Terapia Génica XLRP de MeiraGTx para retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP).

MeiraGTx Holdings, una compañía de terapia génica en fase de ensayo clínico e integrada verticalmente, anunció hoy que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha concedido las designaciones de Medicamentos Prioritarios (PRIME) y de Medicamentos de Terapia Avanzada (ATMP) para AAV-RPGR, la terapia génica en investigación de MeiraGTx para el tratamiento de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP) causada por mutaciones en el gen RPGR.

MeiraGTx y Janssen Pharmaceuticals, Inc. (Janssen), que forma parte de las empresas farmacéuticas Janssen de Johnson & Johnson, están desarrollando conjuntamente el AAV-RPGR como parte de una colaboración más amplia para desarrollar y comercializar terapias génicas para el tratamiento de enfermedades hereditarias de la retina.

La designación de Medicamentos Prioritarios (PRIME) se concedió sobre la base de los datos clínicos del ensayo en curso de fase 1/2 de AAV-RPGR de MeiraGTx y Janssen en pacientes con XLRP (NCT03252847). AAV-RPGR es la única terapia génica en desarrollo para el tratamiento de XLRP que ha recibido la designación PRIME.

“La retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP) es una enfermedad grave que causa una rápida progresión hacia la ceguera y la pérdida total de la visión en la mayoría de los pacientes en la cuarta década”, dijo Alexandria Forbes, Ph.D., presidente y CEO de MeiraGTx. “Las personas que sufren de esta devastadora enfermedad viven actualmente sin opciones de tratamiento, y nos complace que la EMA haya reconocido el potencial que esta terapia genética de investigación aporta a los pacientes. Esperamos trabajar estrechamente con la EMA, las comunidades de pacientes y clínicas, y nuestro socio Janssen para acelerar potencialmente el desarrollo clínico de AAV-RPGR y llevar una terapia muy necesaria a las personas afectadas por la XLRP”.

 

Acerca de AAV-RPGR

AAV-RPGR es una terapia génica en investigación para el tratamiento de pacientes con XLRP causado por mutaciones en la forma específica en el ojo del gen RPGR (RPGR ORF15). AAV-RPGR está diseñado para entregar copias funcionales del gen RPGR al espacio subretinal con el fin de mejorar y preservar la función visual.

MeiraGTx y su socio de desarrollo Janssen están actualmente llevando a cabo un ensayo clínico de fase 1/2 de AAV-RPGR en pacientes con XLRP con mutaciones en el RPGR ORF15. AAV-RPGR ha recibido las designaciones de Fast Track y de Medicamento Huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y las designaciones de PRIME, ATMP y Huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

Traducción: Asociación Mácula Retina.

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