ProQR recibe la designación de medicamento huérfano de la FDA para QR-1123 para la retinosis pigmentaria autosómica dominante.

ProQR Therapeutics anunció que recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA para QR-1123, un oligonucleótido antisentido de investigación innovador diseñado para tratar la causa subyacente de la pérdida de la visión asociada con la retinosis pigmentaria autosómica dominante (adRP) debido a la mutación P23H en el gen de la rodopsina (RHO).

La designación de medicamento huérfano proporciona un estatus especial para los medicamentos en investigación que se están desarrollando para las enfermedades raras. El programa de medicamento huérfano ofrece beneficios fiscales para el programa de desarrollo y una exención de la cuota de usuario, así como exclusividad comercial durante un máximo de 7 años en los EE.UU., tras su aprobación.

“Estamos encantados de tener la designación de medicamento huérfano para nuestro programa QR-1123 dirigido a la retinosis pigmentaria autosómica dominante, o adRP“, señaló Daniel de Boer, director ejecutivo de ProQR, en un comunicado de prensa de la compañía. “Destaca la necesidad insatisfecha que tienen los pacientes con esta enfermedad progresiva que causa ceguera. Nuestra meta es desarrollar y promover activamente una serie de programas que puedan tratar enfermedades hereditarias de la retina como la adRP de manera selectiva”.

Acerca de QR-1123

QR-1123 es un oligonucleótido basado en ARN diseñado para tratar la adRP debido a la mutación P23H en el gen RHO. El QR-1123 fue descubierto y desarrollado por Ionis Pharmaceuticals utilizando la tecnología antisentido patentada de Ionis. El objetivo de la terapia es inhibir la formación de la versión tóxica mutada de la proteína rodopsina mediante la unión específica del ARNm mutado del RHO.

La unión de QR-1123 causa el deterioro específico del alelo del ARNm mutante por un mecanismo llamado escisión mediada por la RNasa H sin afectar el ARNm normal de la RHO.

QR-1123 está diseñado para ser administrado a través de inyecciones intravítreas en el ojo.

El QR-1123 recibió la licencia de Ionis Pharmaceuticals en 2018, y posteriormente recibió la aprobación de IND en agosto de 2019. QR-1123 ha recibido la designación Fast Track de la FDA.

Acerca del ensayo de Fase 1/2 Aurora

Aurora, o ensayo PQ-1123-001, es un primer estudio en humanos que inicialmente incluirá hasta 35 adultos con adRP debido a la mutación P23H en la Rodopsina (RHO). El ensayo incluirá un brazo con escalado de dosis única (ensayo abierto)  y un brazo de dosis múltiple (doble enmascarado) en el que se administrarán inyecciones intravítreas de QR-1123 o un placebo en un ojo. Los objetivos del ensayo incluirán la evaluación de la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la eficacia, medida mediante la restauración o la mejora de la función visual y la estructura de la retina a través de criterios de valoración clínicos oftálmicos como son la agudeza visual (BCVA), el campo visual (VF) y la tomografía de coherencia óptica (OCT). El ensayo se llevará a cabo en centros de expertos de Norteamérica y se espera que comience en 2019.

Traducción: Asociación Mácula Retina.

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