SPVN06, el principal activo de SparingVision, obtiene la autorización IND de la FDA para el tratamiento de la retinosis pigmentaria

  • SparingVision avanza hacia el tratamiento clínico de la retinosis pigmentaria (RP), una de las principales causas de ceguera en el mundo.
  • El ensayo clínico de fase I/II PRODYGY, con 33 pacientes, incluye parámetros de seguridad/tolerabilidad, eficacia y calidad de vida.
  • Los primeros datos de seguridad se esperan para 2023 y la lectura completa para 2025.

SparingVision, una compañía de medicina genómica que desarrolla tratamientos para enfermedades oculares con el objetivo de conservar la visión, ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha autorizado la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de SparingVision para SPVN06, su principal terapia génica independiente para el tratamiento de la retinosis pigmentaria (RP), una forma de distrofia de conos y bastones (RCD), y la enfermedad hereditaria de la retina (IRD) más prevalente. SparingVision también ha presentado una solicitud de autorización de ensayo clínico (CTA) a la autoridad reguladora francesa (ANSM), que actualmente está siendo examinada.

Esta aprobación facilita el inicio de la terapia génica para la distrofia de conos y bastones (PRODYGY), un ensayo clínico de fase I/II en humanos (FIH). Los primeros datos de seguridad se prevén para 2023 y se espera que el criterio de valoración primario se alcance en 2025.

Presentación del ensayo PRODYGY

PRODYGY es un estudio de fase I/II para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia y calidad de vida tras una única inyección subretiniana de SPVN06 en el ojo con peor visión de pacientes adultos con RP debida a una mutación en el gen RHO, PDE6A o PDE6B. El estudio reclutará hasta un total de 33 pacientes, en dos etapas:

Primer paso: fase abierta de escalada de dosis que incluye tres cohortes de tres sujetos con formas avanzadas de RP, para determinar dos dosis máximas toleradas recomendadas para el segundo paso. La decisión de iniciar las cohortes 2 y 3 se basará en la revisión de todos los datos de seguridad disponibles de todos los sujetos de la(s) cohorte(s) anterior(es) por parte de un Comité de Supervisión de la Seguridad de los Datos (DSMB).

Segundo paso: fase aleatoria controlada, con doble ciego, que incluye a 24 pacientes con RP intermedia avanzada, divididos en tres cohortes: seis pacientes no tratados y 18 pacientes que reciben la dosis baja o alta determinada en el primer paso.

El objetivo primario de PRODYGY es la seguridad y tolerabilidad de SPVN06, 12 meses después de la administración de una única inyección de la terapia génica. Los objetivos secundarios incluyen, en particular, datos preliminares de eficacia y calidad de vida. Además, el seguimiento a largo plazo del estudio se centrará en la seguridad y tolerabilidad durante un total de cinco años tras la administración del tratamiento.

En palabras del Dr. Daniel Chung, Director Médico de SparingVision:
«La RP es una enfermedad ocular muy prevalente que conduce a la ceguera, sin tratamiento disponible para la inmensa mayoría de los pacientes. El mecanismo de acción neuroprotector único de SPVN06 tiene la capacidad de cambiar el curso de la historia natural de la enfermedad, independientemente de los antecedentes genéticos de los pacientes y del momento del diagnóstico de la enfermedad. Con este ensayo de fase I/II trataremos de demostrar la seguridad y tolerabilidad de SPVN06, así como de identificar indicios preliminares de eficacia a través de varios criterios de valoración estructurales, funcionales y de calidad de vida.»

SPVN06 es una terapia génica innovadora destinada a detener o ralentizar la progresión de la enfermedad en pacientes afectados por IRD y degeneración macular asociada a la edad (DMAE), independientemente de su origen genético. SparingVision se centra inicialmente en la RP en estadio medio, una de las principales causas de ceguera en el mundo que afecta a dos millones de pacientes[1]. SPVN06 contrarresta la degeneración de los fotorreceptores tipo cono restaurando el RdCVF, un factor neurotrófico producido de forma natural por los bastones en funcionamiento en la retina; y promoviendo el RdCVFL, un potente antioxidante que protege a los conos contra el estrés oxidativo. El ADN de las dos isoformas distintas (RdCVF y RdCVFL) del gen NXNL1 se suministra a través de un virus adenoasociado (AAV), el vector vírico de elección para la terapia génica de la retina. El tratamiento se administra mediante inyección subretiniana, una vía de administración que ya ha demostrado su seguridad y eficacia para la administración de terapia génica.

Stéphane Boissel, Presidente y Consejero Delegado de SparingVision, declaró:
«Recibir la autorización IND es un testimonio de los increíbles esfuerzos de todos en SparingVision, pero también de la fuerza de nuestra ciencia, que abarca más de 20 años de investigación puntera por parte de nuestros fundadores científicos, incluido el Profesor José Sahel, Jefe del Departamento de Oftalmología del Centro Médico de la Universidad de Pittsburgh. Con más de 80 genes implicados en la RP, cada uno con numerosas mutaciones causantes, necesitamos ir más allá del enfoque de tratamiento gen por gen. SPVN06 tiene potencial para convertirse en la solución terapéutica universal que necesitan los pacientes, y estamos entusiasmados con la siguiente fase de desarrollo.»

[1] https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/OC_Exp.php?Lng=GB&Expert=791

Traducción: Asociación Mácula Retina
Fuente