Resumen de noticias sobre enfermedades de la retina de la reunión de la AAO 2022
Se incluyen informes sobre terapias emergentes para la degeneración macular seca asociada a la edad (atrofia geográfica), la enfermedad de Stargardt y la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X.
La reunión anual de la Academia Americana de Oftalmología (AAO) se celebró en Chicago del 30 de septiembre al 3 de octubre de 2022, e incluyó una serie de anuncios y comunicados de prensa sobre terapias emergentes para las enfermedades degenerativas de la retina. A continuación, un resumen de lo más destacado:
La terapia génica LCA1 (GUCY2D) de Atsena Therapeutics mejora la visión en un ensayo clínico de fase 1/2
La doctora Christine Kay, de Vitreo Retinal Associates en Gainesville, Florida, informó de los resultados positivos del ensayo clínico de fase 1/2 de la terapia génica de Atsena para personas con amaurosis congénita de Leber tipo 1 (LCA1), causada por mutaciones en el gen GUCY2D. En general, la terapia génica, ATSN-101, fue bien tolerada. Los nueve pacientes que recibieron la dosis más alta de ATSN-101 experimentaron mejoras clínicas significativas en la visión, medidas por una prueba de estímulo de campo completo (FST), que mide la capacidad del paciente para responder a diferentes niveles de luz, y por su capacidad para hacer un test de Movilidad Funcional de Luminancia Múltiple (MLMT). Atsena se financia a través del Fondo RD de la Fundación, un fondo de filantropía empresarial para terapias emergentes que se encuentran en fase de ensayo clínico o que están en fase de ensayo.
Apellis presenta los datos de 24 meses de los ensayos de fase 3 de su fármaco contra la atrofia geográfica (DMAE seca avanzada)
La empresa siguió informando de reducciones significativas en la tasa de crecimiento de las lesiones geográficas -las regiones de pérdida celular de la degeneración macular seca avanzada relacionada con la edad (atrofia geográfica)- en los ojos tratados con pegcetacoplan. Además, el efecto del fármaco, un inhibidor de la proteína C3, aumentó con el tiempo.
A los 24 meses, en los ensayos combinados de fase 3, el crecimiento de la lesión foveal se redujo en un 19% con tratamientos mensuales y en un 16% con tratamientos cada dos meses. El crecimiento de la lesión extrafoveal se redujo en un 26% con tratamientos mensuales y en un 22% con tratamientos bimensuales. La fóvea es una pequeña fosa en la retina central que proporciona la agudeza visual más nítida. Apellis ha presentado una solicitud de nuevo fármaco ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). Se espera una respuesta de la FDA para finales de noviembre de 2022.
Iveric Bio presenta los resultados de su segundo ensayo de fase 3 para un fármaco contra la atrofia geográfica (DMAE seca avanzada)
Iveric Bio, una empresa que se dedica a satisfacer necesidades terapéuticas no cubiertas para las enfermedades de la retina, informó sobre GATHER2, su segundo ensayo clínico de fase 3 para Zimura, un tratamiento emergente para frenar la progresión de la atrofia geográfica), la forma avanzada de la degeneración macular seca avanzada relacionada con la edad . Zimura está diseñado para inhibir la proteína del complemento C5. GATHER2 es un estudio global en el que participaron 448 pacientes. A los 12 meses, las inyecciones intravítreas mensuales de Zimura redujeron la tasa de crecimiento de las lesiones atróficas (regiones de pérdida celular de la retina) en un 14,3% en GATHER2. En GATHER1, el anterior ensayo clínico global de fase 3 de la compañía para Zimura, los pacientes tuvieron una reducción del 27,7 en la tasa de crecimiento de las lesiones atróficas. En GATHER1 participaron 286 pacientes. Iveric Bio tiene previsto presentar una solicitud de nuevo fármaco (NDA) ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos a finales del primer trimestre de 2023.
Belite Bio presentó los datos de un año del ensayo clínico de fase 2 para la enfermedad de Stargardt
El profesor John Grigg, investigador principal del estudio, de la Universidad de Sydney, presentó los resultados provisionales de un año de 13 pacientes (de 12 a 18 años de edad) en el ensayo clínico de fase 2 de Belite sobre Tinlarebant, un tratamiento oral en fase de desarrollo para la enfermedad de Stargardt. El ensayo de fase 2 está en curso en Australia y Taiwán. Nueve de los 13 pacientes presentaron una estabilización o mejora de la agudeza visual. La empresa también informó de que la tasa media anual de crecimiento de las lesiones atróficas -las zonas de pérdida de células de la retina- era significativamente menor que las tasas de crecimiento observadas en ProgStar, el estudio de la historia natural de los pacientes con la enfermedad de Stargardt financiado por la Fundación. Belite Bio también está llevando a cabo un ensayo clínico global de fase 3 para Tinlarebant en pacientes adolescentes (de 12 a 18 años). Tinlarebant está diseñado para reducir la captación de vitamina A en la retina, reduciendo así la acumulación de subproductos tóxicos de la vitamina A, que son el sello de la enfermedad de Stargardt.
MeiraGTx-Janssen presentó los resultados del ensayo clínico de fase 1/2 de la terapia génica contra la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X
El profesor Michel Michaelides, del University College de Londres y del Moorfields Eye Hospital, presentó los resultados del ensayo clínico de fase 1/2 de la terapia génica para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (RPGR) de MeiraGTx ( botaretigene sparoparvovec), que sentó las bases para el ensayo clínico de fase 3 LUMEOS, actualmente en curso. En el ensayo de fase 1/2, las mejoras en la sensibilidad de la retina se midieron mediante perimetría estática de campo completo y microperimetría. El test de Movilidad Funcional de Luminancia Múltiple (MLMT) mejoró para los pacientes que realizaban un recorrido de movilidad de baja luminancia.
Janssen presentó los resultados del ensayo clínico de fase 1 de la terapia génica para la atrofia geográfica (DMAE seca avanzada)
Janssen presentó datos alentadores de su ensayo clínico de fase 1 con 17 participantes para su terapia génica para la atrofia geográfica (AG) administrada mediante una única inyección intravítrea. La AG es la forma avanzada de la degeneración macular seca relacionada con la edad. Las dosis bajas, intermedias y altas de la terapia génica de la AG fueron seguras durante un periodo de seguimiento de dos años. La empresa también informó de la disminución continua del crecimiento de las lesiones, las regiones de pérdida de células de la retina. Janssen tiene previsto seguir evaluando la terapia génica GA en un ensayo clínico.
Opus Genetics planea presentar a la FDA una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para la terapia génica LCA5
En una entrevista durante la reunión de Eyecelerator que precedió al evento de la AAO, Ben Yerxa, PhD, director ejecutivo de Opus Genetics, informó de los planes de la empresa para presentar una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) a la FDA a finales de 2022 para su terapia génica LCA5 (lebercilina). El IND, si se autoriza, permitiría a Opus lanzar la fase 1/2 prevista para el tratamiento nuevo. La empresa también se encuentra en fase de desarrollo preclínico para las terapias génicas LCA13 (RDH12) y LCA9 (NMNAT1). Opus se financia a través del Fondo RD de la Fundación, un fondo de filantropía empresarial para las terapias innovadoras que se encuentran en fase de ensayo clínico o que avanzan hacia él.
Traducción: Asociación Mácula Retina
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