala logarítmica (LogMAR), lo que equivale a una mejora de aproximadamente 9 líneas (o 45 letras) en la tabla ETDRS. En el estudio de la fase 1/2. También se observaron mejoras simultáneas en los parámetros de las pruebas de estímulo de campo completo (FST) y la movilidad, que son criterios de valoración secundarios en el ensayo Illuminate.

“La LCA10 es una grave enfermedad hereditaria de la retina que conduce a la ceguera y para la que actualmente no hay tratamiento”, dijo en el comunicado de prensa la Dra. Katarina Stingl, profesora del Center for Rare Eye Diseases de la Universidad de Tübingen (Alemania). “Completar el reclutamiento del ensayo de Illuminate marca un hito importante para la comunidad del LCA10, así como para la comunidad del IRD en su conjunto, ya que buscamos avanzar en nuevos tratamientos para este grupo de pacientes”.

Laura Manfre, presidenta y cofundadora de Sofia Sees Hope, una organización de defensa de los pacientes dedicada a los afectados por la LCA y otras enfermedades raras de la retina dijo: “Como madre de un niño con un diagnóstico de LCA, me dijeron que no había nada que se pudiera hacer y que teníamos que aceptar que nuestra hija algún día se quedaría ciega. Ahora, en las primeras pruebas clínicas hemos visto el potencial del Sepofarsen para marcar una diferencia significativa para los pacientes con LCA10 debido a una mutación en el gen CEP290. Vemos esperanza para las personas que viven con esta enfermedad. Esperamos con interés conocer los resultados del ensayo de Illuminate, y continuar trabajando con ProQR mientras avanzan en su línea de terapias basadas en el ARN para ayudar en el futuro a los niños, adultos y familias que se ven afectados por la ceguera causada por el LCA y otras raras enfermedades hereditarias de la retina”.

Acerca de la Amaurosis Congénita de Leber 10 (LCA10)

La Amaurosis Congénita de Leber (LCA) es la causa más común de ceguera debido a enfermedades genéticas en los niños. Consiste en un grupo de enfermedades de las cuales la ACL10 es la más frecuente y una de las formas más severas. La LCA10 está causada por mutaciones en el gen CEP290, de las cuales la mutación p.Cys998X tiene la mayor prevalencia. La LCA10 conduce a una pérdida temprana de la visión, lo que hace que la mayoría de las personas pierdan la visión en los primeros años de vida. Hasta la fecha, no hay tratamientos aprobados que traten la causa subyacente de la enfermedad. Aproximadamente 2.000 personas en el mundo occidental tienen LCA10 debido a esta mutación.

Acerca de Sepofarsen

Sepofarsen está diseñado para ser administrado a través de inyecciones intravítreas en el ojo y se le ha concedido la designación de medicamento huérfano en los Estados Unidos y la Unión Europea y ha recibido la designación de fármaco rápido y la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA, así como el acceso al programa PRIME por parte de la EMA.

PROQR completa reclutamiento para la fase 2/3 del ensayo ILLUMINATE con SEPOFARSEN para LCA10

Traducción: Asociación Mácula Retina.

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