La primera terapia génica para la forma seca de la DMAE se traslada a un ensayo clínico.

Gyroscope Therapeutics, una compañía de desarrollo de terapia génica en el Reino Unido, lanzó el primer ensayo clínico de terapia génica para la forma seca de la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE). El estudio de 10 participantes en la fase 1/2 está dirigido por el Dr. Robert MacLaren, profesor de oftalmología de la Universidad de Oxford, y se llevará a cabo en tres lugares en el Reino Unido.

“Actualmente hay tratamientos limitados para la DMAE seca, que en muchos casos progresará a la forma húmeda varios años después”, dice el Dr. MacLaren, quien también es el investigador principal de los ensayos clínicos con terapia génica para retinosis pigmentaria ligada al cromosoma Xy coroideremia. “Ahora sabemos mucho sobre el papel del sistema del complemento en la DMAE y también sobre cómo administrar terapias genéticas de manera segura a la fóvea en pacientes con buena agudeza visual. Por lo tanto, es lógico ahora explorar las intervenciones preventivas tempranas que podrían tener repercusión para detener la progresión de esta enfermedad”.

El innovador tratamiento de Gyroscope Therapeutics se desarrolló para ralentizar el progreso de la DMAE seca, para prevenir o ralentizar la pérdida incapacitante de la visión central. Los desarrolladores de terapias creen que una única inyección subretiniana de la terapia génica puede funcionar en los pacientes durante varios años o de por vida.

El tratamiento de Gyroscope Therapeutics fue diseñado para inhibir el sistema del complemento, parte del sistema inmunitario innato que ayuda a combatir las bacterias y otros patógenos. Sin embargo, los investigadores han aprendido que el sistema del complemento es hiperactivo en personas con DMAE, lo que lleva a la degeneración de la mácula, la región central de la retina.

La DMAE es la principal causa de ceguera en personas mayores de 50 años en países desarrollados. La enfermedad afecta aproximadamente a 10 millones de personas en los Estados Unidos y 150 millones en todo el mundo. Riesgos para tener DMAE son el aumento de la edad y el tabaquismo. La DMAE también puede afectar a familias; los científicos han identificado varias variaciones genéticas que pueden aumentar o disminuir el riesgo de la enfermedad.

La DMAE comienza con la forma seca, que se caracteriza por la acumulación de depósitos de proteínas conocidos como drusas debajo de la retina. Los científicos creen que las drusas causan la sobreactivación del sistema del complemento. La DMAE seca puede causar pérdida de la visión central con el tiempo.

Alrededor del 15 por ciento de los pacientes con DMAE desarrollarán la forma húmeda, que se caracteriza por el crecimiento de vasos sanguíneos con fugas debajo de la retina que causan una pérdida de visión central más rápida. Los tratamientos como Lucentis® y Eylea®, que se administran mediante inyecciones oculares mensuales o según sea necesario, pueden inhibir y limpiar los vasos para salvar y restaurar la visión.

Este estudio evaluará la seguridad, la respuesta a la dosis y la eficacia (resultados visuales anatómicos y funcionales) de dos dosis de GT005 (Un vector viral recombinante adenoasociado (AAV) que codifica un factor del complemento humano) administradas como una inyección subretiniana única en sujetos genéticamente definidos con atrofia macular debido a la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE). Tras el consentimiento, los sujetos se someterán a una serie de evaluaciones oftálmicas y clínicas para determinar la elegibilidad para su inclusión en el estudio. Una vez que se confirma la elegibilidad, los sujetos serán inscritos, recibirán tratamiento y serán seguidos durante 48 semanas.

Criterios de inclusión:

  1. Adultos con atrofia macular bilateral debido a la degeneración macular relacionada con la edad
  2. Agudeza visual mejor corregida de ≤50 letras (6/36 equivalente al test de agudeza de Snellen)

La Foundation Fighting Blindness está financiando actualmente 11 proyectos de investigación sobre DMAE seca, y recientemente anunció el programa de investigación DMAE de Free Family, que financiará 10 proyectos adicionales sobre DMAE durante los próximos cinco años.

Traducción: Asociación Mácula Retina.

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