Terapia génica GS030 para retinosis pigmentaria.
GenSight Biologics recibe la aprobación de la MHRA para iniciar la fase 1/2 del ensayo clínico PIONEER de la terapia génica GS030 para la Retinosis Pigmentaria.
GenSight Biologics anunció que la Agencia Británica de Regulación de Medicamentos y productos médicos (MHRA) ha aprobado la solicitud de ensayo clínico (CTA) de la compañía para iniciar el estudio de fase 1/2 PIONEER de la terapia génica GS030 en pacientes con retinosis pigmentaria (RP).
PIONEER es un primer estudio en humanos, multicéntrico, abierto, para evaluar la seguridad y tolerabilidad de la terapia génica GS030 en personas con retinosis pigmentaria. GS030 es la combinación de una terapia génica (GS030-DP) administrada a través de una única inyección intravítrea y un dispositivo de estimulación visual optrónico portátil (GS030-MD).
Los pacientes aptos podrán ser aquellos afectados por retinosis pigmentaria no sindrómica en etapa terminal con agudeza visual de «cuenta dedos».
Según el protocolo, a tres cohortes de tres sujetos se les administrará una dosis creciente de GS030-DP a través de una sola inyección intravítrea en el ojo más afectado. Una cuarta cohorte recibirá la dosis más alta tolerada. Una Junta de Monitoreo de Seguridad de Datos (DSMB) revisará los datos de seguridad de todos los sujetos tratados en cada cohorte y hará recomendaciones antes de pasar a la siguiente dosis más alta.
El análisis de resultado principal será la seguridad y la tolerancia al año de la inyección. GenSight espera tratar al primer paciente en el Reino Unido en el primer trimestre de 2018.
«Estoy particularmente emocionado por haber conseguido que la terapia génica GS030 llegue a la clínica», dijo Bernard Gilly, CEO y cofundador de GenSight, en un comunicado de prensa de la compañía. «Esto representa un hito importante para la compañía. Por primera vez en la historia de la oftalmología, se probará una propuesta optogenética combinada con un dispositivo médico en humanos. Si se demuestra que es seguro y eficaz, esta terapia podría ser transferible de la Retinosis Pigmentaria a la DMAE seca «.
GS030 recibió la designación de medicamento huérfano en los EE. UU. y Europa. GenSight mantiene un diálogo activo con las agencias reguladoras globales y tiene la intención de presentar solicitudes IND (Nuevo fármaco en investigación) y CTA (Solicitud de Ensayo clínico) adicionales en 2018.
Traducción: Asociación Mácula Retina
